实战培训 | In Vivo细胞治疗研发、递送、CMC、注册、临床全流程关键点

近日，由沙砾生物In Vivo CAR-T平台分拆出来的体内CAR-T企业新锐微滔生物宣布完成超亿元天使轮融资。这一消息再一次将In Vivo CAR-T技术推至聚光灯下，也让行业为之振奋。

在政策端，2025年，被业内公认为中国细胞医疗的"政策突破年"。一系列国家层面的战略部署和政策支持，为细胞与基因治疗行业发展提供了坚实的后盾。

中国细胞与基因治疗领域相关的政策支持体系已形成从中央到地方的多层次架构，体现出 "鼓励创新 + 规范发展" 的双轮驱动特征。国家卫健委、科技部将细胞治疗纳入 "十四五" 生物经济重点发展领域，此外，国家药监局（NMPA）设立突破性治疗药物程序，为 In Vivo CAR-T 等创新疗法提供审评加速通道，缩短上市周期。

2026年即将实施的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，将进一步明确 In Vivo CAR-T 的临床研究规范与转化路径。在生产规范方面，NMPA 出台《细胞治疗产品生产质量管理规范》，对病毒载体、LNP 等关键原材料的生产过程、质量控制提出明确要求，推动行业标准化生产。

当政策红利与临床需求双重驱动下，In Vivo CAR-T通过递送系统直接在患者体内生成CAR-T细胞，这种技术颠覆就把生产成本降低至传统CAR-T的10%，大幅提升CAR-T疗法的可及性。另外，mRNA递送系统的介导的体内CAR-T在宿主细胞内短暂表达，避免了可能的基因毒性及细胞因子毒性，特别适用于自身免疫疾病。也正是因此引发了资本与MNC的重点关注，验证了In Vivo CAR-T在细胞治疗领域的广阔发展前景。

但机遇背后，研发、递送、CMC、临床、注册等卡点难题，仍是横亘在企业与商业化成功之间的重重关卡：

In Vivo CAR-T研发关键卡点

• 如何通过工程化设计降低毒副作用

• 实体瘤靶向性不足、mRNA体内稳定性如何提升

• In Vivo CAR-T为“体内生成”，无法在回输前质控细胞产品，需建立新的质量监测指标

In Vivo CAR-T 递送关键卡点

• 如何避免载体免疫原性

• LNP-mRNA，慢病毒、AAV三条路径到底优劣性如何

• 如何精准将CAR基因递送至T细胞，避免非特异性感染其他细胞

In Vivo CAR-T CMC关键卡点

• 如何设立In Vivo CAR-T的关键质量属性

• 如何建立稳定、可重复的指控标准和放行检测方法

• 如何在工艺放大和规模化生产中保持工艺和效果一致

In Vivo CAR-T 临床试验关键卡点

• 如何在临床试验设计中，快速有效摸索In Vivo CAR-T安全剂量

• 面对个体差异和体内“黑箱"，产品研发团队与临床团队如何有效设计试验

• 从临床真实数据中，还观察到In Vivo CAR-T哪些潜力？哪些风险？

In Vivo CAR-T 注册关键卡点

• In Vivo CAR-T属于基因治疗与细胞治疗的交叉领域，缺乏成熟监管路径

• 当前主要在血液瘤中探索，实体瘤和自身免疫病的疗效和安全性数据有限，需提供更多临床证据支持注册申请

• 由于技术新颖且潜在风险巨大，监管机构对其风险-获益评估会异常谨慎，申报方如何应对

如何破解In Vivo CAR-T的“技术密码”？从靶点筛选到工艺优化，从质量控制到真实世界研究，全流程关键点如何精准把控？如何让创新疗法既符合监管要求，又能真正解决患者可及性痛点？

「In Vivo细胞治疗研发、递送、CMC、注册、临床全流程关键点实战培训」应势而来！集结In Vivo CAR-T工艺、分析、质量控制、生产、临床丰富经验和深刻理解的专家，针对递送技术、质量控制与分析、生产控制与合规性、临床试验设计、临床数据解读等关键点，进行系统的知识学习与方法掌握。用真案例，帮助大家解决真问题！

培训概览

培训名称：In Vivo细胞治疗研发、递送、CMC、注册、临床全流程关键点实战培训

培训时间：12月20-21日

培训地点：武汉

培训规模：50人左右

主办单位：CSGCT联盟、动脉网、湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学中心

联合主办：生物制品圈、抗体圈

培训报名

报名席位有限，请速扫描下方二维码申请！

培训费用

• 两日课程培训费：4000元/人（含2日午餐，1日晚餐，结课证书）

• 多人成团优惠政策：6000元/两人（优惠2000元）；7000元/三人（优惠5000元）

• 更多优惠政策，欢迎咨询：15342234370（微信同号）

培训大纲

一、体内CAR-T全球开发策略及现状、研发痛点、未来方向

• 体内 CAR-T技术起源及全球格局纵览

• 体内CAR-T全球研发策略与现状

• 体内CAR-T全球核心递送平台及研发瓶颈与痛点

• 体内CAR-T竞争格局及未来发展战略思考

二、体内与体外CAR-T研发对比及体内CAR-T研发关键技术指标设计

• 多维深度对比：体内CAR-T vs. 体外CAR-T

• 体内CAR-T研发关键技术指标设计要点

• 载体选择与适应症匹配的战略考量
  

• 临床前研究的特殊性与策略

三、体内与体外CAR-T的临床设计与执行要点及临床案例解析

• 体外CAR-T治疗局限性与体内CAR-T显著优势
  

• 体内CAR-T与体外CAR-T临床研究设计要点差异

• 临床执行与风险管理

• 临床实操案例解析

四、LNP-mRNA载体递送平台体内CAR-T研发进展

• LNP-mRNA递送技术优势与核心机理

• LNP-mRNA递送代表企业与管线

• LNP-mRNA递送靶向性优化策略

• LNP-mRNA递送研发挑战应对与未来发展方向

五、慢病毒载体递送平台体内CAR-T研发进展

• 慢病毒递送技术优势与核心机理

• 慢病毒递送代表企业与管线

• 慢病毒递送精准靶向与安全性提升
  

• 慢病毒递送研发挑战应对与未来发展方向

六、其他载体递送平台体内CAR-T研发进展

• In Vivo细胞治疗的其他载体递送平台研发进展
  

• In Vivo CAR-T疗法治疗难治性复发型肿瘤等疾病：From tLNP to tPNP

七、体内 CAR-T关键工艺设计与生产实践

• 从“细胞产品”到“注射药品”的CMC范式转变
  

• 载体规模化生产工艺核心要点
  

• “现货型”产品的处方与灌装工艺
  

• 供应链与“现货型”产品管理

八、In Vivo CAR-T质量控制策略

• 质量研究策略
  

• 分析方法开发与验证
  

• 非临床研究与法规考量

• 全球注册策略与沟通
  

• 质量控制与检验标准构建
  

• In Vivo CAR-T等先进治疗药品监管审评考量思路

致产业链上下游每一位关键决策者与核心实践者

如果您是：

• 未来6-12个月有计划开发In Vivo CAR-T项目的企业及科研机构研发、质量、临床相关人员及企业负责人

• In Vivo CAR-T相关递送技术公司（LNP-mRNA递送、慢病毒递送、AAV递送等）、病毒质粒技术公司、CRO公司、CDMO公司、第三方检测公司、仪器与装备企业、耗材与原料企业等

• 正在开展或有计划开展In Vivo CAR-T临床试验的单位（项目方、医院方、临床CRO、检测机构、安评毒理公司、CMC研究服务公司）

• 政府单位、大学与研究所、医院、产业园区等

我们诚邀您参与本次培训，与行业专家一同直击 In Vivo CAR-T 从研发到商业化的全流程关键点。

精品讲师团

梅恒

华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科主任

梅恒博士，二级教授、主任医师、国家杰青，现任华中科技大学附属协和医院血液科主任、干细胞中心主任，湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学中心主任，中华血液学会全国委员兼秘书长，中国研究型医院细胞研究和治疗专委会副主委，中国临床肿瘤学会白血病专委会副主委，《British Journal of Haematology》副主编，主持国家自然科学基金重点项目、原创项目、科技部重点研发等10余项，发表第一及通讯SCI 论文70余篇，授权发明专利16项，主编《CAR-T治疗经典病例集》、主译《EBMT/EHA CAR-T治疗手册》，获中华医学会青年科技奖、国家科技进步二等奖1项，省部级科技进步一等奖2项。

张丹

昆翎医药联合创始人兼首席战略官

谱新生物联合创始人兼联席董事长

俄罗斯工程院外籍院士，现任昆翎医药联合创始人兼首席战略官、谱新生物联合创始人及联席董事长、兴湾生物首席科学家。他是中组部“千人计划”国家特聘专家，曾任专家联谊会秘书长，并长期担任北京、上海、杭州及深圳等地政府的生物医药顾问。张博士在北京协和医科大学、清华大学等学术机构担任客座教授或顾问，在国内外生物医药创新和产业发展中具有重要影响力。他是中国医药创新促进会理事，历任多个专业委员会核心职务，并曾任美中生物医药科技协会（CBA）会长。作为方恩医药（昆翎医药前身）创始人，他在国际新药研发、临床试验、药物监管和产业生态构建方面成果卓著，推动中国创新药从“me-too”向“me-better”发展。他的研究重点包括肿瘤免疫治疗、靶向药物开发及全球注册，并积极推动中国药审体系与国际标准接轨，为中国医药创新和国际化作出突出贡献。

姜红

原湖北省药品监督检验研究院院长，专业技术二级

原湖北省药品监督检验研究院院长，专业技术二级；

国家药典委员会委员；

享受国务院特殊津贴专家；

中国药学发展奖检验检测技术奖获得者；

长期从事抗生素药品、生物制品质量研究。承担和参与多项国家、省部级科研项目；完成多项国际药典、国家药典品种制修定。

饶春明

昭衍药检首席科学家，中国食品药品检定研究院重组药物室原主任、资深专家

1983年毕业于厦门大学并分配至中国药品生物制品检定所工作，1993年起历任中检所生化室副主任、主任，重组技术产品室主任，中检院生检所重组药物室主任,二级研究员；2021年2月任中国生化制药工业协会副秘书长；2023年2月任北京昭衍药物检定研究有限公司首席科学家。兼任第8～11届国家药典委员，第11届药典执行委员、生物制品通则专业委员会主任委员等

杨寒朔

臻愈生物创始人，四川大学华西医院教授

杨寒朔，博士，四川大学华西医院研究员，生物治疗全国重点实验室PI，成都臻愈生物科技有限公司创始人及首席科学家。从事肿瘤发生机制及生物治疗研究工作20余年，主持国家863计划、重点研发计划、新药创制重大专项、自然科学基金等。发表研究论文60余篇，申请或获得国际国内发明专利50余项（含PCT专利）。

董文吉

中吉智药创始人、董事长

董文吉博士，中吉智药创始人、董事长，负责制定公司整体战略，带领管理团队实现经营目标。2018年创立中吉智药，开展基因治疗产业化工作。统筹规划公司整体布局，在南京建设运营了2600m2的GMP中试车间，在天津建设运营研发中心；作为科学负责人，领导规划了公司在遗传性贫血基因治疗药物开发方面的整体布局和发展节奏，主导建立了深厚的临床合作伙伴关系网络，顺利推进药物临床试验和BLA进展；带领公司研发团队积极开发新技术，致力于提升现有基因治疗药物的药效和靶向递送效率，积极推动下一代药物开发进展。在董博士领导下，公司累计获得股权融资14100万元。

董博士，拥有中国协和医科大学生物化学与分子生物学博士学位。曾在美国纽约血液中心进行博士后研究，在珠蛋白基因表达调控、地中海贫血基因治疗、红细胞生理学以及肿瘤生物学方面有深厚的学术积累，曾获得国家自然科学基金、“973计划”和“863 计划”等多项国家级科研课题资助。以通讯作者和共同作者身份在包括JBC、Nucleic AcidsResearch等期刊上发表多篇研究论文。

陈争菊

北京百替生物 CEO

北京百替生物 CEO、普略医学转化研究院纳米载体核酸药物研发方向研究员，北京大学医学部博士、北京大学博士后，中博联特聘专家。深耕纳米载体与核酸药物领域多年，拥有教育部重点实验室、国家重点实验室科研经历，以扎实学术功底在高水平期刊发表10余篇学术成果；带领团队开展大量核酸药物研发与转化工作，主导开发 10 余项相关技术发明专利，同时具备丰富的国家级重大项目、国家自然基金立项与结项经验，牵头推进公司多项国家级核酸药物研发项目；此外，还担任多个医学专家团队长期合作顾问，凭借“学术+产业+资源”三重优势，持续推动公司核酸药物研发创新与临床转化落地。

王立军

行诚生物CEO

在生物医药行业拥有20多年的综合经验，近17年专注于基因疗法、病毒载体工艺开发及其cGMP生产，是AAV生产工艺开发的创新领导者，专长于大规模细胞培养、病毒载体纯化、熟悉分析方法，具有广泛的AAV、慢病毒、腺病毒和溶瘤性单纯疱疹病毒的GMP生产经验，熟悉CMC规范，参与设计多个cGMP生产车间，领导并成功交付多个病毒临床批次，丰富的团队管理经验。曾任职于：AGTC、Brammer Bio、Encoded Therapeutics。

注：排名不分先后，更多讲师更新中......

参考资料：行业报告与公开资料

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