Stealth BioTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司,专注于发现、开发和商业化针对线粒体功能障碍相关疾病的新疗法,宣布迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会(MJFF)授予一项研究资助,以评估Stealth的线粒体靶向分子SBT-272在帕金森病中的应用。Stealth并未披露该资助的资助金额。
帕金森病是一种进行性神经退行性疾病,主要影响老年人。它是世界上第二大常见的神经退行性疾病,在工业化国家的报告的患病率约为0.3%,在60岁以上人群中约为1% [1]。帕金森病有明显的神经病理性脑变化,线粒体功能障碍是帕金森病的一个显著特征,但目前没有针对线粒体功能障碍的获批疗法。然而,研究表明,错误折叠的蛋白质与线粒体磷脂心磷脂(cardiolipin)之间的相互作用是疾病早期的驱动因素。
SBT-272是一种新型研究药物,靶向心磷脂,这种磷脂存在于线粒体内膜中,对线粒体的结构和功能非常重要。SBT-272在肌萎缩侧索硬化症、额颞痴呆、亨廷顿病和缺血性中风的实验模型中展现了对线粒体和神经的保护作用。在功能评估、寿命、炎症和蛋白质聚集物减少方面的改善在实验模型中已观察到,据Stealth公司称,评估健康志愿者皮下注射SBT-272的1期研究数据,支持其进一步的临床开发。
Stealth公司表示,预计这项临床前试验将通过加速识别线粒体功能障碍的生物标志物来为SBT-272在帕金森病治疗中的开发提供支持。Stealth还将与杜克大学医学院神经学和病理学副教授Laurie Sanders博士的团队合作,开展为期两年的研究项目。
“我们真的很高兴迈克尔·J·福克斯基金会认识到针对帕金森病中的线粒体功能障碍的重要性,”首席执行官瑞妮·麦卡锡说。“我们很高兴能和MJFF一起合作,加快SBT-272的开发,并希望能为帕金森病患者提供更多的治疗选择。”
参考文献:[1] https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/16713924/(链接)
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