北京
研究发现，将百岁老人的“长寿基因”注入早衰症模型，可逆转心脏损伤、促进血管新生。该疗法通过增强细胞韧性而非清除病变蛋白起效，为治疗致命儿童早衰症带来新希望。关注详情。
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最新研究发现，百岁老人携带的“长寿基因”能够逆转早衰症对心脏的损害，为治疗这种致命遗传病开辟了新途径。
早衰症是一种罕见的儿童遗传病，由LMNA基因突变产生毒性早衰蛋白引发，导致患儿急速衰老，多在青少年时期因心脏疾病而夭折。目前唯一获批药物lonafarnib仅减少早衰蛋白的积累。
研究人员专注于在百岁老人体内发现的特定“长寿基因”变体——LAV-BPIFB4。该基因已知能在正常衰老过程中维护心血管健康。研究人员在基因工程早衰症小鼠模型上进行了测试，发现单次注射该基因即可显著改善心脏功能，特别是舒张能力，并减少组织纤维化和衰老细胞数量，同时促进心脏新生血管生长。
在早衰症患者的人类细胞实验中，添加该基因同样减少了衰老和纤维化迹象。重要的是，其作用机制并非直接降低早衰蛋白水平，而是增强细胞对毒性蛋白的抵抗能力，保护细胞免受损害。
研究人员指出，这一发现标志着治疗策略的根本转变：从试图阻断缺陷蛋白，转向利用健康衰老的自然生物学原理增强机体韧性。未来有望基于此开发基因疗法、蛋白质或RNA药物，不仅用于治疗早衰症，也可能对抗与年龄相关的心脏疾病——心脏异常衰老问题。
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