TIME年度最佳发明：这四款新药，正在改写人类治疗规则！

作者｜与安

近日，《时代周刊》（TIME）2025年度最佳发明榜单揭晓。在众多突破性技术中，医疗健康领域共有29项发明在列。聚焦制药板块，四款新药——卫材/渤健的Leqembi Iqlik、吉利德的Yeztugo、Vertex的Journavx以及Ars Pharma的Neffy——凭借其颠覆性的治疗理念和深远的临床影响，强势上榜。它们不仅代表了神经退行性疾病、传染病、疼痛管理和急救医学领域的前沿进展，更揭示了药品研发正从“控制症状”迈向“重塑疾病轨迹”的深刻转型。

图1 TIME 2025年度最佳发明榜单

01

Leqembi Iqlik

15秒居家给药的阿尔茨海默病新方案

阿尔茨海默病（AD）是一种神经退行性疾病，因大脑出现β淀粉样蛋白（Aβ）沉积和Tau蛋白缠结，导致记忆力和认知能力逐渐下降，常见于老年群体，因此又俗称“老年痴呆症”。其治疗长期困于“医院中心化”模式，以AD新药Leqembi（Lecanemab或仑卡奈单抗）为例，患者仍然需要每两周去医院静脉输液，对于行动不便群体及其看护者来说，是一个巨大的时间和精力负担。

图2 皮下注射剂型Lecanemab

而作为首款可在家中完成AD自动注射疗法，Leqembi Iqlik 的推出直击痛点。它并非全新分子，而是Lecanemab的皮下注射剂型，由卫材（Eisai）与渤健（Biogen）联合开发。其核心机制仍是靶向Aβ原纤维，通过免疫介导清除大脑中的致病蛋白沉积，从而延缓疾病进展。关键突破在于给药方式的革新——从静脉输注（IV）转为皮下注射，居家给药的同时，给药时长仅约15秒。对于普遍高龄的患者来说，能够显著提升其依从性和可及性。

同时，临床数据显示，与静脉输注相比，皮下注射大幅降低了全身反应发生率（<1% vs. 26%），约11%的患者出现轻中度局部反应（如注射部位红肿或瘙痒），但未影响持续治疗；部分患者报告轻度系统性症状，包括头痛、发热或疲劳，占比不足1％，整体安全性表现良好。

今年8月，FDA已批准Leqembi Iqlik生物制品许可申请（BLA），每周一次给药，用于处于轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆阶段（统称为早期AD）患者的维持治疗。在完成18个月Leqembi静脉输注后，患者可选择继续每四周一次的IV给药，或改用Leqembi Iqlik自动注射器进行每周一次的360 mg皮下注射。从“必须去医院”转变为“可以在家管理”，Leqembi Iqlik将彻底改变AD的治疗范式，使“慢性病管理”模式真正落地。

至上月底，卫材更是宣布其管线中针对tau蛋白的Etalanetug（E2814，临床Ⅱ/Ⅲ期）已获FDA授予的快速通道资格认定，有望与Aβ靶向策略形成“双管齐下”之势。

02

Yeztugo

HIV预防从每日服药到“半年一针”

得益于抗逆转录病毒治疗（ART），HIV感染已转变为可控慢性病，但HIV预防则主要靠每天口服PrEP（暴露前预防）药物，始终面临着依从性难题。吉利德的Yeztugo（Lenacapavir或来那帕韦）通过干扰HIV病毒衣壳实现预防，强势将HIV预防带入“半年一针”的超长效时代。

衣壳蛋白（CA）是病毒生命周期核心结构，由约1500个CA单体自组装成锥形衣壳，介导核输入、逆转录、整合等关键步骤，但一直被视为“蛋白-蛋白相互作用不可成药”。而作为一款HIV衣壳抑制剂，Lenacapavir则首次证明病毒衣壳这一超大、动态蛋白复合体可被小分子精准调控，通过靶向病毒衣壳蛋白，干扰病毒的组装、解壳和核转运全过程，形成多重抑制屏障，耐药屏障极高。

图3 长效HIV预防药物Yeztugo

其皮下注射剂型每六个月给药一次，在关键Ⅲ期临床试验中展现出了尤为惊人的出色疗效。在PURPOSE 1研究中，lenacapavir组的2134名参与者中无一人感染HIV，实现了HIV感染的100%预防效果，且在预防HIV感染方面优于每日口服Truvada治疗组。在PURPOSE 2研究中，lenacapavir组的2179名参与者仅有两例HIV感染，表明99.9%的参与者未感染HIV，且在预防HIV感染方面优于每日口服Truvada治疗组。两项研究均显示，lenacapavir在预防HIV感染方面优于背景HIV感染发生率（bHIV），且总体耐受性良好，未发现显著或新的安全性问题。

目前，Yeztugo已先后于今年6月和8月在美国、欧盟获批上市，适用于体重至少35公斤的成人和青少年，用于暴露前预防（PrEP），以降低通过性途径感染HIV-1的风险。

图4 吉利德JPM2025报告

此外，在2025年JPM大会上，吉利德表示预计在2033年之前推出9款针对HIV的产品，目标直指“终结HIV流行”。

03

Journavx

疼痛治疗的“非阿片”革命

全球阿片类药物滥用危机持续发酵，开发高效、无成瘾性的镇痛药已成为迫切的未被满足临床需求。Vertex的Journavx（Suzetrigine或苏泽曲因）的出现，带来了非阿片镇痛的曙光。

图5 非阿片类止痛药Journavx

这是一种选择性NaV1.8钠离子通道抑制剂。NaV1.8通道主要表达于外周感觉神经元，尤其在疼痛信号传导中起关键作用。与传统阿片类药物作用于中枢神经系统（如大脑和脊髓）不同，Journavx在外周发挥作用，理论上可有效阻断疼痛信号上传，同时避免中枢介导的呼吸抑制、成瘾和滥用风险。

根据两项III期临床研究NAVIGATE 1和NAVIGATE 2结果，Journavx能够迅速减少中度至重度急性疼痛，且在48小时内作为单药使用有效，与氢可酮（HB）/对乙酰氨基酚（APAP）的联用方案也显示出一定的止痛潜力。同时，与阿片类药物相比，Journavx的恶心、呕吐等副作用发生率显著降低，患者耐受性更好。这一结果在疼痛治疗领域引发广泛关注，被认为是数十年来该领域最具突破性的进展之一。

从提交NDA到正式获批，Journavx仅用了6个月。今年1月底，Vertex宣布FDA批准Journavx的上市申请，用于治疗患有中度至重度急性疼痛的成人患者。同时，Vertex仍在持续发力。在疼痛领域，除Journavx外，公司还布局了NaV1.7抑制剂，针对遗传性疼痛疾病。

04

Neffy

过敏急救的无创选择

I型过敏反应指严重过敏反应，包括可能危及生命的过敏性休克，需要立即用肾上腺素治疗。但传统注射笔（如EpiPen）依赖肌肉注射，操作需克服“针头恐惧”，且对儿童、老人或无专业训练者存在使用障碍，因此，尽管研究表明早期使用肾上腺素与更好疗效之间存在明确相关性，但数据显示约40%的患者延迟治疗，56%的看护者则担心在孩子身上使用针式自动注射器；而在紧急状况下，给药受阻甚至会影响急救治疗。

图6 肾上腺素鼻喷雾剂Neffy

作为全球首个获批的肾上腺素鼻喷雾剂，ARS Pharmaceuticals的Neffy（原名ARS-1，美欧英市场称为EURneffy）实现了“无针给药”的颠覆创新，用于Ⅰ型过敏反应。其作用机制与注射剂相同，通过快速提升血压、扩张支气管、收缩血管，逆转过敏性休克的致命级联反应。关键创新在于经鼻黏膜吸收技术，利用特殊配方促进肾上腺素高效透过鼻腔屏障，实现与肌肉注射相当的血药浓度和起效速度。

临床数据显示，其在健康成人和儿童中的药代动力学与肾上腺素注射产品相当，且不良反应轻微，主要为一过性鼻部刺激或喉咙不适，无严重安全性信号。更重要的是，鼻喷剂“一按即用”的操作方式，极大降低了使用门槛，有望在家庭、学校、社区等场景中实现更广泛的普及。

目前，该药在中美欧英日等关键市场都已实现获批进展。2024年8月，Neffy（2mg）率先获FDA批准，用于体重≥30公斤的成人和儿童；并于同月获欧盟批准，迅速成为急救市场的新标杆。国内方面，因祐儿医药获授权引进，其2 mg剂型已于数月前在澳门上市，内地的新药上市许可申请则已获NPMA受理。今年3月，其1 mg剂量再获FDA批准上市，用于紧急治疗4岁及以上、体重15至30公斤的儿童患者的I型过敏反应，包括可能致命的过敏性休克。此外，该药也已在日本、英国获批上市。

Neffy的商业潜力可谓巨大。2025年第二季度，其美国销售额已达1280万美元，增长约180％。ARS预计该药2025年全球收入将达5400万美元，并在2028年逼近5亿美元。值得关注的是，Neffy的成功已引发行业反应——振东制药等企业正加速布局自主知识产权的肾上腺素鼻喷雾剂，加速推进“急救便捷化”。

结语：从“发明”到“变革”

Leqembi Iqlik、Yeztugo、Journavx和Neffy入选2025年最佳发明，其意义不仅在于分子本身，更在于其代表了深刻的理念变革：从医院到家庭、从每日到长效、从成瘾到安全、从恐惧到无创。这背后，是制药公司对患者真实世界需求的深刻洞察，以及对疾病机制底层逻辑的持续探索。未来，随着这些药物的普及和管线的深化，我们或将见证阿尔茨海默病不再令人恐惧、HIV真正可防可控、疼痛治疗摆脱阿片依赖、过敏急救“一键响应”的全新图景。

而这，正是医学进步最动人的模样。

引用：1.https://time.com/collections/best-inventions-2025/?filters=medical-and-healthcare

2.官网介绍及其他公开资料整理

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