剂泰科技赖才达的纳米火箭工厂：重构药物研发的“摩尔定律” ｜ 创新药观察

本报（chinatimes.net.cn）记者陈岩鹏 北京报道

2025年9月16日下午，北京中关村（大兴）细胞基因治疗产业园，剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达博士站在发布台前，背后的屏幕上跃动着一枚纳米尺度的“火箭”——这正是全球首个AI驱动的纳米药物递送平台NanoForge的视觉象征。

基于量子化学与分子动力学模拟，NanoForge结合自研专利高通量湿实验及筛选平台，集成剂泰科技自主研发的全新合成脂质语言模型及生成算法，纳米材料筛选及研究人工智能体和目前全球最大规模的千万级LNP脂质库，可实现从分子生成、特性预测、AI导引的干湿实验迭代以及脂质处方设计与优化，到最终确定剂型的闭环流程，并通过平台的持续学习与进化，不断扩展纳米递送的数据壁垒。基于NanoForge，剂泰科技打造了三大核心解决方案：AiLNP（AI核酸递送系统设计平台）、AiRNA（AI mRNA序列设计平台）、AiTEM（AI小分子制剂设计平台）。

作为一家人工智能（AI）驱动纳米材料创新的生物科技公司，剂泰科技专注于利用靶向药物递送和发现技术，目前已拥有超过1000万种以上的脂质结构，10万个可做模型训练的数据点，突破性实现人体内肝、肺、免疫器官、心脏、肌肉、肿瘤、中枢神经系统、胃肠道8个器官或组织已识别的LNP靶向递送, 获得授权和已备案专利申请共计超过100项。公司已成功开发超过10个管线项目，产出7个临床前候选药物，并行推进4个临床项目，最快的管线已到达pre-NDA阶段。

“我们正在破解碳基生命的递送密码。”赖才达宣布。这不仅是剂泰科技的里程碑，更可能是整个生物医药领域从“生物科技”迈向“科技生物”的时代拐点。

“三无”困境中诞生的“纳米火箭工厂”

人类已拥有基因编辑、mRNA编程等强大工具，但如何将这些“修复代码”精准送达体内30万亿个细胞中的特定病变部位，一直是行业最大痛点。

“这就像在没有GPS的茫茫宇宙中寻找一颗特定的星球。”剂泰科技人工智能创新科学家王恺博士比喻道。

更艰难的是，当王恺团队开始构建AI模型时，他们面对的是“三无”困境：无现成数据、无迭代算法、无成熟模型。纳米递送领域缺乏像自然语言处理中“人类语料库”或结构生物学中“蛋白质数据库”那样的基础资源。

破局之法是“从零造字”。剂泰科技自主研发了分子模拟平台，在计算机中动态组装由上万个分子构成的纳米球——这如同用数万块柔软积木完成一场瞬息万变的立体拼图。随后，通过微流控技术将实验规模缩小到极致，一次并行完成上百个实验，形成“干实验设计—湿实验验证”的闭环飞轮。

NanoForge平台的核心资产之一是拥有目前全球最大规模的千万级LNP可电离脂质库。METiS可电离脂质库是NanoForge的数据宇宙，目前包含1000万种以上的脂质结构，其中相当数量的脂质得到超过20项关键特性的干湿实验数据支持，可以实现稳健的模型训练和算法改进。

“这比人类迄今探索过的脂质空间扩大了1000倍以上。”王恺展示了一张对比图：代表人类已探索领域的红点密集于一处，而剂泰的蓝色数据点则蔓延成一片无垠星海。

这片“星海”不仅是技术突破，更是商业策略。它巧妙避开了现有专利壁垒，系统捕获正面和负面的实验结果，支持分子生成和预测模型的微调，有效扩展器官特异性靶向能力。据全球增长咨询公司弗若斯特沙利文数据，纳米药物市场将在十年内达到5800亿美元，剂泰的蓝图正是抢占这片蓝海。

剂泰科技拥有全球首创的纳米材料创新垂类人工智能基础模型。NanoForge以系列垂类人工智能基础模型为底层架构，覆盖纳米材料开发周期中分子生成、特性预测、实验设计、处方优化和专家验证的各个关键阶段，可跨功能并行运行，并实现小分子纳米材料优化、预测脂质和脂质纳米颗粒20种关键物理化学和功能特性。

据了解，剂泰科技自主研发了业内首个纳米递送人工智能体ALAN, 作为NanoForge的平台智能接口，执行用户自然语言或结构化查询，引导基于脂质的递送系统发现、评估和优化。ALAN有能力理解任务，分解任务并动态激活相应的基础模型及NanoForge中可用的数据集，包括直接连接至精选脂质库、内部筛选数据及专利、学术文献等外部资料来源。此外，ALAN可以支持推理层，能够集成多个模型的输出数据，基于特定领域的规则应用结构化推理，并以透明的逻辑及科学可追溯性交付结果。

值得一提的是，NanoForge平台下人工智能引导的干湿实验室系统已实现从计算机设计到体内验证的端到端闭环优化，通过真实世界的生物实验对人工智能模型预测进行快速验证及完善，以设计－学习－验证的闭环过程大幅缩短开发时间，提高成功转化为临床候选药物的可能性。

就脂质优化任务，Nanoforge采用机制模拟模型、预测性分析和体内测试，可根据靶向递送特性及生物分布目标评估候选脂质，在早期阶段选择具有所需治疗指数的高性能脂质。就制剂优化，剂泰科技自研专利AI高通量制剂筛选系统METiS DATALOTS首创同时测试数百种制剂组合，显著加快针对特定靶器官及给药途径的新型LNP发现。

“在纳米递送的垂直领域，我们证明了大模型创新结合干湿实验闭环迭代能带来巨大的效率提升和技术突破。植根于自主研发与创新，剂泰科技期待成为中国创新药研发的新引擎。”赖才达称。

“卫星”与“火箭”的协同创新

真正的革命体现在临床突破上。剂泰科技递送平台创新科学家刘安东博士展示了令人振奋的数据：

•肝脏：同类最佳肝靶向LNP，严格头对头实验实现递送效率超过临床获批基准20倍，已有AI设计的脂质进入临床阶段；

•肺部：肺靶向LNP递送到食蟹猴的肺泡，能够进入肺泡1型细胞、2型细胞、内皮细胞等多种关键的细胞类型；

•心肌/骨骼肌：同类首创心肌和骨骼肌靶向的LNP在动物实验能够把核酸药物精准递送到心肌肌肉组织里，LNP可以广泛转染心肌、膈肌、腓肠肌这几个关键的功能组织，意味着第一次有机会可以对毁灭性的遗传性心肌、遗传性骨骼肌萎缩症进行根本上的干预，甚至可以延缓心脏衰老的问题。

•T细胞：T细胞靶向的LNP递送效率已经超过全球最领先的in vivo CAR-T公司几倍水平，能够更高效的工程化T细胞，实现CAR-T疗法的潜力，有望以剂泰T细胞靶向LNP在体内实现T细胞重编程，让体液免疫系统一键恢复出厂设置。

这些突破意味着，曾经“不可成药”的疾病——遗传性肌肉萎缩症、肺纤维化、红斑狼疮等自身免疫疾病等，迎来了新的治疗曙光。

近年来，纳米递送系统已从新药研发的“卡脖子难题”成为“关键赋能技术”。2020年全球获批的首个mRNA新冠疫苗证明了LNP的精准递送能力和安全性，使mRNA实现在人体细胞高效表达抗原，改写了疫苗研发的速度与形态。纳米递送的创新，使调控载体的靶向性、释放速率及免疫原性成为可能，已经成为推动癌症mRNA疗法、遗传病基因编辑药物、罕见病蛋白替代疗法等前沿突破的关键要素。

如果说LNP是火箭，那么mRNA就是卫星。剂泰科技mRNA创新科学家张小驹博士介绍了AiRNA平台如何优化mRNA序列：通过AI生成的全新UTR（非编码区），使蛋白表达量提升8倍；同时通过组织特异性表达设计，实现“在需要的地方高表达，在不需要的地方沉默”。

这种“火箭+卫星”的协同模式在肝癌治疗项目MTS-105中展现惊人效果：通过LNP将编码双特异性抗体的mRNA靶向递送至肿瘤内部，在动物实验数据表现100%完全缓解，创造了递送实现实体瘤治愈的机会。并且，这样的模式在停药后，T细胞一样有长时间记忆力，可以持续杀伤肿瘤，提升预防复发的可能性。

“这就像特洛伊木马，在敌人阵地内部精准制造武器。”赖才达解释。

剂泰科技模仿SpaceX的双轨模式：既提供“火箭发射服务”（LNP平台合作），也开发“火箭+卫星”完整解决方案（自有药物管线）。目前公司已开发10多个管线项目，其中7个进入临床前候选阶段，4个进入临床，最快已处于Pre-NDA阶段。

这种模式已吸引中金、红杉等资本超过3亿美元投资，并与全球多家顶尖药企展开合作。随着对面新总部大楼的拔地而起，剂泰正在扩张其“纳米火箭工厂”的产能。

剂泰科技最引人瞩目的承诺是速度：将传统需要3—5年的脂质开发缩短到几周；将靶点到临床候选药物的周期压缩至18个月。赖才达称之为“药物递送的摩尔定律”——效率每几个月翻一番，每年拓展一个新器官靶向。

“从生物科技到科技生物，NanoForge是我们用过去5年为行业贡献的新范式。”赖才达总结道。在这个新范式下，药物研发不再仅仅是“发现”，更是“设计”；不再局限于“治疗”，更拓展到“重编程”——包括对抗衰老的生命过程本身。

随着NanoForge平台的发布，药物递送领域的“太空竞赛”正式拉开帷幕。这场竞赛的奖品，将是无数曾经被宣判“无药可医”的患者的未来。

责任编辑：姜雨晴 主编：陈岩鹏