全球首个且唯一siRNA非因子疗法亮相进博 有望为血友病患者带来全新治疗选择

　　中国网财经11月7日讯 今日在进博会赛诺菲展台上，一株布满“针头”的仙人掌艺术装置生动展示了中国血友病患者面临的“双重”困境——每年需承受约127次静脉注射的“针头”负担与32次“出血”负担。

　　与这件艺术装置同台亮相的全球首个且唯一的血友病siRNA(小干扰RNA)创新非因子疗法Fitusiran注射液(赛菲因)，凭借“一年最少仅需6次皮下注射”的创新优势正加速奔赴中国，有望为中国血友病患者带来全新治疗选择。就在进博首日，赛诺菲另一款进博展品，罕见血液病领域创新药物全球首个靶向纳米抗体药物可倍力(注射用卡拉西珠单抗)已正式在华获批，用于治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜(iTTP)。

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，进博会作为国家推动高水平对外开放的重要平台，已成为连接中国与世界的重要窗口。期待通过进博会让更多血友病治疗方案能够惠及患者。

　　“本次展出的血友病领域创新产品赛菲因，将凭借其创新机制破解血友病患者面临的针头负担和出血负担，为患者带来全新治疗选择。”赛诺菲特药中国区总经理纪娴表示，未来将持续引入全球前沿的“同类首创”与“同类最佳”药物，并与各方合力推动诊疗能力提升与支付体系完善。

　　中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血栓与止血诊疗中心杨仁池教授指出，血友病规律替代治疗是降低患者出血风险，避免残疾甚至生命危险的有效路径。当前的规律替代治疗意味着患者每年需进行100多次静脉注射，其频繁穿刺带来的损伤可能导致治疗依从性下降，进而影响治疗效果。而对于伴抑制物的血友病患者，为实现同样的凝血效果，注射量显著高于抑制物阴性患者。“目前，创新非因子规律替代治疗已经纳入了新版《血友病治疗中国指南(2025年版)》，被推荐为符合条件患者的管理基石，有望为更多中国血友病患者带来治疗模式的变革，极大减轻患者长期面临的‘出血’与‘针头’双重负担。”

　　ATLAS III临床研究全球leading PI之一，南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授表示，首个降低抗凝血酶创新疗法的获批标志着中国血友病治疗真正迈入了非因子治疗的新时代。该药物通过独特的作用机制重建凝血平衡，能够全覆盖伴或不伴抑制物的血友病A/B患者。“尤其值得强调的是，‘一年最少仅需6针’的皮下注射方案，从根本上改变了传统因子治疗依赖频繁静脉注射的模式，极大提升了治疗依从性与患者自由度。这不仅为长期面临‘无药可防’困境的抑制物阳性患者带来了突破性解决方案，也为中国血友病治疗模式的转型升级提供了关键动力，真正推动了高质量规律替代治疗的普及与实践。”