一临床前国产新药卖了 8 亿多美元，有何潜力？

11 月 3 日，药捷安康宣布与 Neurocrine Biosciences 签署一项专利转让及研究合作协议。Neurocrine 公司获得药捷安康NLRP3 抑制剂在大中华区以外的开发、制造及商业化独家权利，药捷安康保留该药在大中华区的独家权利。该协议的总潜在价值为 8.815 亿美元。合作内容还涵盖关于发展 NLRP3 相关技术的研究合作。

截图来源：药捷安康公告

药捷安康专注于发现和开发肿瘤、炎症及心脏代谢疾病的小分子创新疗法，于今年 6 月 23 日在港交所正式上市。根据药捷安康公开资料，该公司开发的TT-02332 是一种新型、高效、选择性的 NLRP3 抑制剂，拟开发用于治疗代谢/炎症疾病，目前处于临床前研究阶段。

NLRP3 炎症小体是先天免疫应答的关键组成部分，由各种刺激（如 PAMP、DAMP 和组织损伤讯号）激活。当感知到细胞内损伤讯号时，会触发炎症小体复合物的组织。该炎症小体复合物导致 IL-1β、IL-18 和 Gasdermin D 的成熟，以促进下游炎症反应以及细胞焦亡。

不当激活 NLRP3 与多种炎症性疾病有关，包括炎症性肠病、代谢性疾病和神经退行性疾病。值得注意的是，大量的临床前及临床研究已表明，NLRP3 炎性小体是肥胖症的关键治疗靶点。

作为一种新型、高效、选择性的 NLRP3 抑制剂，TT-02332 可有效抑制过度炎症，并具有良好的剂量依赖性。

体外试验结果表明，TT-02332 对人巨噬细胞系 THP-1 及人全血中的 NLRP3 炎症小体具有强效抑制作用，突显了其潜在的临床疗效。此外，TT-02332 表现出较高的选择性，对 NLRP3 的选择性较其他炎症小体超过 1000 倍。

TT-02332 作用机制

截图来源：药捷安康招股书

根据 Insight 数据库，全球尚无 NLRP3 靶向药获批上市。目前，共有 19 款 NLRP3 在研管线在海外开展临床试验，最快的在 Ⅱ/Ⅲ 期阶段。

国内尚无 NLRP3 靶向药进入临床，不过已有一些企业在布局，例如高光制药的 HL 400 正在美国开展 Ⅰ 期临床。此外，还有多家国内企业的 NLRP3 管线处于临床前阶段，来自药捷安康、正大天晴、金赛药业等多家公司。

全球 NLRP3 管线最高研究进度概览图

截图来源：Insight 数据库

药捷安康的合作伙伴 Neurocrine 成立于 1992 年，致力于开发罕见病和未得到充分重视的疾病的治疗方案。目前该公司有 2 款商业化产品，分别为：Ingrezza® (Valbenazine)，用于治疗亨廷顿舞蹈病、迟发性运动障碍；Crenessity® (Crinecerfont) ，用于治疗先天性肾上腺皮质增生症。

今年前三季度，Neurocrine 收入为 20.55 亿美元（+18.9%），其中 98% 的收入来自于 Ingrezza 和 Crenessity。截至 10 月 31 日收盘，该公司总市值为 142.79 亿美元。

截图来源：百度股市通

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