新药早知道！有望八月份获批的5款FDA在审药物

美国FDA审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)的药品申请的典型周期时长是申请被该机构接受后的10个月，对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。下面整理了最终审查日期（即是否批准的最终决定日期）于八月份的潜在新药及其亮点。

一、Brensocatib治疗非囊性纤维化支气管扩张症

最终审查日期：2025年8月12日。

Brensocatib是一种口服、可逆的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂，二肽基肽酶1是一种负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSP)的酶；过量的NSP会导致肺损伤和炎症，常见于中性粒细胞介导的疾病，如支气管扩张。

该药已于今年2月获得FDA的优先审评，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症患者。如果获得批准，Brensocatib将成为首个可用于治疗支气管扩张的药物。这也标志着DPP1抑制剂的首次获批。

此次新药申请的提交基于3期ASPEN试验(NCT04594369)的数据，该试验纳入了患有非囊性纤维化支气管扩张症的成人和青少年受试者。研究结果显示，在52周的治疗期内，与安慰剂相比，brensocatib治疗(10mg和25mg剂量强度)与具有统计显著性和临床意义的肺部恶化年发生率降低相关(主要终点)。Brensocatib还显著延长了首次发作的时间，并提高了两种剂量下持续无发作的几率。25mg剂量组观察到明显较低的肺功能下降（以支气管扩张剂使用后1秒用力呼气量测量）。

二、TNX-102 SL治疗纤维肌痛

最终审查日期：2025年8月15日。

FDA正在审查TNX-102 SL(盐酸环苯扎林舌下[SL]片)对慢性疼痛疾病‘纤维肌痛’的治疗。此药是一种中枢作用的5.6mg非阿片类研究性药物，设计用于长期使用。该片剂是盐酸环苯扎林的专利舌下制剂，开发用于睡前给药以治疗纤维肌痛。这种新配方是专为舌下给药和睡前给药的跨粘膜吸收而设计的，旨在减少白天嗜睡的风险。

如果获得FDA批准，TNX-102 SL有可能成为治疗纤维肌痛的新型止痛药的首个药物，并成为15年来首个治疗纤维肌痛的新药。

该新药申请包含两项双盲、安慰剂对照的3期临床试验数据：RELIEF和RESILIENT。这两项研究评估了睡前服用中枢镇痛药TNX-102 SL对纤维肌痛患者的安全性和有效性。

在这两项试验中，与安慰剂相比，TNX-102 SL 5.6mg治疗显著减轻了每日疼痛。此外，还观察到睡眠质量、疲劳以及整体纤维肌痛症状和功能（次要终点）的改善。最常见的治疗中出现的不良事件是给药部位的舌头或口腔麻木。

三、Vatiquinone治疗Friedreich共济失调

最终审查日期：2025年8月19日。

FDA于2月19日授予Vatiquinone用于治疗Friedreich共济失调儿童和成人的优先审查资格。这是一种由Frataxin基因缺陷引起的、导致身体衰弱的神经肌肉疾病。该突变导致一种细胞代谢和能量产生所必需的蛋白质‘Frataxin蛋白’的产生减少。

Vatiquinone是一种小分子，是同类首创的15-脂氧合酶(15-LO)选择性抑制剂，该酶是FA中被破坏的能量和氧化应激通路的关键调节剂。抑制15-LO有助于缓解线粒体功能障碍和氧化应激的后果，最终减少细胞炎症和氧化应激并促进神经元存活。

该新药申请得到了3期MOVE-FA试验（NCT04577352）以及两项长期研究的数据支持。这些研究结果表明，与安慰剂相比，vatiquinone显著减缓了病情进展。研究发现，vatiquinone在儿童和成人受试者中均安全且耐受性良好。

如果获得批准，Vatiquinone将成为儿科Friedreich共济失调患者的首选疗法，并为成人提供一种潜在的安全、耐受性良好且有效的治疗替代方案。

四、PRGN-2012治疗复发性呼吸道乳头状瘤病

最终审查日期：2025年8月27日。

PRGN-2012（通用名：Zopapogene imadenovec）是一种基于腺病毒载体的基因疗法，目前正在接受用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病成人患者是审查。

复发性呼吸道乳头状瘤病是一种由HPV6型或11型感染引起的罕见肿瘤。其特征是整个呼吸消化道都出现乳头状瘤，主要影响喉部、气管和肺部。PRGN-2012旨在诱导针对HPV6型或11型感染细胞的免疫反应。

该生物制品许可申请包含一项1/2期临床试验（NCT04724980）的数据，该试验评估了在18岁及以上复发性呼吸道乳头状瘤病成人患者中的疗效，这些患者在过去12个月内至少接受过3次复发性呼吸道乳头状瘤病相关手术。

研究结果显示，超过50%的患者获得完全缓解，定义为治疗后12个月内无需进行复发性呼吸道乳头状瘤病手术。与前一年相比，超过85%的患者在治疗后12个月内手术干预次数减少。

五、Rilzabrutinib治疗慢性免疫性血小板减少症

最终审查日期：2025年8月29日。

FDA正在审查Rilzabrutinib用于治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症成人患者的新药申请。这是一种以血小板计数低为特征的自身免疫性疾病。此药是一种口服、可逆性、共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。

3期LUNA 3研究（NCT04562766）评估了Rilzabrutinib在既往接受过中位数4次ITP治疗的成人患者（起始时中位数血小板计数：15,000/μL）中的疗效。与接受安慰剂的患者相比，在24周盲法治疗期的最后12周内，在没有挽救性治疗的情况下，接受rilzabrutinib治疗的患者中，有显著更高比例的患者在至少8次不缺失的每周例行血小板计数测量中，至少三分之二的患者血小板计数达到或超过50,000/μL（主要终点：23% vs 0%；P<0.0001）。关键次要终点（即血小板反应持续时间和时间、挽救性治疗的使用、身体疲劳程度、出血评分）也得到改善。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。