透过和誉-B(02256)研发日，看其打造FIC/BIC创新管线的深度与广度

来源：智通财经网

近年来，凭借自身强劲的新药研发、完善的全球临床开发能力、高标准的质量管理体系、不断深化的国际合作等优势，和誉-B(02256)在“源头创新”的道路上越走越远。

在此过程中，和誉不断强化和巩固自身在小分子平台与管线方面的领导力，形成了从临床前到注册临床阶段的全周期梯队布局，并建立了多种潜在的同类最佳或同类首创资产和组合。公司目前有22款在研药物，有10余款药物已进入临床研发阶段。如今，这些成果都集中体现在公司10月30日召开的2025研发日活动中。

智通财经了解到，此次研发日活动以“和力聚梦 誉创未来”为主题，汇聚了数十家国内外投资机构代表、临床专家和媒体人士，与和誉医药管理层及研发团队共话公司创新研发布局和临床进展。

而会中，包括创始人兼首席执行官徐耀昌、首席医学官嵇靖、和联合创始人兼首席科学官喻红平、生物执行总监应海燕和药化执行总监邓海兵等相关负责人针对包括核心品种匹米替尼在内的整体创新管线的最新研发进展作了披露，并着重介绍了具有显著临床潜力的小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼(ABSK-011)以及ABSK-43、ABSK-61等在研重磅研发品种，还分享了公司在自免等非肿瘤领域的创新探索。

其背后不仅体现了和誉一直秉持的“深度+广度”的双轮驱动策略，还彰显了公司以全球创新为核心的强劲内生增长力。

持续深挖“十亿美元分子”开发潜力

和誉医药创始人兼首席执行官徐耀昌在此次研发日活动开场致辞中表示，“和誉持续致力于在肿瘤及其他疾病领域开发具有差异化的创新疗法，以满足中国及全球患者尚未满足的关键临床需求。为实现这一目标，公司将研发置于战略核心位置，视其为驱动未来增长和实现可持续回报的核心引擎，并持续加大研发投入。”

而目前实现公司创新价值持续释放的关键载体便是公司的核心品种匹米替尼。

智通财经了解到，作为首个中国自主研发进入全球III期TGCT临床试验的CSF-1R抑制剂，匹米替尼目前已获中美欧多国监管机构突破性疗法认定。作为CSF-1R抑制剂赛道的全球潜在BIC药物，匹米替尼不仅在TGCT适应症表现突出，在cGVHD等多种适应症上还有更大想象空间。

正是因为该药的“十亿美元分子”潜力十分突出，2023年底公司就其与知名跨国药企默克达成了一项“高首付、高里程碑、高分成”的BD交易，并在今年4月1日获得来自默克的总计8500万美元行权费用。加上此前的首付款，双方的BD合作已为和誉带来逾1.5亿美元现金。

近日，默克在资本市场日上表示其正在“全力聚焦增长”，而提及实现这一目标的重头戏之一便是和誉的匹米替尼，并称之为能够发挥最大潜力(Maximize potential)的资产之一，并表示“正积极为匹米替尼在2026年的全球上市做准备”，足以看出默克对该品种的高度重视。而此前海通证券发布研报，其在给出和誉“优于大市”评级的同时也预测，匹米替尼的全球销售峰值有望达到20亿美元以上。

而支撑上述商业化预测的关键则在于匹米替尼的重磅研发成果。在今年欧洲肿瘤内科学会年会(ESMO Congress 2025)上，和誉以口头报告形式展示了匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者的全球III期MANEUVER研究的长期疗效和安全性数据。

结果显示，依据RECIST v1.1标准经盲态独立评审委员会(BIRC)评估，匹米替尼在TGCT患者中展现出强劲而持久的肿瘤缓解疗效，临床结局评估(包括关节活动度、僵硬、疼痛和身体功能)表现出具有临床意义的持续改善，安全性与既往分析一致，其应用于TGCT长期治疗的可行性得到进一步验证。

简言之，在TGCT患者中长期应用的疗效、安全性和耐受性得到更多数据证实，匹米替尼作为同类最佳治疗方案的潜力得到了进一步的证明，，并有望重新定义TGCT的治疗标准。

目前匹米替尼已于国内NDA获受理并纳入优先审评，美国NDA则预计年内递交，有望2026年中美获批。未来在默克的全球市场布局加持下，将成为贡献稳定产出的重磅产品，持续释放“十亿美元分子”潜力。

深耕FIC/BIC品种开发，形成多品类全周期梯队布局

一直以来，和誉医药都秉持“深度+广度”双轮驱动策略，持续强化管线布局。在深度上，公司依托涵盖精准靶向、免疫疗法、合成致死及抗体偶联等机制的丰富管线，实现广泛靶点覆盖和多样化联合疗法设计，并围绕关键靶点家族梯度布局多款候选化合物，确保稳健的成果转化;而在广度上，和誉则将现有肿瘤学资产拓展至非肿瘤适应症，同时将小分子药物开发的专业优势与经验延伸至更多潜在治疗领域。

根据和誉医药创始人兼首席执行官徐耀昌在此次研发日活动中的介绍，和誉始终坚持在研发上投入大量资源以开发差异性的Best-in-class和First-in-class药物，自成立以来研发投入平均年复合增长率达到54%。

目前，公司已构建10余条处于临床阶段的肿瘤产品管线，覆盖肝癌、胃癌、肺癌、结直肠癌、乳腺癌等多种常见癌种。同时，和誉医药通过500余项专利申请和管线间的联用设计，为核心资产构筑坚实壁垒。

除了进一步开发匹米替尼外，和誉也在深度探索FGFR和KRAS两大类靶点，并以FGFR靶点为着力点驱动下一轮创新品种研发周期。其中，公司管线内的第二款“十亿美元分子”，全球FGFR4抑制剂同类FIC药物依帕戈替尼(ABSK011)开发潜力正得到持续深挖。

根据此次研发日活动披露的内容，单药方面，ABSK-011-101研究显示，ABSK011单药治疗免疫疗法和多靶点酪氨酸激酶抑制剂(mTKI)失败且FGF19过表达的晚期HCC患者ORR达46.7%，mPFS为5.5个月，关键注册研究ABSK-011-205目前进展顺利。联合用药方面，ABSK-011-201研究显示，ABSK011联合阿替利珠单抗在FGF19过表达的晚期HCC患者中ORR超过50%，中位PFS超过7个月，显示出冲击HCC一线治疗方案的潜力。

凭借强劲的临床数据，ABSK-011现已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)突破性疗法认定，ABSK011有望成为全球首个真正意义上的精准靶向肝癌药物。

商业化层面上，FGF19过表达的肝细胞癌患者约占全球HCC患者总数的30%，目前预后较差，迫切的临床需求有望为之后获批上市后的依帕戈替尼带来广阔、高确定性的全球商业化市场。

除了FGFR靶点外，和誉创新管线内还有多款优质管线处于早期临床和临床前阶段，并以此形成多品类全周期梯队布局。随着多项创新研发管线的重磅资产迎来里程碑，公司发展已步入密集催化新阶段。

例如，口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043在临床研究中展现出类抗体疗效和极佳的口服便利性，同时良好的安全性显示其具备克服多药联合治疗安全性风险的潜力。ABSK043联合其他药物用于晚期NSCLC和胃癌一线治疗的II期临床研究正在进行中;而ABSK061则是首个在胃癌中与免疫治疗联用显示疗效的高选择性口服FGFR2/3抑制剂，目前正开展联合ABSK043及化疗的晚期胃癌一线治疗II期临床研究。

此外，CSF-1R抑制剂匹米替尼(Pimicotinib/ABSK021)及PRMT5*MTA抑制剂ABSK131等潜在Best-in-class管线也在稳步推进中。

以上无一不在体现和誉在全球商业化和差异化原研创新方面的确定性，和誉有望通过管线内多个具备潜在FIC/BIC产品，打开更多的估值想象空间。

值得一提的是，虽然和誉目前正处商业化前期，但公司已手握超过20亿元丰厚现金，且还是港股18A中少数的通过股价提升投资者投资回报同时还通过持续的注销式股票回购回馈投资者的创新药企。

对此，近期包括招商证券香港、天风证券和国元国际等多家券商机构更新对和誉的评级，给出“增持”评级或“买入”评级，并对公司创新研发及后续增长给出了积极评价。

其中，国元国际近期就发布最新研报表示，基于全球BIC产品匹米替尼在ESMO公布优秀数据、公司创新药研发加快推进以及肝癌新药依帕戈替尼前景广阔等因素，给予公司“买入”评级，对应目标价22.06港元，较现价存在近50%的上望空间。