北京
Myrtelle已在《自然医学》上发布了其实验性基因疗法rAAV-Olig001-ASPA（MYR-101）1/2期试验的中期结果，报告了患有Canavan病的儿童在生物标志物、影像学检查和功能评估方面的变化。
该试验包括八名典型的Canavan病儿童，治疗后随访时间最长可达两年。公司表示，MYR-101总体耐受性良好，没有严重的不良事件与基因疗法本身相关。报告显示，脑脊液（CSF）中的N-乙酰天冬氨酸（NAA）水平显著降低，通过合成MRI测量的脑髓鞘体积增加，与历史对照相比，参与者在发展上也有所改善，评估工具为Mullen早期学习量表（MSEL）。所有接受治疗的儿童在至少两个MSEL领域都有所改善，大多数儿童在三个或更多领域都有所改善。
Myretelle声称这些发现表明MYR-101在疾病修饰治疗方面具有潜力。这种治疗方法的目的是把功能性ASPA基因送到少突胶质细胞，来解决引起这种疾病的酶缺乏。
在监管方面，公司指出MYR-101已获得多项称号，包括美国的再生医学先进疗法（RMAT）、孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道，以及在欧洲和英国的同等称号。美国食品药品监督管理局还将MYR-101列入其START试点计划，该计划为罕见疾病基因疗法提供更强的监管支持。
Myrtelle 持有辉瑞公司针对卡纳万病项目的全球独家授权。
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