华山医院“破冰”助力救治脑胶质瘤患者：“临床急需药品”落地接轨国际治疗

近期，在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下，已在国外上市、国内尚未注册的全球首款IDH双靶点抑制剂通过《临床急需药品临时进口工作方案》在复旦大学附属华山医院虹桥院区得到临床应用，用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者。“这是一次破冰之旅，”复旦大学附属华山医院院长毛颖表示，“在治疗罕见病、特殊疾病、难治性肿瘤的过程当中，能够为这些患者提供与世界接轨的治疗方案和药物，就可以给他们带来全新希望。”

据悉，脑胶质瘤是脑内最常见的恶性肿瘤，疾病负担沉重。尽管目前手术及规范化治疗不断进步，一定程度上改善了患者预后，但该疾病仍具有易复发、高致残等特点，严重影响患者生活质量，给患者及家庭带来沉重的心理负担。

在我国，脑胶质瘤的年发病率仅为5/10万~8/10万，其中约47%-53%的患者携带IDH1或IDH2突变。IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者的中位发病年龄40岁左右。

随着分子病理学的发展，目前已确定IDH突变是脑胶质瘤的重要致病基因，并且在疾病的发生和发展中起着至关重要的作用。

华山医院神经外科史之峰副主任医师表示：“最近出现的IDH1和IDH2双靶点药物，是目前认为最成功的胶质瘤靶向基因靶向药物之一。令人欣慰的是，目前可以依托国家相关政策，在上海引进IDH1和IDH2双靶点抑制剂，这对于很多原本需要奔赴海外或者需要去其他城市购买药物的患者来说，是一个非常大的便利。”

史之峰分享了已在华山医院治疗的三例患者案例，他们的平均年龄均低于40岁。由于这类患者整体年龄较轻，通过有效的分子靶向治疗手段，能更好地延长他们的总体生存时间，同时也能显著提升生活质量，帮助他们重返社会和学习、工作岗位。

当前，脑胶质瘤的治疗仍面临诸多挑战，外科手术受限于肿瘤位置无法实施完全切除，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。疾病及其后续治疗带来的记忆减退、运动障碍、言语困难以及情绪问题等，限制了患者日常活动和社会参与度，严重影响了患者及其家人的生活质量，进一步加重整体疾病负担。

史之峰分析：目前，针对IDH突变型低级别胶质瘤的诊疗规范仍存在一些不清楚的地方。特别是对于年轻患者，如果预后较好且切除彻底，术后是否采用放化疗需要慎重考虑，因为放化疗会对患者的神经认知功能造成损伤。这类年轻患者术后还要重返社会，临床应尽量从长期提升患者生存质量的角度来做更多努力。

作为三大国家神经疾病医学中心之一的复旦大学附属华山医院，每年完成各类胶质瘤手术近2500例，并拥有完备的脑胶质瘤治疗多学科（MDT）团队，覆盖神经外科、神经内科、神经康复、神经影像等科室，以及一体化的管理临床和预后随访体系，现已成为全国规模最大的脑胶质瘤诊疗中心之一。

毛颖表示，华山医院始终以解决临床重大需求为创新原动力，并致力于以高质量的医疗服务满足患者个体化、精准化的治疗需求，“我们要保证患者的生活质量，让患者在治疗后能够回归生活和工作，为社会创造价值。”

此次引进用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的临床急需药品，是医院持续践行“以患者为中心、以疾病为中心”发展理念的又一次生动实践，也进一步丰富了“华山方案”的内涵，从而为更多患者带来福音。

另悉，随着脑胶质瘤领域的治疗和研究的不断深入，华山医院正在积极探索新技术和新方式，并结合分子病理为患者提供综合性的个性化治疗方案，包括外科手术、放化疗、电场治疗、分子靶向治疗、免疫治疗等多种治疗手段。

原标题：《华山医院“破冰”助力救治脑胶质瘤患者：“临床急需药品”落地接轨国际治疗》

来源：作者：解放日报 顾泳