我院血液肿瘤团队荣获海南省医学会特许药械应用与真实世界研究分会“2024 年度特许药械最佳合作团队”奖项

推进罕见病国际前沿药物先行先试

推进罕见病国际前沿药物先行先试，为更多高危神经母细胞瘤患儿带来了生存的希望。2025年8月31日，“海南省医学会特许药械应用与真实世界研究分会2025学术年会”在上海交通大学医学院海南国际医学中心盛大召开。本次会议由海南省医学会主办、海南省医学会特许药械应用与真实世界研究分会和上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）承办，聚焦特许药械临床应用、真实世界研究及罕见病诊疗等核心领域，旨在推动更多特许药械和真实世界研究落地使用。上海市儿童医院血液肿瘤团队作为依氟鸟氨酸片“先行先试”落地的推动者之一，荣获“最佳合作团队”奖项。血液肿瘤科主任邵静波受邀出席本次学术年会，并参与罕见病专题的学术交流分享。

彰显专科实力

邵静波主任团队受邀出席盛会

上海市儿童医院血液肿瘤科作为国内儿童血液肿瘤、儿童实体肿瘤与罕见病诊疗的核心团队之一，长期深耕神经母细胞瘤等儿童肿瘤诊治领域。此前，血液肿瘤科团队已与瑞金海南医院等机构深度协作，成功推动依氟鸟氨酸片（DFMO）在院内的首次用药，为更多高危神经母细胞瘤患儿带来了生存的希望。此次参会，也进一步加强了团队与全国同行的学术交流，分享诊疗经验与药物落地成果，助力提升国内儿童罕见病整体诊疗水平。

荣誉加持，喜获“最佳合作团队”表彰

会议期间举行的“2024 年度特许药械表彰”仪式成为了重要亮点之一。我院血液肿瘤科团队因在特许药械临床应用、儿童肿瘤诊疗创新临床研究等方面的卓越贡献，获颁了“最佳合作团队”荣誉奖项。

这一荣誉的背后，是我院团队联合瑞金海南医院儿科团队在推动国际前沿药物依氟鸟氨酸片（DFMO）在国内落地过程中的高效配合与不懈努力：2024年8月，团队在瑞金海南医院儿科苏雯副主任医师团队支持下完成依氟鸟氨酸片（DFMO）在海南的首次用药；2025年3月以来，随着药品支付性进一步可及，越来越多患者参与到临床试验；2025年6月，团队又成功推动该药物通过临床急需药品临时进口途径落地上海，实现院内首次用药，让更多患儿无需跨地域即可用上国际前沿药物。

作为最佳合作团队获奖代表，邵静波主任分享道：“依氟鸟氨酸片（DFMO）的顺利落地，离不开瑞金海南医院团队展现出的专业素养与高效执行力。前沿药物的快速落地，不仅为患者带来了生存希望，更以确切的临床疗效为医患双方注入了强大信心，让曾经面临高复发风险的家庭看到了更多希望。未来我们将保持密切协作，不断借助海南相关试验区的政策优势让国际前沿药物快速惠及国内患者。期待探索更多治疗方案，以确切的临床疗效为医患双方注入了强大信心，为患儿们争取更多生存希望。”

分享神经母细胞瘤诊疗进展

解读DFMO应用前景与未来展望

在“罕见病专题”分会场，邵静波主任以“神经母细胞瘤诊疗进展”为主题进行了专题分享，聚焦高危神经母细胞瘤面临的复发风险，深度解读了依氟鸟氨酸片（DFMO）的药物背景、作用机制及临床疗效数据。邵静波主任指出，目前依氟鸟氨酸片（DFMO）已成为高危神经母细胞瘤标准化维持治疗方案。临床数据显示，该药物可显著改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS），且药物耐受性良好。同时，她还介绍了国际前沿研究方向：目前国外正积极探索高剂量依氟鸟氨酸片（DFMO）联合化疗、免疫治疗等联合用药用于复发难治性患者的治疗方案。未来期望开展更多相关临床研究，进一步降低高危神经母细胞瘤复发率，改善患者生存预后。

作为儿童健康的守护者，上海市儿童医院始终密切关注国际儿童肿瘤医疗领域的最新进展，不断引入前沿治疗手段、优化诊疗方案。未来，医院将继续发挥专科优势，加强与国内外医疗机构的协作，持续推动特许药械落地与诊疗技术创新，为更多患病儿童提供更优质、更有效的诊疗服务，为患儿们的生命健康保驾护航。

撰写|上海市儿童医院血液肿瘤科

编辑|严钦