中国开启干细胞治疗元年：政策破冰、企业竞逐、医院落地

近日，国家药监局药品审评中心（CDE）联合清华大学团队在《Nature Reviews Drug Discovery》发表综述文章，首次系统总结了中国细胞与基因治疗（CGT）领域的发展趋势，向全球释放强烈信号：中国正以突飞猛进之势崛起为CGT赛道的重要参与者。

文章指出，截至2025年第二季度，CDE共审核了765项CGT 的IND申请，其中干细胞治疗是数量仅次于CAR-T的第二大领域。当前，中国干细胞治疗药物有44 种获IND 批准正等待启动，87 种处于探索性试验中，3 种在验证性试验。同时强调，中国正持续优化外商投资环境推动国际合作，国家政策发力推动CGT产品转化，多方协作为CGT研发创造有利环境。

2025年注定将成为中国干细胞治疗进程的里程碑之年。从实验室到真实世界临床应用，干细胞治疗在中国完成了从概念验证到到市场化落地的关键跃迁。

今年1月，我国首款间充质干细胞治疗药物艾米迈托赛注射液获批上市，用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。6月5日，北京大学人民医院开出艾米迈托赛的第一张处方。

目前全球已有27种干细胞产品获得监管机构的批准用于临床治疗，2024 年全球干细胞市场规模为 167.3 亿美元，Precedence Research预测未来十年间复合年增长率将达11.3%。干细胞具备的自我更新和多向分化潜能使其展现出广泛应用前景，为更多难治性疾病患者带来治愈希望。

中国在干细胞治疗的新兴赛道虽起步稍晚，但通过近年来在政策、科研、临床端的快速追赶，已逐步构建起独具特色的发展路径。

本文从目前国家和地方颁布的干细胞治疗相关政策法规、干细胞药物研发的企业布局及干细胞治疗转化的临床情况三个维度梳理，展现国内干细胞治疗研发全景图，并基于此进行探讨，以期呈现干细胞治疗的趋势和前景洞察分析。

01.

政策破冰：国家与地方扶持，双轨监管并行

国家层面，近年密集出台多项针对干细胞研究与临床转化的指导文件，逐步厘清监管体系与技术路径，并通过放宽外资准入、加强创新激励机制，推动BD合作与国际接轨。

药监局近年持续完善CGT监管体系建立。早在2015年，国家卫生计生委和国家食品药品监督管理总局联合发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》，确立了干细胞治疗药物“双轨制”监管基调，即同时存在药品监管路径（由国家药监局负责）和医疗技术监管路径（由国家卫健委负责）。企业主导的IND申报与医院主导的临床研究项目协同发展，允许IIT早期探索性研究，加速临床转化速度。这一双轨制在中国细胞疗法崛起中的作用已吸引FDA 注意，6月FDA举办的CGT圆桌会议中探讨了借鉴中国双轨制以简化美国CGT监管流程的可能。

此后十年间，CDE发布几十项涵盖干细胞生产和质量控制（CMC）、非临床研究、临床药理学研究和临床研究等发布20余项技术指南，以满足先进性治疗药品日益增长的市场需求。

2025年1月，国家药品监督管理局正式发布了《细胞治疗产品生产检查指南》，对细胞治疗产品的生产环节、质量管理和数据可追溯性提出了严格要求，开启细胞治疗规范化时代。

药品监管改革同步深化，1月国务院发布文件提出“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”要求，加强新药开发全过程的沟通交流。

同时，各省市积极根据差异化的区域政策和功能定位，寻找干细胞研发与转化的优化方案。海南博鳌、河北秦皇岛、天津滨海新区与广州南沙等地设立生物医药创新先行先试区，招引产业链各环节企业聚集，并支持创新合作模式试验，逐步建成各区位干细胞治疗实现快速落地的重要承接平台。尤其在当前行业普遍面临临床准入门槛的背景下，这些先行区为创新产品打开了现实应用窗口。

相比之下，北京、上海、四川、湖南等地，则聚焦干细胞产业的中长期能力建设。北京与上海是干细胞治疗顶尖科研机构和临床资源集中地区，重在技术沉淀与基础研究积累；湖南、四川等内陆地区也开始地方立法，率先推动干细胞治疗研发体系建立，为搭建干细胞全产业生态体系打好基础。

总体来看，这种“多区域聚集研发、小规模试点转化”的区域协同格局，为干细胞企业提供并行选择：既可依托政策特区迅速实现早期商业化试点，也可沉淀布局中长期研发与产业基础，稳步实现政策与市场的双轮驱动。干细胞治疗正在从“研究许可”阶段过渡至“监管审批”阶段，国家政策持续更新、地方法规布局支持为干细胞转化提供托底力量。

表1：各干细胞治疗相关政策与特点

02.

企业竞速：技术路径多元突围，加速临床进度

截至2025年8月，中国已有一款干细胞治疗药物审批上市、134项干细胞治疗药物通过IND审批。在临床推进前沿，有6款干细胞治疗药物进入III期临床试验，另有22条管线处于II期临床阶段，整体研发呈现加速推进态势。随着监管体系逐步清晰、资本持续注入，干细胞药物从早期验证逐步迈向注册上市，为行业从探索走向成熟奠定基础。

在技术路径上，企业多采取“单一平台、多适应症”的产品开发策略，即以一款干细胞制剂对不同适应症进行拓展，提升技术经济性与商业回报率。其中，间充质干细胞（MSC）是当前最主流的研发方向，已在类风湿性关节炎、克罗恩病、急性移植物抗宿主病（aGVHD）等炎症性或免疫性疾病中显示出较为明确的临床价值，并具备较为成熟的安全性和生产工艺体系。

与此同时，干细胞治药物研发亦开始出现多元技术路线扩展趋势。一批前沿企业已启动对胚胎干细胞（ESC）和诱导多能干细胞（iPSC）等干细胞源的临床探索。例如，士泽生物开发的iPSC衍生神经细胞药物（XS411/XS228注射液）已获得中国国家药监局（NMPA）和美国FDA的“双报双批”许可，标志着国产iPSC药物开始在全球范围内进入临床竞赛。

总体而言，中国干细胞药物研发产业格局初步形成：头部企业已展开多适应症布局，迈入临床转化期，众多中小企业冒头；成熟技术体系逐步建立，创新性技术路线也步入临床探索阶段。

表2：干细胞药物研发前沿企业进展

03.

临床落地：多地开设治疗中心，转化加速跑

从2016年公布首批干细胞临床研究备案机构起，到2025年共有148家医院获得开展干细胞临床研究的资质。

尽管数量持续增长，干细胞疗法在国内医疗体系中仍属新兴技术，大多数医院尚未将其纳入常规临床路径，仅有20余家医院设立了细胞治疗相关的中心或专科门诊，且多数将干细胞项目融入“细胞治疗中心”或“CAR-T/免疫细胞门诊”之中，并未单独划分“干细胞治疗”专属板块。一些临床转化步伐较快的医院开始探索多学科协作、专病门诊、中心化管理的干细胞诊疗体系。

从区域分布看，干细胞临床诊疗资源集中于北京、上海、广州、武汉、成都等一线和高校资源密集地区，以军队系统和大型综合医院为主要阵地。同时四川、湖北、河南等多地地方医院亦启动布局，结合自身强项发展细胞治疗能力，未来有望成为地方干细胞治疗发展中心。

在具体应用领域，当前临床干细胞治疗主要集中于造血系统疾病、实体瘤辅助治疗等领域。部分机构将干细胞应用拓展至运动损伤、罕见病及衰老干预等领域，显示出干细胞疗法向多病种、多场景扩展的潜力和患者需求。

总体而言，中国干细胞治疗的临床转化正从“试点探索”逐步向“体系建设”过渡。随着监管政策进一步明晰、支付机制逐步建立及真实世界研究数据积累，有望推动干细胞治疗从“创新试点”向“常规治疗”加速迈进。

表3：干细胞临床诊疗中心开设情况

*封面来源：神笔PRO

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