细胞疗法与基因编辑成生物医药突破点

博鳌亚洲论坛全球健康论坛2025北京会议于近日举办，论坛聚焦生物医药行业，举办了以“生物医药行业加速从‘量变’到‘质变’”为主题的分论坛。论坛上众多专家学者深入探讨了全球生物医药行业的未来走向，剖析了行业即将面临的挑战与风险，同时也展望了潜藏的机遇和有望取得的成果，其中，细胞疗法、基因编辑等技术的多点突破成为焦点。

AI驱动生物医药创新

北京商报记者在论坛上获悉，全球生物医药市场近年来保持快速增长，年复合增长率为12.2%，预计到2025年达到5301亿美元。2023年中国生物制药市场规模达6506亿元，同比增长15.09%。

医药市场快速增长的同时，AI技术推动的生物医药产业创新技术也正逐渐走入大众视野。

美国贝克曼库尔特医学诊断全球副总裁兼中国区总经理陈淮表示，人工智能（AI）技术与生物技术正实现深度融合。AI技术已在多个领域得到广泛应用，以贝克曼库尔特为例，作为体外诊断试剂领域的从业者，核心任务之一是寻找生物标志物。以往采用传统技术筛选生物标志物，周期约为五年；而借助AI技术，整个开发周期可缩短至18个月，效率提升显著。

在行业内，类似的成功案例还有很多，例如以AI为驱动的癌症疫苗研发，近年来进展迅猛，取得了良好的发展成果。陈淮表示，细胞疗法及CRISPR基因编辑技术的应用日益广泛。例如，CAR-T、TCR-T等免疫疗法已在多个领域得到应用，尤其在血液肿瘤治疗中成效显著，目前正逐步向实体肿瘤治疗领域拓展；CRISPR基因编辑技术则在罕见病治疗方面发挥着重要作用，这些都是技术层面的突出表现。

“相较于传统药物，精准医学为疾病治愈带来了前所未有的可能。”英国L.E.K.咨询亚太医疗健康业务合伙人、中国区负责人王景烨表示，即便对于肿瘤、罕见病乃至慢性心血管疾病等，在未来也有望被治愈。

精准医学疗法带来生存获益

以中国市场的精准医学疗法进行测算为例，王景烨透露，2025—2035年这十年间，将有1000万名患者通过相关疗法平均延长一年生命。尽管不同疗法的治愈效果存在差异，部分疗法的治愈性更强，部分则相对有限，但1000万患者人均延长一年寿命，这无疑是极为可观的生存获益。同时，由于患者健康寿命得以延长，其所需的照护成本相应降低，这将为整个医疗体系节约超过2000亿元的医疗卫生支出。

国家卫生健康委临床检验中心主任、北京医学检验学会会长、北京医院生物治疗中心主任马洁表示，随着AI、大数据的爆发式发展，临床研究也将迎来重要突破，真实世界数据的采集与应用，有望为现有临床研究提供强大助力。

马洁表示，过去，由于数据管理缺乏系统性，临床研究中针对某一药物的效果评估或结论推导往往存在局限，用通俗的话来说，就是“数据质量不高”，人工清洗数据的难度极大。而如今，借助人工智能技术，真实世界数据得以有效利用，这无疑将有力推动临床研究的开展。

不容忽视的是，医药领域新技术涌现的同时，也带来了诸多挑战。马洁表示，为促进新技术发展，监管体系需推出新举措，推动技术商业化与市场应用，但这也对监管工作提出了更高要求。如何平衡发展与规范？伦理问题如何界定？特别是AI应用中的患者隐私、数据隐私保护以及数据使用涉及的伦理争议，都需要监管体系与技术发展同步升级。

此外，资金成本同样是新技术创新的重要难题。马洁表示，新技术的研发与应用离不开资金支持，初期投入往往导致成本较高，如何解决支付难题成为关键。当前，中国与美国的医保体系均在探索控制支出，从管理者角度而言，这是为了平衡社会整体发展，但如果支付问题得不到妥善解决，企业的研发创新动力便可能受挫，这无疑是行业面临的一大挑战。

马洁表示，在众多国家尤其是发达国家，正面临着人口老龄化的挑战。由此，未来疾病研究的侧重点与重心或许会发生转变，即更多地聚焦于退行性疾病、慢病管理等领域，这一方向具有一定的可行性与可能性。

北京商报记者 王寅浩 李晗

图片来源：博鳌亚洲论坛官方供图