诺华又一“重磅炸弹”在华获批新适应症

2025年9月10日，诺华制药（中国）宣布，其创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）。

这是该药自2024年4月在中国首次获批后，斩获的第四项适应症，也是继8月20日诺华诺锐达®（盐酸阿曲生坦片）获批用于IgA肾病后，诺华在中国肾脏疾病领域投下的又一颗“重磅炸弹”，彰显了其在该治疗领域的强大研发实力和战略布局。

图1. 伊普可泮的IgA肾病适应症获批，来源：诺华集团官微

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关于IgA肾病

IgA肾病是全球范围内最常见的原发性肾小球肾炎，尤其在亚洲人群中高发。它是一种自身免疫性疾病，其特征是免疫球蛋白A（IgA）在肾小球系膜区异常沉积，引发炎症和损伤，最终导致蛋白尿、血尿和进行性肾功能下降。多达30%-50%的患者会在确诊后10-25年内发展为终末期肾病（ESRD），需要依赖透析或肾移植维持生命。

长期以来，IgA肾病的标准治疗依赖于肾素-血管紧张素系统抑制剂（RASi）优化支持治疗，以及糖皮质激素或免疫抑制剂，但这些方案疗效有限，且常伴随显著的副作用风险。临床亟需能精准靶向疾病核心发病机制、有效延缓疾病进展且安全性更佳的新型疗法。

02

关于伊普可泮

伊普可泮（Iptacopan）是诺华开发的一款first-in-class、高效、口服、选择性补体因子B（CFB）抑制剂。其作用机制直击IgA肾病病理生理的核心环节之一——补体系统异常激活，特别是替代途径（Alternative Pathway, AP）的过度活化。

研究表明，补体系统的异常激活，尤其是AP，在IgA肾病患者的肾脏炎症和损伤中扮演着关键角色。伊普可泮通过选择性抑制补体级联反应中的关键蛋白——因子B，从而精准地抑制补体替代途径的活化，从上游阻断炎症反应和组织损伤，减少蛋白尿，保护肾功能，同时避免了广泛抑制补体系统可能带来的感染风险。

03

关键临床试验数据

此次在华获批基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期APPLAUSE-IgAN研究的积极结果。该研究纳入了443名尽管接受了优化RASi治疗但仍存在持续蛋白尿（UPCR ≥1.0 g/g）的成人原发性IgA肾病患者，评估每日两次口服200mg伊普可泮的疗效和安全性。中国也参与了该项全球同步研发。

研究采用双重主要终点：蛋白尿减少，即治疗9个月时，通过24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）较基线的变化百分比评估；肾功能保护，即治疗24个月内，通过估算肾小球滤过率（eGFR）的年化斜率变化评估，直接衡量肾脏疾病进展速度。

在2024年世界肾脏病大会（WCN）上公布的结果显示，与安慰剂组相比，伊普可泮治疗组在9个月时蛋白尿（UPCR）显著降低了38.3%（p<0.0001）。蛋白尿是IgA肾病进展的关键风险因素和替代终点，其显著降低 strongly预示着延缓肾功能衰退的临床获益。

在延缓eGFR下降（评估肾功能衰退速度）方面，伊普可泮也显示出优于安慰剂的趋势，详细数据仍在进一步随访和分析中。

此外，伊普可泮每日两次口服的给药方式为患者提供了极大的便利，其安全性特征与既往研究一致，可控可管理。

04

国内IgA肾病治疗格局

伊普可泮的获批，使得中国IgA肾病治疗领域在短时间内迎来了两位来自诺华的“新成员”，形成了多机制联合干预的新格局。

• 诺华诺华双星闪耀

诺锐达®（阿曲生坦）：于今年8月获批，是一款高选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，主要通过改善肾小球内高压、抗纤维化来降低蛋白尿。

飞赫达®（伊普可泮）：本次获批，作为补体通路抑制剂，主要针对免疫炎症和损伤。

两者作用机制互补，分别为应对IgA肾病进展的“血流动力学”和“免疫炎症”两大核心驱动因素提供了精准武器。诺华表示，二者是其在肾脏疾病创新产品组合的重要组成部分。

• 其他机制药物

布地奈德肠溶胶囊（Tarpeyo/Nefecon）：由Calliditas公司开发，是一种靶向肠道黏膜免疫的皮质类固醇，早已获FDA和NMPA批准。

SGLT2抑制剂：如达格列净等，已被证实在慢性肾脏病（包括IgA肾病）中具有肾脏保护作用，已成为标准治疗的一部分。

伊普可泮作为全球首个且目前唯一获批用于IgA肾病的口服补体抑制剂，在其细分赛道占据了领先地位。

结 语

诺华飞赫达 ® （伊普可泮）IgA肾病适应症的获批，是中国IgA肾病治疗史上又一个激动人心的里程碑, 为中国的IgA肾病患者提供了首个针对补体系统的精准靶向治疗选择，填补了该机制下的临床空白。它不仅仅是增加了一个新药，更代表着对疾病认知的深化和治疗范式的革新——从传统的非特异性免疫抑制迈向针对特定致病通路的精准靶向治疗。

连同此前获批的诺锐达 ® （阿曲生坦），诺华为中国医生和患者提供了“双剑合璧”的武器库，为延缓IgA肾病患者进入尿毒症阶段带来了前所未有的新希望。随着这些创新疗法的可及性不断提高，中国IgA肾病的治疗图景正在被彻底改写，最终目标是让每一位患者都能拥有更高质量、更长久的生活。

参考资料：

1.诺华集团 诺华创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）IgA肾病适应症在中国获批

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