正大天晴first-in-class新药拟纳入突破性疗法

7月30日，CDE网站显示，正大天晴的1类新药罗伐昔替尼片（Rovadicitinib，TQ05105）拟纳入突破性疗法，拟用于慢性移植物抗宿主病的治疗。

罗伐昔替尼片是正大天晴自主研发的一款首创新药（first-in-class）。作为全球首个进入临床阶段的JAK/ROCK双重小分子抑制剂，罗伐昔替尼在治疗慢性移植物抗宿主病、骨髓纤维化、噬血细胞综合征等疾病中展现出广阔的治疗潜力。2024年7月13日，罗伐昔替尼片的首次上市申请获CDE受理，用于治疗中高危骨髓纤维化（MF），目前在国内处于上市审评阶段。

医药魔方数据库显示，罗伐昔替尼之外，还有一款JAK/ROCK双重抑制剂处于临床研究阶段，来自Celon Pharma。

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异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗高危血液恶性肿瘤的重要手段,急性移植物抗宿主病（aGVHD）是移植后最常见的并发症，俗称排异，显著增加了患者的病死率。统计数据显示，2023年中国进行的1.5万例异基因造血干细胞移植中，aGVHD发生率约为40%，重度aGVHD死亡率高达55%。目前，糖皮质激素仍是aGVHD的标准一线治疗方案，但超过半数患者对糖皮质激素无反应或初始应答后出现疾病进展。如何有效防治aGVHD，成为全球医学领域亟待攻克的难题和研究热点。

在cGVHD治疗领域，正大天晴已率先在国内开展TQ05105-Ib/II-01探索研究，并于2022年美国血液学年会（ASH）首次公开研究数据，2023年欧洲血液学年会（EHA）和2024年ASH上口头报告更新研究数据。最新结果表明， 罗伐昔替尼 在cGVHD患者中，毒性可耐受，对各排异器官的最佳客观缓解率为90.9%，61.4%患者Lee cGVHD症状量表评分（LSS）改善≥7分，88.6%患者降低激素使用剂量。

EHA 2025大会上公开了罗伐昔替尼治疗糖皮质激素耐药aGVHD的Ib期临床数据，结果显示：对于激素耐药的aGVHD患者，28天总体缓解率达84%，肠道缓解率高达80%，呈现出反应率高、起效迅速、持久缓解的特点。38.5%的aGVHD患者在56天内完全停止使用糖皮质激素，极大减少长期免疫抑制的副作用，1年生存率高达92.3%。

罗伐昔替尼作为一种口服选择性JAK1/2和ROCK1/2抑制剂，靶向调控aGVHD的多个通路， 通过对T细胞和树突状细胞的双重抑制作用，破坏促炎细胞因子（如IL-12等）正反馈环路，阻断炎症细胞在肠道中的浸润，同时促进调节性T细胞的产生，减轻aGVHD的病理进程。小鼠模型证实罗伐昔替尼具有改善aGVHD各脏器病理评分、减少体重丢失、延长生存的潜力，荷瘤小鼠模型也证实了其不损伤移植物抗白血病（GVL）效应的优越性。

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