超80%患者肿瘤完全消失！强生创新疗法获FDA批准上市

9月9日，强生宣布INLEXZO（吉西他滨膀胱内释放系统，TAR-200）获得FDA批准上市，用于治疗拒绝或不符合根治性膀胱切除手术、卡介苗（BCG）无反应、伴原位癌（CIS）、伴或不伴乳头状肿瘤的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者。

INLEXZO是Taris Biomedical（在2019年12月被强生收购）为希望保留膀胱的患者而设计的一种膀胱内药物释放系统（iDRS），能够将吉西他滨缓释到膀胱中。在门诊环境下，该系统可通过配套的导尿管和管心针在几分钟内植入膀胱，无需全身麻醉或进一步监测。

FDA此次批准主要是基于IIb期SunRISe-1研究队列2的积极结果。该研究是一项单臂、开放标签临床试验，评估了INLEXZO单药治疗BCG无反应、不符合或拒绝接受根治性膀胱切除术的伴CIS、伴或不伴乳头状肿瘤的NMIBC患者的安全性和有效性。队列2的主要终点是任何时间点的完全缓解（CR）率，次要终点包括缓解持续时间（DOR）。

结果显示，接受INLEXZO治疗的患者中有82.4%达到CR，这意味着治疗后未发现癌症迹象。这种高缓解率表现出很强的持久性，其中51%的患者保持了至少一年的CR。

在该研究中，最常见的不良反应（发生率≥15%）包括尿频、尿路感染、排尿困难、排尿急促、血红蛋白水平降低、脂肪酶升高、尿路疼痛、淋巴细胞计数减少、血尿、肌酐升高、钾升高、天冬氨酸转氨酶（AST）升高、钠减少、膀胱刺激和丙氨酸转氨酶（ALT）升高。

强生执行副总裁兼创新制药全球主席Jennifer Taubert表示：“当我们在2019年获得这种新疗法时，我们的目标是让膀胱癌患者重新燃起希望和信念。在一个40多年来进展甚微的领域，INLEXZO提供了首创的突破性创新，前景光明。”

非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是一种非浸润性膀胱癌，可根据肿瘤大小、多发性肿瘤和原位癌（CIS）等特征的存在分为低风险、中风险或高风险。NMIBC合并CIS约占NMIBC患者的10%。目前NMIBC的护理标准是卡介苗（BCG），尽管这种疗法有效，但部分患者对其无应答。目前建议对BCG治疗失败的NMIBC患者进行根治性膀胱切除术，但这种手术有生命危险，患者术后死亡率为3%-8%。而且NMIBC通常影响老年患者，许多人可能不愿意或不适合接受根治性膀胱切除术。

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