北京
8 月 11 日，CDE 官网显示，恒瑞海曲泊帕乙醇胺片新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展，业内推测用于肿瘤化疗所致血小板减少症（CIT）。
来源：CDE 官网
海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞医药研发的 1 类创新药，也是中国首个自主研发的非肽类口服血小板生成素受体激动剂，通过激活 TPO-R 介导的 STAT 和 MAPK 信号转导通路，促进血小板生成。
海曲泊帕乙醇胺片于 2021 年在中国获批上市并纳入医保目录，适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者；以及对免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者，是中国首个获批 ITP 和 SAA 双适应症的TPO-RA。
2022 年 6 月，海曲泊帕乙醇胺片用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定。2024 年 6 月，恒瑞在 2024 ESMO 大会上公布了海曲泊帕乙醇胺片治疗恶性肿瘤化疗所致血小板减少症的 III 期临床数据。结果显示，海曲泊帕乙醇胺片组的治疗应答者比例显著高于安慰剂组。
除 ITP、SAA、CIT 外，海曲泊帕乙醇胺片还在进一步探索拓展新适应症，包括初治重型再生障碍性贫血、儿童原发免疫性血小板减少症、有创性操作的慢性肝病伴血小板减少症、初治非重型再生障碍性贫血等。
国内首个获批的小分子非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）类药物，是诺华原研的艾曲泊帕乙醇胺片。其他获批的TPO-RA包括复星医药代理的阿伐曲泊帕片、盐野义原研的芦曲泊帕。
新浪医药综合
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