亚盛医药-B(06855)：利生妥®一线治疗中高危MDS患者的全球注册III期临床研究获美国FDA和欧洲EMA批准

智通财经APP讯，亚盛医药-B(06855)发布公告，公司自主研发的Bcl-2选择性抑制剂利沙托克拉(商品名：利生妥®;研发代码：APG-2575)联合阿扎胞苷(AZA)一线治疗新诊断的中高危骨髓增生异常综合症(HR-MDS)患者的全球注册III期临床研究(GLORA-4)获美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)同意开展。作为利生妥®在欧美监管机构获批的第二个全球III期研究， GLORA-4 (NCT06641414)在多国家多中心同步入组，将加速新药上市进程。截止本公告日期，利生妥®也是国际上唯一正推进中高危MDS注册III期临床的Bcl-2抑制剂。该研究有望打破中高危MDS领域长期存在的临床空白，是利生妥®全球临床开发的又一重要里程碑。

GLORA-4研究为国际多中心、随机、双盲III期临床试验，旨在评估利生妥®联合AZA对比安慰剂联合AZA在新诊断的成人HR-MDS患者中的疗效及安全性。 GLORA-4研究已于2024年获CDE临床试验许可。目前该研究正在全球同步推进患者入组，并已完成中国及欧洲地区的首例患者入组。全球主要研究者(Leading PI)为美国得克萨斯大学MD安德森癌症中心(MDACC)白血病科主任Garcia Manero教授，及中国工程院院士、北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授。

作为起源于造血干细胞的髓系克隆增殖性疾病，MDS具有显著的年龄相关性特征，全球流行病学研究显示其发病率随年龄呈指数级增长(65岁以上人群年发病率达22/10万)，中位诊断年龄达70岁，且>75%患者病情复杂常伴有至少两种合并症。该疾病的核心风险在于克隆演化导致的急性髓系白血病(AML)转化，其中中高危组(IPSS-R高危╱极高危)患者5年内AML转化率高达40-60%，转化后预后极差，中位生存期不足6个月。

去甲基化药物(HMAs)作为中高危MDS的一线标准方案，总缓解率(ORR)仅30-40%，完全缓解(CR)率仅10-17%，且中位缓解持续时间仅9-12个月，治疗应答不足;allo-HSCT虽可提供治愈可能，但受限于患者中位年龄、复杂病情、MDS 常见的造血干细胞储备衰退及移植相关死亡率(TRM)达25-35%，仅5-10%适宜患者可接受移植，根治手段受限。IPSS-R高危患者5年生存率仍停滞于16-24%，亟待突破性疗法改写治疗范式。

利生妥®是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制 Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。目前，该产品已在中国获批上市，用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病╱小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者。利生妥®为中国首个获批上市的国产原创Bcl-2抑制剂。

此前，在2024年美国血液学年会(ASH)和2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，利生妥®联合AZA治疗初治(TN)MDS的数据显示：利生妥®联合AZA在TN MDS中，ORR达75%，远高于HMAs，显示了卓越的临床获益;且安全性良好，严重血液学毒性以及粒细胞减少相关感染的发生率低，需要剂量调整的患者比例低，未报告60天内治疗相关死亡。