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红枫湾APP:武汉科技大学Gu Chaojiang团队发表在《分子治疗》杂志上的研究显示,其研发了一种“可将基因编辑工具送入细胞”的新型靶向递送系统。该工具将精确定位HIV病毒并将其基因组切割成片段,从而实现功能性治愈。
该研究基于工程化外泌体的外泌体,发明了外泌体介导的靶向CRISPR-Cas12a递送系统(EMT-Cas12a)。
·外泌体是细胞分泌的微小囊泡,携带蛋白质和RNA等生物信息,在细胞间充当信使。
·Cas12a通常被称为“基因剪刀”,是一种能够精确切割DNA的基因编辑工具。
该疗法利用外泌体将Cas12a送入细胞,准确定位包括潜伏HIV在内的HIV病毒,并将其基因组切碎,进而实现艾滋病的功能性治愈。
该疗法具有靶向能力强、安全性高以及能够进行多次协同切割等优点。
在感染艾滋病毒的小鼠模型以及艾滋病患者血液样本的实验中,该疗法表现出了强大的病毒清除和免疫重建能力。在一个实验组中,3只小鼠中有2只实现了病毒的完全清除。
据研究人员称,该疗法已通过医学伦理审查,并已进入了临床研究阶段
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