疾病控制率100%+脑转移突破，国产不限癌种靶向药掀起治疗狂潮

在抗癌战场，一场革命悄然来临——当传统治疗按癌种划分时，一类被称为“泛癌种”的靶向药物正打破界限。无论肺癌、乳腺癌还是肉瘤，只要存在特定基因突变，就能获得显著疗效。

2025年ASCO大会上，中国自主研发的ICP-723（Zurletrectinib）在儿童和青少年患者中实现了100%的客观缓解率，所有受试者肿瘤显著缩小甚至消失。这仅是国产NTRK抑制剂惊艳表现的冰山一角。

随着四大国产创新药陆续进入优先审评或上市阶段，中国抗癌史正翻开全新篇章。

破局者：NTRK基因——癌症治疗中的“钻石靶点”

自从首个广谱抗癌药物——Vitrakvi ®（拉罗替尼，larotrectinib）获批上市，让“钻石”靶点基因——NTRK迅速火遍癌友圈，开启了泛癌种治疗的新纪元，这也让“一把钥匙开几把锁甚至多把锁”得以实现。

目前已发现NTRK融合存在于超过25类癌症中，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等，成人和儿童患者都可以使用。

NTRK之所以被称为“钻石”基因，首先是因为它非常罕见，在中国常见的肺癌、乳腺癌、结直肠癌中，只有1%~5%的患者存在这种突变，而一些罕见的癌症，比如婴儿纤维肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的频率却高达90%~100%。其次，针对NTRK融合突变上市的药物及在研的药物临床效果显著，接受治疗的患者通常都能快速起效，据估算我国每年约有6500例新发NTRK融合阳性实体瘤患者，很多晚期患者在使用NTRK抑制剂后得到了重生，像钻石一样罕见又珍贵。由于这一靶点具有跨癌种特性，针对它开发的药物具有“异病同治”的效果，彻底改变了传统按癌种分类的治疗模式。

有望获批！国产新一代“不限癌种”靶向药ICP-723上市申请获受理

ICP-723是我国自主研发的新一代NTRK抑制剂，可以治疗携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等，以及对第一代NTRK抑制剂拉罗替尼和恩曲替尼耐药的患者。

2025年4月16日，诺诚健华宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理新一代泛TRK抑制剂Zurletrectinib（ICP-723）用于治疗携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12周岁≤年龄<18周岁）患者的新药上市申请（NDA）。据无癌家园小编获悉，该药能够有效克服第一代TRK抑制剂的获得性耐药。zurletrectinib是 NTRK+ 儿童及青少年患者的更佳治疗选择。

在2025年ASCO大会上，公布了Zurletrectinib的最新研究数据。截至2024年11月23日，共入组18例患者，包括8例儿童患者和10例青少年患者。18例患者中，6例未经TRK抑制剂治疗且经中心实验室确诊NTRK融合基因阳性的患者可进行疗效评估，独立评审委员会（IRC）评估的ORR为100%。

所有患者在首次肿瘤评估时均达到部分缓解（PR），并维持至截止日期。青少年患者的中位起效时间为 1.0 个月，儿童患者的中位起效时间为 0.9 个月。

值得注意的是，一例先前使用第一代 TRK 抑制剂治疗后疾病进展的儿童患者在接受 zurletrectinib 治疗后达到完全缓解 (CR)。

在成年患者中，Zurletrectinib同样表现出色：

• 截至2024年11月23日，49例可评估患者ORR达83.7%，完全缓解率10.2%；
• 中位缓解持续时间（DOR）和中位无进展生存期（PFS）尚未达到；
• 12个月DOR率和PFS率分别为92.0%和90.5%。
• 基线时有脑转移的3例患者中，有2例患者达到颅内缓解，这与 zurletrectinib 良好的脑渗透性和强大的颅内活性相一致。

值得注意的是，1例有明显脑转移的患者达到了部分缓解（PR），并且脑部靶病灶从10mm缩小到3mm。所有达到PR的患者在治疗4周后第一次肿瘤评估时对ICP-723反应，并在数据截止日期保持持续反应。

作为一种新型小分子第二代泛TRK抑制剂，ICP-723具有强活性和高选择性，有望克服对第一代TRK抑制剂的耐药性，更好地造福患者。

目前无癌家园免疫临床试验除了急招卵巢癌患者外，肝癌、胃癌、卵巢癌、食管鳞癌、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、间皮瘤、多发性骨髓瘤等癌种！

除了上述提到的癌种外，其他实体瘤癌友在经济条件允许的情况下可以尝试CAR-T项目进行治疗。

具体流程可将病理报告、治疗经历及出院小结等提交至无癌家园医学部400-626-9916进行初步评估！

客观缓解率超80%！新一代NTRK抑制剂VC004疗效惊艳！

2025年7月4日，我国自主研发的新一代抗耐药TRK抑制剂安瑞替尼（VC004）胶囊新药上市申请（NDA），已获得国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，此前已纳入优先审评审批程序，拟适用于满足下列条件的成人和12岁及以上青少年实体瘤患者：携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因；患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者，有望为晚期实体瘤患者提供全新治疗选择。

该药能有效抑制肿瘤模型中的野生型 TRK A/B/C 和突变体，临床用于治疗NTRK基因融合阳性肿瘤患者，具有“不限癌种”的特点。此前在2024年6月的ASCO大会上，其对于初治患者的有效性数据已展现出优于一代同靶点药物的趋势，同时在耐药患者中疗效显著，所有患者整体安全性良好。

在采用VC004治疗的51例局部晚期/转移性实体瘤患者中，未经确认和经确认（依据RECIST v1.1评价标准）的客观缓解率（ORRs）分别为75.9%和69.0%。此外，在既往未经TRK TKI治疗的亚组中未经确认和经确认（依据RECIST v1.1评价标准）的 ORRs 分别高达80.8%和73.1%。这意味着，在受试者中，超过八成的患者肿瘤出现了明显的缩小或缓解，这一数据在癌症治疗领域无疑是巨大突破。

值得一提的是，1例患者的靶病变全部消失！3例曾接受TRK TKI治疗但出现进展的患者中，有2例出现肿瘤缩小，其中1例获得部分缓解（39.6%）。绝大多数患者在VC004治疗后快速见效并获得持续的长期生存获益，最长缓解持续时间超过36个月（即3年）。

在6例基线存在脑转移的受试者中，2例颅内病灶分别缩小61.8%和25%，另有2例患者非靶病灶在治疗4个月后消失。此外，VC004显示出可控的安全性，并对NTRK融合阳性肿瘤具有良好的疗效。

国产新一代创新药HG030获FDA批准开展临床试验！

2022年1月24日，国内自主研发的创新药物HG030传来喜讯，该药物的临床试验申请（IND）已于近日获得FDA批准进入临床实验阶段。

HG030是一种结构新颖、高活性、高选择性的二代Trk口服小分子抑制剂，并同时对ROS1也有抑制活性。临床前研究数据显示HG030具有良好的成药属性，在多种携带Trk突变及ROS1的肿瘤模型中展示出优异的抗肿瘤活性2020年3月30日，根据中国国家药监局药品审评中心公示，小分子酪氨酸激酶抑制剂HG030已获得临床实验许可。此次获得美国FDA 批准开展临床试验，标志着HG030项目的第二个里程碑。

作为一种新型小分子第二代泛 TRK抑制剂，HG030在临床前实验中具有强活性和高选择性，有望克服对第一代TRK抑制剂的耐药性，更好地造福患者。

国产泛癌种靶向药TL118实现精准打击，剑指晚期实体瘤

TL118胶囊是苏州韬略生物自主研发的国产“不限癌种”NTRK融合基因突变靶向药。其主要作用机制：通过精准靶向并抑制这些异常激活的蛋白，从而有效地阻断其信号通路，实现了抑制肿瘤生长和繁殖，达到一定的治疗效果。

该药治疗方案在多个方面展现出显著的优势，临床试验也取得了令人鼓舞的成果。在I期临床试验中，截至2021年10月28日，在14例至少接受过一次基线后肿瘤评估的NTRK基因融合阳性患者中，有8例患者实现了确认的部分缓解，客观缓解率（ORR）可达57.1%。

在II期临床试验中，TL118继续展现出其卓越的疗效。截至2023年1月16日，接受II期临床试验推荐剂量治疗的6例患者中，有5例患者实现了部分缓解，客观缓解率（ORR）显著提升至83.3%。这试验结果进一步验证了TL118在NTRK基因融合阳性肿瘤治疗中的有效性，而且表明在优化的剂量方案下，TL118能够为患者带来更显著的临床疗效。

除了上述提到的抗癌药物外，目前多款针对NTRK的药物临床证实效果显著，并且都是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效，因此需要提醒大家的是，即使是标准治疗方案失败，也可以尝试进行基因检测，一旦存在ALK、ROS1，NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，就可以尝试这些广谱抗癌药。

未来展望：联合治疗与可及性提升

随着国产NTRK抑制剂研究深入，未来肿瘤治疗将呈现两大趋势：

联合治疗策略：研究人员正在探索靶向药物与免疫治疗、化疗的联用方案。卓乐替尼（ICP-723）与PD-1抑制剂的联合方案已进入II期试验。这种联合有望进一步扩大受益人群，提高治疗效果。

可及性提升：进口NTRK抑制剂价格昂贵，年治疗费用高达百万元。国产药物上市后，得益于医保谈判和本土生产优势，价格预计将比进口产品低40%以上。2024年获批的瑞普替尼通过医保谈判，价格降至每盒（40mg*120粒）5894元，为国产药物定价提供了参考。

中国国家药监局药品审评中心已将多款国产NTRK抑制剂纳入优先审评，加速审批流程。这意味着这些创新药物将更快惠及中国患者，改变依赖进口药物的局面。

随着ICP-723、VC004等国产NTRK抑制剂陆续进入优先审评，中国癌症患者即将迎来全新的“泛癌种”治疗时代。这些药物对脑转移的突破性疗效，高达100%的疾病控制率，让曾经无药可用的患者看到了长期生存的希望。