从靠输血维生到活力满满！“彩虹夏令营”里，孩子们的蜕变藏着生命奇迹

“我家孙女现在恢复得很好！状态特别好！”杨女士开心地说。她的孙女乐乐（化名）患有重型再生障碍性贫血，之前孩子要靠输血小板来维持生命，在南京市儿童医院接受造血干细胞移植后，如今已经不需要输血小板，只要每个月定期复查就行。乐乐的康复，正是众多接受造血干细胞移植后患儿重获健康的生动写照。8月17日，南京市儿童医院血液肿瘤科举办 “2025年暑期移植后儿童彩虹夏令营”，为移植后恢复良好的患儿搭建起专属交流平台。

“本次彩虹夏令营，我们邀请了血液肿瘤、罕见病两类疾病中，接受造血干细胞移植后恢复情况较好的患儿参与。”南京市儿童医院院长张爱华表示，通过搭建这个平台，一是为患儿及家庭提供实用的健康管理支持，现场不仅组织孩子们进行健康体检，还会针对后续治疗方案进行专业指导，帮助家长掌握居家照护知识，确保患儿在家庭环境中也能得到科学照料；二是助力患儿融入社会，通过丰富的互动活动，让孩子们走出治疗恢复期的小圈子，增强与外界的联系。

“治疗疾病不只是治愈身体的病症，更要关注孩子的心理健康，帮助他们真正融入社会。”张爱华强调。据了解，夏令营安排了绘画、表演等多种活动，鼓励孩子们主动展示自我，在过程中发掘内在动力。这种方式既能为疾病康复提供积极心理支撑，也能帮助孩子们树立信心，逐步适应正常社会生活。

谈及医学技术对患儿的意义，张爱华表示，随着医学的进步，造血干细胞移植已成为治疗多种疾病的重要手段。此前，部分罕见病、血液系统疾病因缺乏有效药物，患儿生命常面临威胁；近年来，南京市儿童医院通过造血干细胞移植技术，成功为众多病情危重、无药可治的患儿带来生机。

“这些孩子，和正常孩子没有任何区别。”张爱华欣慰地说，造血干细胞移植让患儿真正实现了“重获新生”，医院也将持续通过此类活动与专业治疗结合，为更多患病儿童的健康成长保驾护航。

活动现场，南京市儿童医院大内科主任、血液肿瘤科主任方拥军分享了科室在造血干细胞移植领域的突破，尤其是江苏首例石骨症患儿移植成功的案例，为罕见病及儿童恶性肿瘤治疗带来新希望。

提及造血干细胞移植的应用，方拥军指出，儿童疾病中既有恶性肿瘤，也有大量罕见病，而移植已成为许多难治性疾病的关键治疗手段。“过去，不少免疫血液病、遗传代谢病缺乏有效治疗方案，基因治疗或替代治疗仅适用于部分疾病，更多罕见病患者，尤其是合并重症感染的孩子，往往面临生命威胁。”他解释道，造血干细胞移植的核心原理，是用健康人的干细胞替代患者无法正常工作的干细胞，重建正常的免疫功能与造血功能，从而实现疾病根治。

据方拥军介绍，南京市儿童医院血液肿瘤科开展造血干细胞移植已十余年，累计完成80例各类罕见病移植手术，85%的患者达到根治效果。这一成果背后，是科室对罕见病治疗的不断探索——许多罕见病的移植方案缺乏文献参考，团队只能通过逻辑推理与临床经验大胆尝试，最终为患者开辟生路。

采访中，方拥军主任重点提及江苏首例石骨症患儿的治疗经历，这也是科室今年的重要突破。“石骨症是一种罕见的疾病，患者骨骼会快速‘石化’，若不及时治疗，超过6个月就可能发展为恶性病症，甚至导致失明、器官衰竭等致命后果。”他回忆，该患儿初诊时仅3个月大，已出现贫血、肝脾肿大等症状，病情进展迅速。团队通过检查发现，患儿全身骨骼已出现明显骨化迹象，“就像骨头变成了石头，动眼神经等颅神经也面临被骨化压迫的风险”。

由于石骨症的根源是患者体内缺乏正常的破骨细胞，而健康的造血干细胞可分化出破骨细胞，团队果断决定为患儿实施造血干细胞移植。“移植后效果非常神奇，患儿的临床症状很快全部消失，现在6个月大，已经能正常活动，和健康孩子没两样。”方拥军主任强调，早发现、早诊断是石骨症治疗的关键，若错过6个月的最佳治疗窗口，患儿将失去治愈机会。

除石骨症外，科室还成功攻克了多种罕见病的移植难题。例如，针对非球形红细胞增多症、血小板无力症等国内报道少、治疗案例稀缺的疾病，移植可帮助患者重建血小板生成功能，解决溶血问题；对于反复发生严重肺部及其他重要部位感染的免疫缺陷病患者，科室在DNA修复缺陷症等难治类型的治疗上积累了丰富经验，已完成的6例患者中，4例实现移植成功，其中1例为之前治愈患者推荐就诊。

在儿童恶性肿瘤治疗领域，造血干细胞移植同样成效显著。方拥军介绍，对于白血病、淋巴瘤等疾病，移植不仅能大幅提高患者存活率，还能帮助部分患者实现根治。以急性髓系白血病为例，未进行移植时患者存活率仅25%，而移植后存活率可提升至90%以上，且两年后基本可实现根治；科室开展的儿童急性淋巴细胞白血病移植中，54例随访患者存活率同样达到90%的高水平。

谈及举办此次夏令营的初衷，方拥军主任表示，科室的目标不仅是通过移植治愈疾病，更关注患儿远期的身心健康。“移植后孩子的器官功能、神经行为、生长发育及心理状态都需要长期监测与干预。”此次夏令营，科室上午开展义诊活动，为患儿进行心肺功能、内分泌功能等多器官评估，对发现的问题及时给予干预指导与康复建议；下午的互动环节则旨在帮助患儿重新树立生活信心，为他们未来融入社会打下基础。

除此之外，方拥军还特别提及造血干细胞捐献背后的社会力量。他介绍，科室移植所需的干细胞中，约1/3来自中华骨髓库“陌生人捐献是‘生命的礼物’，从配型匹配到干细胞运输，整个过程离不开社会各界的支持。”看着夏令营中活力满满的孩子们，方拥军充满信心：“这些‘重生’的孩子让我们更坚定了方向，未来科室会继续深耕罕见病与儿童恶性肿瘤的移植治疗，为更多家庭带来希望。”

现代快报/现代+记者 张宇