你能想象吗?曾经一针高达百万元的抗癌药,有望逐渐走向平价,成为更多患者触手可及的治疗选择!10 月底,国家医疗保障局开展的 2025 年国家基本医保药品目录谈判和商保创新药目录价格协商工作,让我们看到了这一希望。天津合源生物科技有限公司的纳基奥仑赛,作为国内首款治疗白血病的 CAR - T 产品,定价 99.9 万元,已是国内 CAR - T 类产品的最低价,但即便如此,对于大多数患者来说,依旧是难以承受的 “天价”。那么,CAR - T 疗法究竟能否真正从百万元时代迈向平价呢?今天,就让我们一起来深入了解一下。
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CAR - T 疗法即嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法,堪称是给免疫细胞装上了 “精准导航系统”,能让它们在患者体内精准高效地歼灭癌细胞。然而,传统的 CAR - T 疗法存在不少问题。比如流程复杂,回输前患者准备时间长,部分重病患者等不起,而且预处理还会增加感染风险。
不过,科研人员一直在努力探索解决之道。异体通用型 CAR - T 就是一种思路,它从年轻健康的供体获取 T 细胞,功能更强。但要解决异体 T 细胞攻击患者组织和患者对异体细胞排异这两大难题,经过多年努力,邦耀生物团队终于证明了异体 CAR - T 在患者体内能免于排异,且无强烈免疫反应发生。还有一种思路是体内 CAR - T 疗法,直接在体内生成 CAR - T 细胞只需几小时,国际上这已成为投融资合作新焦点,像阿斯利康、吉利德科学等药企巨头都纷纷布局。
价格,始终是 CAR - T 疗法普及的最大障碍。目前国内获批上市的体外 CAR - T 药物定价都在 100 万元以上,美国经 FDA 审批的同类药物定价在十几万到二十万美元。但好消息是,陈竹表示体内 CAR - T 药品成本能降至原来的几十分之一甚至百分之一,刘明耀也说异体 CAR - T 有希望把整体成本从百万元级别降到十万元以下。
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除了技术和价格,CAR - T 疗法还面临诸多挑战。比如在安全性方面,细胞因子释放综合征是常见不良反应,虽然在某些疾病中相对较轻,但长期安全性仍有待观察。在临床应用上,CAR - T 疗法目前还不能作为一线治疗方案,在实体瘤治疗领域拓展也困难重重。此外,伦理审查、监管等问题也在一定程度上影响着 CAR - T 疗法的发展。
随着CAR-T疗法研发的不断深入,产业链的优化升级也在同步推进。在原料供应环节,国产培养基、磁珠等关键材料的突破,使生产成本显著降低;在制备工艺上,自动化设备的应用让生产效率提升50%以上。这些进步为价格"跳水"提供了坚实基础。
值得关注的是,支付模式创新正在打开新局面。海南博鳌乐城先行区已试点"按疗效付费",患者先支付部分费用,达到预期疗效后再补足尾款。上海多家医院探索"分期付款+商业保险"组合,通过金融工具缓解支付压力。医保部门也释放积极信号,拟将CAR-T疗法纳入地方普惠型商业保险,部分地区报销比例有望达60%。
临床应用场景的拓展同样令人振奋。2024年初,南京鼓楼医院成功将CAR-T疗法用于红斑狼疮治疗,标志着其向自身免疫疾病领域迈出关键一步。科学家们正在开发"双靶点CAR-T"和"智能开关CAR-T"等新一代技术,既能提高对实体瘤的穿透力,又可通过分子开关控制副作用。
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在这个充满希望的时代,每个突破都可能改变千万患者的命运。当实验室的玻璃器皿与病床前的期盼目光相遇,我们看到的不仅是技术的进化,更是整个医疗生态系统的协同进化。或许不用等到2025年,那些曾经仰望星空的故事,就会变成触手可及的日常。
让我们共同期待,在科研人员、医疗机构、监管部门等各方的努力下,CAR - T 疗法能早日实现从百万元到平价的跨越,让更多患者受益。如果你对 CAR - T 疗法还有其他疑问或想法,欢迎在留言区留言讨论哦!也请大家动动手指,转发这篇文章,让更多人关注到 CAR - T 疗法的发展。
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