降低治疗负担与改善预后的双重获益：异麦芽糖酐铁在IDA中的经济学评价

缺铁性贫血（IDA）是全球最常见的营养缺乏症之一，影响着约30%的人口，在中国尤为突出，约有1.76亿人和13.9%的孕妇受其影响。IDA不仅显著降低患者生活质量，还可能导致心绞痛、腹痛等严重健康问题。随着中国儿童肥胖率上升，IDA负担可能进一步加重。口服铁剂是IDA的主要治疗方式，但对于口服铁剂无效或需要快速补铁的患者，静脉铁剂（如异麦芽糖酐铁FDI和羧基麦芽糖铁FCM）成为更有效的选择1。然而，有研究结果显示，FCM的低磷血症发生率高于FDI（74.4% vs 8.0%）2，并且重复使用FCM可能引发低磷血症相关骨软化症，进而导致骨痛和骨折等症状，增加健康风险和经济负担3。此外，FDI在单次输注剂量上的优势（可超过1000 mg）可能减少治疗次数，进一步降低医疗成本。因此，在中国IDA高发病率的背景下，评估FDI与FCM的成本效用具有重要意义1。

研究方法

本研究基于既往发表的类似设计的成本-效用模型，使用 Microsoft Excel 开发了一个患者水平模拟模型。模型设计遵循英国国家卫生与临床优化研究所的技术指导文件，结合患者基线特征（如血红蛋白水平、体重）与铁需求量之间的非线性关系，并纳入参数水平随机变化和个体患者变异性，确保结果的科学性和可靠性。

研究通过蒙特卡洛模拟，随机分配患者的年龄、体重和血红蛋白基线值，并基于铁需求简化量表计算每位患者的铁需求量和输注次数。根据模拟的每个周期的输注次数，计算了与治疗过程相关的生活质量（QoL）负效用（与患者接受特定治疗过程相关的QoL下降情况），以及与静脉铁剂输注相关的成本。成本结果以 2023 年人民币 (RMB) 报告，并报告和总结了以质量调整生命年 (QALY) 衡量的质量调整预期寿命结果和生存结果。使用FDI和FCM组之间的上述这些结果差异计算最终的增量成本效用比 (ICUR)。从中国医疗卫生系统的视角出发，采用5年时间范围和5.0%的年贴现率，评估FDI与FCM的成本效用。资源使用方面，假设FCM治疗患者需进行两次血清磷酸盐检测，并根据低磷血症严重程度进行磷酸盐治疗，而FDI治疗患者无需检测。

健康相关QoL数据来自PHOSPHARE- IBD RCT中采用的 SF-36v2问卷，结合中国特定治疗过程负效用模型，量化静脉铁剂治疗对QoL的影响。成本分析涵盖了铁剂采购、输注、磷酸盐检测及治疗费用，并进行了单因素敏感性分析和概率敏感性分析，以评估模型参数的稳健性。此外，研究还通过FCM价格盈亏平衡分析，探讨了药品价格变化对成本效益结论的影响。

研究结果

FDI输注次数相对较少，铁剂采购和输注成本相对较低，QALY有所提高

在5年的时间范围内，患者平均接受了3.98个疗程的铁剂输注，FDI的平均输注次数比FCM少0.9次（FCM 7.69次 vs. FDI 6.79次）；输注次数的差异导致FDI铁剂采购和输注成本减少了206元（FCM为3,519元 vs. FDI为3,312元）。总体上，FDI相对FCM节省了989元的成本，并在5年内提高了0.0705 QALY的质量调整预期寿命。与FCM相比，FDI以更低的成本增加了临床获益（表1）。因此，FDI是更具优势的干预措施。

表1 基础情景分析的卫生经济学结果

概率敏感性分析：验证FDI始终具有优势

在概率敏感性分析（PSA）中，所有模型迭代的ICUR均位于成本效用平面的东南象限内（代表成本降低和QALY增加）。本研究显示， 与FCM相比，FDI始终是更具优势的干预措施。当意愿支付（WTP）P阈值处于0.00元~161,952元（每QALY增量）之间时，可百分百确定FDI是一种具有成本效益的策略。

图1 成本效益平面的概率敏感性分析结果散点图：灰色圆圈为所有1,000次模型迭代的平均结果，蓝色椭圆为基于多变量T分布的95%数据

FCM价格盈亏平衡分析

从中国医疗卫生保健系统的角度来看，FCM标价较基础情景中降低了31%时，FDI在绝对成本方面与FCM达到盈亏平衡；然而，根据模型分析结果并参照中国当前采用的 85,698元/QALY 这一健康获益价值标准来看，相较于FDI，FCM不存在具有成本效益的正价格点，也不存在任何表示相较于FDI采用FCM可获得净货币效益的价格点（图2）。

图2 分析获得的增量成本、增量成本效用比和净货币收益结果，其中羧基麦芽糖铁的单价在基础情景值的100%到0%之间变化

本研究显示，与FCM相比，FDI是更具优势的干预措施，部分原因是FDI显著降低了低磷血症的发生率。此外，FDI还在成本节省和生活质量提升方面展现出明显效益。具体而言，在5年的时间范围内，FDI相比FCM能节省206元的铁剂采购和输注成本，同时增加了0.07个QALY，这主要得益于FDI避免了782元的低磷血症监测和治疗费用。此外，由于FDI单次输注剂量更高，减少了患者前往医院的次数，因此在5年内，FDI治疗的患者相比FCM治疗的患者少输注0.9次，进一步降低了治疗成本。

本研究采用中国特定数据作为关键模型输入源，结果支持FDI在中国医疗环境中作为IDA患者的优选静脉铁剂治疗方案，这与在欧洲医疗环境中开展的研究结果相一致。但本研究亦存在一定局限性：在无法获得中国特定数据的情况下，尽管寻找合适的替代参数，但可能会影响其在中国人群中的普遍适用性，在解读本研究结果时，应将QoL数据的欧洲来源和IDA病因（即IBD）考虑在内；与中国一般IDA患者相比，不同地区具有不同潜在病因的IDA患者可能会出现不同的QoL结果；其次，模型未纳入静脉铁剂输注预约就诊的依从率和到访率。相对于FDI，由于FCM需要更多次的预约才能纠正铁水平（尤其是在较高剂量下），FCM治疗患者的依从率可能低于FDI治疗患者，并且研究模型主要侧重于慢性IDA患者，此类患者体更加需要多次、高剂量的静脉铁剂治疗，这可能会使得FDI相对于FCM更具优势。然而，FDI对于仅需短期静脉铁剂治疗的急性IDA患者（如围手术期静脉铁剂治疗）可能仍具有优势，即非慢性急性IDA患者，具有相同比例的临床QoL和成本影响，只是所用时间更短。综上所述，在5年的时间范围内，与FCM相比，FDI所需的输注次数更少，且不会产生与低磷血症相关的监测或治疗费用，也不会引起与低磷血症相关的疲劳，具有成本效益，有望成为中国IDA患者改善生活质量并减少医疗支出的有效治疗选择。

参考文献：

1.Zhang F, Shen A, Ahmed W, et al. A Cost-Utility Analysis of Ferric Derisomaltose Versus Ferric Carboxymaltose in Patients with Iron Deficiency Anemia in China. Adv Ther. 2024 Nov;41(11):4191-4204.

2.Wolf M, Rubin J, Achebe M, et al. Effects of Iron Isomaltoside vs Ferric Carboxymaltose on Hypophosphatemia in Iron-Deficiency Anemia: Two Randomized Clinical Trials. JAMA. 2020 Feb 4;323(5):432-443.

3.Boots JMM, Quax RAM. High-Dose Intravenous Iron with Either Ferric Carboxymaltose or Ferric Derisomaltose: A Benefit-Risk Assessment. Drug Saf. 2022 Oct;45(10):1019-1036.

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