FDA快讯｜6月FDA批准的实体瘤新药及适应症

前言

美国食品药品监督管理局（FDA）在6月相继批准了多款抗肿瘤药物的新适应症，这些批准为肿瘤治疗增添了新的选择，也为特定患者群体提供了更为有效和安全的治疗方案。医脉通将批准依据整理如下，以飨读者。

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基于ARANOTE研究（NCT02799602），6月3日，FDA批准达罗他胺用于治疗转移性去势敏感性前列腺癌。该研究结果显示，与安慰剂相比，达罗他胺显著改善患者的影像学无进展生存期（rPFS），且具有统计学意义。接受达罗他胺治疗组未达到中位rPFS；接受安慰剂治疗组的中位rPFS为25个月（95% CI：19-NR），HR为0.54（95% CI：0.41-0.71，p< 0.0001）。在最终分析中，并未观察到总生存期（OS）具有统计学意义的改善（HR=0.78；95% CI：0.58-1.05）。达罗他胺的推荐剂量为每次600mg（两片300mg的片剂），每日口服两次，随餐服用，直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应。

2

基于TRUST-I研究（NCT04395677）和TRUST-II研究（NCT04919811），6月11日，FDA批准他雷替尼用于局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者。对于初治患者，TRUST-I研究的客观缓解率（ORR）为90%（95%CI：83-95），TRUST-II研究的ORR为85%（95%CI：73-93），其中分别有72%和63%应答者的缓解持续时间（DOR）达到或超过12个月。对于接受过ROS1-TKI治疗的患者，TRUST-I研究的ORR为52%（95%CI：39-64），TRUST-II研究的ORR为62%（95%CI：46-75），其中分别有74%和83%应答者的DOR达到或超过6个月。他雷替尼的推荐剂量为600 mg，每日空腹口服一次（服用他雷替尼前至少2小时和服用后2小时不得摄入食物），直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

3

基于ENVISION研究（NCT05243550），6月12日，FDA批准丝裂霉素膀胱内溶液用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者。该研究结果显示，在223例可评估治疗反应的患者中，完全缓解（CR）率达78%（95% CI：72-83）。治疗的DOR范围为0至25个月及以上，其中79%的患者在至少12个月内保持了治疗反应。丝裂霉素的推荐剂量为75mg（56mL），每周通过导尿管滴入膀胱一次，持续6周。

4

基于KEYNOTE-689研究（NCT03765918），6月12日，FDA批准帕博利珠单抗作为单一药物用于术前辅助治疗，并在术后与放疗联合（含或不含顺铂）继续作为辅助治疗，随后再次作为单一药物，用于肿瘤表达PD-L1 CPS≥1的可切除局部晚期头颈部鳞状细胞癌成人患者。该研究结果显示，在肿瘤表达PD-L1 CPS≥1的患者群体（n=682）中，帕博利珠单抗组的中位无事件生存期（EFS）为59.7个月（95%CI：37.9-NR），对照组为29.6个月（95%CI：19.5-41.9），HR为0.70（95%CI：0.55-0.89，p=0.00140）。尽管目前的OS数据尚未成熟，但未观察到不利趋势。帕博利珠单抗的推荐剂量为200mg每3周一次或400mg每6周一次。若与化疗同日给药，应先输注帕博利珠单抗。

5

基于TROPION-Lung05研究（NCT04484142）和TROPION-Lung01研究（NCT04656652），6月23日，FDA加速批准datopotamab deruxtecan-dlnk（Dato-DXd）用于既往接受过表皮生长因子受体（EGFR）靶向治疗和铂类化疗的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。在这两项剂量推荐临床试验中，患者确认的ORR为45%（95%CI：35-54），中位DoR为6.5个月（95%CI：4.2-8.4）。Dato-DXd的推荐剂量为6 mg/kg（对于体重≥90kg的患者，最大剂量为540mg），每3周静脉输注一次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

统计日期截至6月24日

参考文献：

[1]FDA approves darolutamide for metastatic castration-sensitive prostate cancer. June 3, 2025.

[2]FDA approves taletrectinib for ROS1-positive non-small cell lung cancer. June 11, 2025.

[3]FDA approves mitomycin intravesical solution for recurrent low-grade intermediate-risk non-muscle invasive bladder cancer. June 12, 2025.

[4]FDA approves neoadjuvant and adjuvant pembrolizumab for resectable locally advanced head and neck squamous cell carcinoma. June 12, 2025.

[5]FDA grants accelerated approval to datopotamab deruxtecan-dlnk for EGFR-mutated non-small cell lung cancer. June 23, 2025.

编辑：Squid

审校：Squid

排版：Squid

执行：Faline

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