基因编辑疗法连破纪录，国产器械引领全球创新 | Healthcare View

正序生物

全球首个APOC3基因编辑临床治疗高血脂获得成功

2025年11月6日，正序生物宣布其自主研发的CS-121注射液在全球首次通过靶向碱基编辑APOC3基因成功治疗高血脂患者。首位患者于2025年10月18日接受最低剂量单次给药，给药后第3天顺利出院。

CS-121注射液基于tBE（transformer Base Editor，变形式碱基编辑器）技术，利用脂质纳米粒（LNP）包装通过静脉注射递送至肝脏。该技术可实现单碱基精准校正，不需破坏DNA双链，模拟天然APOC3功能缺失人群中的有益突变（即通过基因编辑复制自然界中存在的有益基因变异）。临床数据显示，患者在单次最低剂量给药后三天内，空腹甘油三酯（TG）水平显著下降，截至报道日期未出现产品相关的不良事件。

更重要的是，该疗法在安全性上实现多重突破：不激活p53通路、不引发染色体异常，动物试验中各组织均未检测到脱靶编辑，这些特性为其长期安全性提供了坚实保障。这一突破性成果有望实现"一次给药，终身有效"的降甘油三脂目标，为高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症患者带来全新治疗选择。

图注：全球首例接受APOC3基因编辑治疗（正序生物CS-121注射液）的高血脂患者（右5）完成给药并顺利出院

图源：正序生物

新芽基因

全球首个DMD碱基编辑疗法公布52周随访积极结果

2025年11月10日，新芽基因公布了GEN6050X在研究者发起临床试验（IIT）中两位患者的52周随访结果。GEN6050X是全球首创的碱基编辑疗法，也是首个获FDA批准进入临床研究阶段的DMD基因编辑疗法。

GEN6050X采用双重作用机制：通过碱基编辑介导的外显子50跳跃恢复抗肌营养不良蛋白（Dystrophin）表达，同时通过ACTG1过表达增强细胞骨架稳定性，双管齐下改善肌肉功能。52周随访数据显示，两位患者心肺功能显著改善：左心室射血分数（LVEF）平均提升13.3%，肺功能指标（FVC%、PEF）分别提高14.6%和26.8%。

该研究于2024年8月在北京协和医院开展，GEN6050X已于2025年3月获得美国FDA新药临床试验（IND）批准，并先后获得罕见病药物资格认定（ODD）和儿科罕见疾病资格认定（RPDD）。心肺功能的改善对DMD患者的长期生存与生活质量至关重要，这一积极结果为DMD患者带来了新的治疗希望。

精锋医疗

精锋云®远程手术系统获NMPA批准上市

2024年11月17日，精锋医疗自主研发的精锋云®远程手术系统正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，标志着国产手术机器人实现从技术追赶到引领创新的跨越。

精锋云®远程手术系统通过深度融合ROI编码解码与高速通信等核心技术，实现低延时、高保真、强保障、云互联四大卓越性能。该系统支持5G、专线、宽带、精锋云®多网融合备份，配合私有加密协议保障手术数据安全传输，可在跨国跨洲复杂环境下实现"手-眼协调"零误差操作。

截至目前，该系统已在全球范围内辅助完成超过500例远程手术，手术成功率达100%，无一例术中转本地开台，覆盖泌尿外科、妇科、普外科等多个专业科室。2024年9月，精锋医疗创造了科威特至巴西12035公里跨洲际跨大洋手术的全球最远距离机器人远程手术记录，并获吉尼斯世界纪录认证。该系统的获批上市，填补了国际超远程、多专科机器人手术系统的重要空白，推动优质医疗资源下沉，实现三甲医院与基层医院"一键互联"。

凌意生物

LY-M003注射液获FDA批准直接开展临床II期

2025年11月18日，凌意生物自主研发的用于治疗肝豆状核变性的基因治疗药物LY-M003注射液获得美国FDA新药临床试验（IND）许可，获准直接进入II期临床试验。

LY-M003注射液是全球首个采用铜离子动态调控表达技术的AAV基因疗法，基于凌意生物拥有全部自主知识产权的CREATE™可调控型基因治疗载体技术。该疗法通过单次静脉输注将正常功能的ATP7B基因转导入患者肝细胞，创新性地根据患者体内铜代谢状况动态调节ATP7B蛋白表达水平，从而恢复肝细胞铜代谢能力，降低体内铜离子蓄积，系统性改善全身症状。

在浙江大学医学院附属第一医院已完成的7例成人及全球首例青少年肝豆状核变性患者入组给药中，初步临床观察显示良好的安全性，无严重不良事件（SAE）发生，并呈现积极的治疗效果。本月初，LY-M003注射液最新研究结果在第76届美国肝病研究协会年会（AASLD）上首次公布。此外，该产品已获得FDA授予的孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。

瑞吉生物

全球首款冻干结核病mRNA疫苗临床试验申请获CDE批准

近日，瑞吉生物旗下全资子公司依诺生物自主研发的冻干结核病mRNA疫苗临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可，这是全球首款冻干结核病mRNA疫苗。

该疫苗基于瑞吉生物全球领先的mRNA技术平台开发，采用冻干工艺突破了传统mRNA疫苗对超低温储运的依赖。该平台具有自主知识产权，覆盖全链条的技术能力，产品管线应用于肿瘤、重大传染病、自免与代谢等具有巨大市场前景和临床价值的领域。

结核病是全球重大公共卫生挑战之一，冻干结核病mRNA疫苗的临床试验获批，标志着我国在mRNA疫苗技术创新和传染病防控领域迈出重要一步，有望为结核病预防提供全新的技术路径。

启函生物

通用型双靶点CAR-T细胞产品QT-019B获CDE默示许可

2025年11月21日，启函生物自主研发的通用型双靶点CAR-T细胞产品QT-019B细胞注射液治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的新药临床试验申请获得国家药监局的默示许可。QT-019B是首个连续获得美国FDA和中国CDE默示批准的中国企业自主研发的通用型双靶点CAR-T细胞产品。

QT-019B是一种“现货型”同种异体CAR-T细胞产品，采用双靶点设计，靶向CD19和BCMA两个靶点，可同时识别并清除表达这两种抗原的细胞。该产品通过创新的多基因编辑技术，消除T细胞受体（TCR）表达以降低移植物抗宿主病（GvHD）风险，同时实现低免疫原性设计，有效减少同种异体免疫排斥，为通用型CAR-T的临床应用扫清关键障碍。

除难治性系统性红斑狼疮外，启函生物还计划将QT-019B应用于多发性硬化（MS）、自身免疫性溶血性贫血（AIHA）、特发性肌炎（IIM）等与自身抗体相关的疾病。下一代产品目标为实现低/无清淋、单次给药治疗，进一步提升患者的治疗体验和安全性。

心泰医疗

介入引导导丝成功取证

近日，心泰医疗旗下全资子公司上海形状记忆合金材料有限公司自主研发的介入引导导丝正式获准上市（注册证号：沪械注准20252030467）。

该介入引导导丝采用创新的梭形头端设计，收放自如：收缩时提供刚性支撑，舒张时显影清晰便于精准定位。产品采用分段结构设计，头端梭形（定位+支撑）、中段柔性（灵活转向）、尾端加硬（稳固支撑），一丝多用，集定位、探查、支撑、推送四大功能。该产品提供2种导丝型号和10种头端规格，精准匹配多样化封堵场景。

介入引导导丝的获批上市，为结构性心脏病介入治疗提供了更精准、安全的手术配套选择，有效降低手术风险，提升手术效率。心泰医疗作为国内结构性心脏病介入器械研发领域的先行者，现有上市及在研产品61项，产品线覆盖先心封堵器、左心耳封堵器、生物介入瓣膜等多个领域。

同心医疗

INNOVATE试验美国多家知名医疗中心成功完成首例BrioVAD入组

近日，同心医疗自主研发的新一代全磁悬浮心室辅助装置BrioVAD系统在美国西北大学医学中心、UF Health Shands Hospital和Baptist Memorial Hospital-Memphis三家知名医疗中心成功完成首例临床入组，标志着INNOVATE临床试验迈出重要一步。

BrioVAD系统采用分立式磁悬浮设计，实现更小泵体与大叶轮的完美结合，减少手术创伤；配备创新经皮电缆设计，降低感染风险；优化的泵内流道提升血液相容性和血流动力学性能，降低严重并发症风险。更重要的是，简化的外部组件使患者日常仅需佩戴两个组件，显著提升用户体验和生活质量。

INNOVATE是一项前瞻性、随机对照、多中心确证性临床试验，预计招募约800名患者，旨在评估BrioVAD在短期和长期机械循环支持中的安全性和有效性，并与目前唯一获美国FDA批准的耐久型VAD（HeartMate 3）进行对比。该试验的开展，有望为晚期、难治性心力衰竭患者提供长期支持，改善患者心功能和生活质量。

图注：美国西北大学医学中心（Northwestern Medicine）首例BrioVAD植入手术团队合影

图源：同心医疗

唯柯医疗

携手华中科技大学获批2025年度国家重点研发计划项目

近日，唯柯医疗与华中科技大学联合申报的经导管二尖瓣植入器械项目成功获批2025年度国家重点研发计划"诊疗装备与生物医用材料"重点专项立项。

二尖瓣反流、狭窄是常见的心脏瓣膜疾病，传统经导管治疗面临锚定困难、并发症风险高等挑战。该项目致力于开发抗疲劳耐久、易锚定、低并发症的经导管二尖瓣置换系统，涵盖瓣膜、人工环及输送系统的全套器械，旨在从根本上解决这些临床难题。

此次获批标志着国产高端心血管介入器械领域在自主研发道路上迈出关键一步，对于实现高端医疗器械的自主可控、解决我国医疗器械领域的"卡脖子"难题具有重要意义。项目由华中科技大学牵头，协作单位包括唯柯医疗、云南省阜外心血管病医院、中国科学院金属研究所、中国医学科学院阜外医院。

微光医疗

参与项目荣获2024年度北京市科学技术进步二等奖

11月7日，2024年度北京市科学技术奖励大会在北京会议中心召开，微光医疗作为主要完成单位之一参与的项目《基于多维影像的冠脉粥样硬化病变诊疗关键技术体系建立与推广应用》荣获北京市科学技术进步二等奖。

该项目建立了覆盖"疾病诊断—风险预测—临床决策"的全流程影像学评价体系，在国内率先研发基于OCT三维血管成像的冠脉斑块光衰减指数分析模型，在国际上率先突破3D-OCT系统的分叉血管自动识别技术，彻底打破了长期依赖国外软件的"卡脖子"局面。

该项目技术成果已覆盖全国9个省、直辖市共50余家三甲医院，获得2项医疗器械注册证、授权32项国家发明专利和6项产品专利，社会经济效益显著。

迪必尔

入围工信部"高性能生物反应器创新任务"揭榜单位

近日，工业和信息化部发布"高性能生物反应器创新任务入围揭榜单位名单"，迪必尔生物工程（上海）有限公司成功入围，这是迪必尔2025年第三次获得官方认可。

迪必尔此次入围的创新任务覆盖核心组件、关键部件、操作系统三大攻坚方向全链条，包括细胞平行生物反应器、核心传质组件、生物反应器智能工业操作系统等硬件创新，以及应用代谢网络模型及深度学习技术实现的在线代谢分析、基于多尺度数字孪生和多隔室模型的智能放大系统等软件突破。这些技术深度融合数字孪生与AI技术，直击工艺放大成功率低的世界性难题。

迪必尔作为国家级专精特新"小巨人"企业，此次入围标志着企业在推动生物反应器全产业链技术升级、为生物制造产业高质量发展筑牢根基方面发挥着重要作用。

壹永科技

荣获国家级专精特新"小巨人"企业称号

近日，工业和信息化部公示了第七批专精特新"小巨人"企业认定名单，重庆壹永科技集团有限公司成功入选，标志着壹永科技在肿瘤大数据人工智能领域的技术创新能力和市场竞争力获得国家级认可。

专精特新"小巨人"企业是指在细分行业中拥有较高市场份额、具备自主创新能力和自主知识产权的中小企业，是支撑未来产业链的重要力量。

壹永科技此次获得专精特新"小巨人"企业称号，是对其在肿瘤大数据人工智能领域持续创新和深耕的肯定，也将进一步推动企业在产业升级、技术创新、市场拓展等方面的发展。

经过十余年的深入研究与系统性的投资布局，红杉中国在医疗健康领域先后投资了超过200家具有鲜明技术特征和高成长性的医疗健康企业，投资范围覆盖创新药、医疗器械、医疗服务、精准医疗、数字医疗等多个细分领域，其中超过45家已经在A股、港股、美股完成IPO。