案例：使用干细胞外泌体后，脑损伤患者运动、认知功能改善，最大达233%

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撰文： 福建医科大学 YANG

本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授

引言

今日分享一则干细胞治疗脑损伤的临床案例。一名33岁男子因车祸导致了严重的创伤性脑损伤，在手术及后续康复治疗后，虽然恢复了一定的功能活动能力，然而，协调困难和记忆力差成为其一大痛点。

在接受人间充质干细胞外泌体静脉注射后，在8周内，独立性测量 （FIM） 和功能评估测量 （FAM）指标分提高了 48-55%，并持续了整个9个月的随访周期。

FIM 和 FAM 评估的所有最初较低的特定结局项目均显示出 41% 至 233% 的持续改善，其中运动、活动和认知功能改善最大。

创伤性脑损伤是最常见的头部损伤形式，据估计，全球每年有超过1000万人因创伤性脑损伤而死亡或住院。仅在美国，TBI的直接和间接费用估计每年就超过760亿美元[1]。然而，目前对于创伤性脑损伤的常规治疗手段疗效有限，迫切需要寻找其他治疗手段。

近期，一篇发表于国际期刊《Brain Injury》的案例报告[2]展示了一位处于严重创伤性脑损伤恢复平台期的男性患者，在接受间充质干细胞细胞外囊泡（hBM-MSC-EVs）静脉注射治疗后，未发生不良事件，运动、活动和认知功能得到明显改善。

严重脑损伤临床面临困境，干细胞外泌体崭露头角

创伤性脑损伤的结局取决于损伤的严重程度、提供的治疗及后续的康复手段等，在初始急性创伤性组织损伤之后，出现以缺氧为特征的慢性反应，炎症、自由基生成、细胞凋亡和弥漫性轴突损伤导致持续的脑损害。

因此，损伤在原始损伤后继续发展，从这种广泛的损伤中恢复需要多种方法来阻止进行性组织损伤过程并修复或替换丢失的组织[2]。（下图为创伤性脑损伤发生发展过程）

图片来自文献[3]

近年来，干细胞作为治疗脊髓损伤、多发性硬化症、缺血性中风以及脑外伤等多种中枢神经系统疾病和损伤的一种新的手段，受到了广泛的关注。

研究发现，干细胞的修复和神经保护作用是由其外泌体中所含的miRNA和蛋白质的作用及其对细胞的活性介导的，包括抑制神经炎症、促进神经发生和血管生成等。同时，干细胞外泌体还具有免疫调节、抗炎、抗氧化和抗凋亡等作用[2]。

此外，干细胞外泌体与干细胞本身相比，具有相似的临床结果，却避免了活体细胞本身的潜在风险挑战[2]。

图片来自文献[4]

临床实例：使用干细胞外泌体后，患者各项功能显著改善

在该案例报道中，一名33岁男子因车祸导致了严重的创伤性脑损伤，在手术及后续康复治疗后，虽然恢复了一定的功能活动能力，然而，协调困难和记忆力差成为其一大痛点。

最终，经过各项评估和伦理审查后，他接受了人间充质干细胞外泌体静脉注射治疗，其在在 2022 年 5 月、6 月、7 月、9 月和 11 月以及 2023 年 1 月的第一周接受3次治疗。

每周都进行功能独立性测量 （FIM） 和功能评估测量 （FAM） 以量化效果以及安全性监测，持续 9 个月[2]。

结果令人惊喜，没有发生不良事件。在8周内，FIM 和 FAM 评分提高了 48-55%，并持续了整个随访周期。

FIM 和 FAM 评估的所有最初较低的特定结局项目均显示出 41% 至 233% 的持续改善，其中运动、活动和认知功能改善最大[2]。

图片来自文献[2]

此外，另一项动物研究[5]结果也证实，接受人类脂肪干细胞外泌体（hASCexo）鼻腔给药治疗的创伤性脑损伤小鼠模型在后续的行为测试中表现出显著的改善。

特别是在偏侧摆动测试（EBST）中，治疗组的小鼠在治疗后24小时内就表现出了运动功能的恢复。

此外，通过组织学分析和免疫组化染色，可以发现hASCexo能够精准定位富集于损伤部位，并减少皮质损伤体积和微胶质细胞的激活[5]。

图片来自文献[5]

小结

干细胞外泌体开辟了改善多种疾病和病症的新视野，在过去几十年中逐渐受到重视。创伤性脑损伤是一种危重疾病，传统治疗效果欠缺，尤其后期康复治疗效果欠佳。干细胞外泌体的引入为其点燃了新希望。目前关于干细胞外泌体的临床应用还处于起步阶段，未来仍需开展更大规模的研究来推动其进一步的临床应用转化。相信未来，干细胞外泌体有望为创伤性脑损伤带来更加有效的选择！

参考文献：

[1] Shahror RA, Wu CC, Chiang YH, Chen KY. Genetically Modified Mesenchymal Stem Cells: The Next Generation of Stem Cell-Based Therapy for TBI. Int J Mol Sci. 2020 Jun 5;21(11):4051.https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32516998/

[2] Nabity TS, Ransom JT. Treatment of severe traumatic brain injury with human bone marrow mesenchymal stem cell extracellular vesicles: a case report. Brain Inj. 2025;39(4):330-335. doi:10.1080/02699052.2024.2432967

[3] Xiong Y, Mahmood A, Chopp M. Current understanding of neuroinflammation after traumatic brain injury and cell-based therapeutic opportunities. Chin J Traumatol. 2018;21(3):137-151. doi:10.1016/j.cjtee.2018.02.003

[4] Hade MD, Suire CN, Suo Z. Mesenchymal Stem Cell-Derived Exosomes: Applications in Regenerative Medicine. Cells. 2021;10(8):1959. Published 2021 Aug 1. doi:10.3390/cells10081959

[5] Moss LD, Sode D, Patel R, Lui A, Hudson C, Patel NA, Bickford PC. Intranasal delivery of exosomes from human adipose derived stem cells at forty-eight hours post injury reduces motor and cognitive impairments following traumatic brain injury. Neurochem Int. 2021 Nov;150:105173. doi: 10.1016/j.neuint.2021.105173

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