怕吃排铁药的宁夏女孩 在广州找到“生命种子”

温暖1685号

●温暖诉求

“今天采集干细胞，接下来是用基因治疗的方法将干细胞进行基因改造，再进入移植仓回输干细胞……”2025年7月7日在广州市第一人民医院南沙院区，来自宁夏偏远山区的10岁女孩诺诺，距离期盼的“生命种子”越来越近，但昂贵的治疗费用是这个普通农家面临的最大难题。

■采集完干细胞，疲惫的诺诺进入梦乡。

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辗转求医确诊地贫

入口是橘子味的药片，吞咽后口腔充满挥散不去的“怪味”……这是10岁女孩诺诺对“排铁药”的描述。一听到妈妈喊“吃药啦”，诺诺不寒而栗，“头皮都要发麻了”，她总是这样跟妈妈说。每天吃下这片怪味的排铁药，其实是诺诺赖以为生的重要治疗手段，因为她是一名重型地中海贫血孩子。

2015年5月，宁夏固原市古城镇的一个家庭里，出生不足两个月的诺诺出现异常。她的脸色异常苍白，身体状况每况愈下。妈妈阿霞抱着襁褓中女儿从老家搭客车在山路上蜿蜒几个小时，才赶到银川市的大医院；查不出原因，又奔赴陕西西安市。医生为诺诺查血，发现她的血红蛋白仅剩6克，重度贫血。

“这是小宝宝皮肤苍白，精神萎靡不振的原因。但孩子为啥贫血，医生排查了白血病和再生性障碍贫血，仍然没有定论。”妈妈说，在她与丈夫绝望之际，另一位资深血液专家为孩子进行了基因检测，赫然发现诺诺是重型地贫患儿，“这种病多发于中国南方，我们大西北地区极少重型地贫病例，因此没有医生往此方向考虑。”阿霞表示，很难想象低概率的不幸，竟会发生在女儿身上。

医生予以的输血对症治疗，让诺诺转危为安。这是阿霞和丈夫第一次听说，并认识“重型地贫”这种疾病，“我们做过婚检和产检，但没有地贫筛查项目。”阿霞对女儿的遭遇自责不已。

确诊之后，诺诺开始了漫长的保守治疗之路，排铁输血成了她生活中的一部分。明知保守治疗所需的费用根本不是其经济能力可以支撑的，但阿霞和丈夫仍义无反顾地决定，砸锅卖铁，也要救孩子。在宁夏地区，由于治疗重型地贫的资源较少，诺诺的输血和排铁治疗一路磕磕碰碰。

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护理不易坚守不弃

阿霞说，护理“小贫友”绝非易事。固原市常住人口不多，诺诺治病常去的县医院，经常有缺血的情况，“除了请亲友捐血，就只能跨市甚至跨省去输血。”阿霞说，诺诺年龄渐长，时常感到胸闷、心跳加快，原来，是心脏沉积了长期输血带来的铁元素。阿霞想办法加入了一个广州的重型地贫病友家长群，这才知道，输血续命的同时，还要“排铁”。“有热心家长指点我们购买排铁药，吃下药，孩子的情况才好转。”

让阿霞最费心的，也是诺诺的排铁日常。“女儿最害怕吃药。”诺诺5岁这年因为害怕“药味”，悄悄把带回学校的药扔掉。过了一段时间，她开始感到身体疲倦，病情越来越严重。“妈妈，我的心跳得快要‘碎’了。”阿霞被女儿吓得不轻，立刻买高铁票带着诺诺赶到广州求医。可没想到，医生从检查中发现，诺诺的心脏、肝脏、脾脏都存在严重铁元素过载。“医生再三追问孩子有没有按时吃排铁药，孩子这才坦白‘这些药太难吃了，在学校悄悄倒掉了’。”

排铁药闻上去是橘子味，阿霞不晓得孩子为何难以接受。诺诺告诉妈妈，吃一次不觉得难吃，可是天天吃，就受不了。“吞掉药片后，口腔里充斥了一股挥之不去的‘怪味’。带着这股味道吃其他东西，都能吃出怪味。”面对诺诺坦诚的描述，阿霞又生气，又难过，又无奈。而此后，她也只好说服女儿，为了控制疾病，为了活命，就要忍受药物。同时还煞费苦心地请诺诺的同学在学校帮忙做“监督员”。

阿霞夫妇一直在探问，如何摆脱疾病，摆脱吃药，摆脱打针输血？“在广州治疗的时候，医生提到了造血干细胞移植。只要匹配上适合的造血干细胞，诺诺就能通过移植手术，重获新生。”阿霞说，这样的好消息让夫妻俩振奋。

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基因治疗助力“脱贫”

诺诺5岁那年，父母为她安排采样寻找匹配供者。然而转眼3年，从未有好消息传来。她8岁的时候，妈妈曾经尝试生一个“救命天使”，不幸的是，胎儿存在其他基因问题，怀孕以失败告终。没过多久，妈妈再次怀孕生下一名健康男孩，然而弟弟没能与诺诺配型成功。

时光如梭，今年5月，诺诺已经满10岁，距离9岁这个移植最佳年龄，越来越远。不过，阿霞没有死心，她一直在寻找治疗资源。今年6月，她从网络平台、病友群等渠道多处打听，知道广州市第一人民医院南沙院区开展“基因治疗”，不少10岁以上小病友都去碰运气。“当时我们在银川的一个饭馆做洗碗工，下定决心之后，我辞了工作，带着女儿到了广州的南沙区。没想到，医生很快就收治了她。”阿霞满心欢喜。

诺诺是今年6月22日入院治疗的。记者从广州市第一人民医院南沙院区血液内科了解到，诺诺的各项指标都符合进行“基因治疗”的条件。

该医院血液内科的黄金棋副主任医师介绍，地中海贫血是遗传性溶血性疾病，重型患者若不规范治疗平均寿命不足20岁，传统异体干细胞移植手段对于10岁以上患者而言，成本高且风险大；而细胞与基因治疗彻底改变了这一局面。他表示，“基因治疗”是抽取出患者本人的造血干细胞，运用基因编辑技术对存在缺陷的基因进行修正改造，再用改造好的自体细胞，回输移植到患者体内。

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殚精竭虑筹钱护航

阿霞形容，得知女儿符合条件进行基因治疗时，她仿佛看到一颗“生命种子”近在咫尺。

7月7日，诺诺正式采集细胞，接下来是用基因治疗的方法将干细胞进行基因改造，再进入移植仓回输干细胞。

新快报记者了解到，2023年12月，国家发改委、商务部、市场监管总局联合发布《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，为“细胞与基因治疗”这一创新疗法落地提供了政策支持，加上南沙区的配套实施细则加速了政策落地，诺诺在该院接受的是临床应用的基因治疗疗法。但目前，治疗价格仍十分昂贵。

“我们前期拼尽全力凑了大部分费用，但缺口还差20多万元。”即便如此，阿霞夫妻仍然在努力拼拼凑凑着治疗费。“孩子爸爸在老家继续工作，我们也正在网络筹款平台转发。另一方面，我们办了低保证，在治疗上能报销一点是一点。”她期盼每一步治疗都能顺顺利利，不久的将来，便能和女儿一道重返家乡，“这女娃很爱学习，天天盼着回学校。”

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本版统筹：新快报记者 潘芝珍

本版采写：新快报记者 李斯璐

图片由受访者提供