3年融资1.5亿美元，基因编辑巨头押注，小核酸黑马何以狂奔？

—各奖项申报陆续启动，欢迎关注—

2025年，中国创新药出海授权交易大爆发，不仅交易数量再登新高，交易金额也在屡屡刷新纪录。就在这波热潮里，近日，一个新兴赛道也迎来了一笔“王炸”。

5月份，靖因药业与基因编辑巨头CRISPR Therapeutics达成重磅合作，双方将携手推进siRNA创新疗法的开发，此次合作金额高达8.95亿美元（约合人民币65亿元）。

值得注意的是，这是中国小核酸领域第三起BD出海交易。而与诸多BD交易以license out形式不同，靖因药业此番近9亿美元的合作还是一起少见的高金额“（co-development，co-de）”联合开发、联合商业化模式。

与此同时，凭借在小核酸领域的表现，靖因药业也在达成交易前引来明星资本加注，完成了近5000万美元的B2轮融资。

无论是重磅BD交易，还是一级市场资本寒冬里逆势完成融资，成立仅4年，团队只有30余人的靖因药业能有如此飞速发展，都不免让市场好奇，它是如何做到小而美的？这家Biotech的产品管线又有何创新魅力，能够引来海外巨头和资本市场争相布局？

在近日医药魔方与靖因药业CEO冀群升博士的对话中，他向我们一一道出了缘由。有赖于这位兼具临床医学背景、药物研发与市场开拓经验的掌舵者，凭借在外企大厂阿斯利康及CXO龙头公司药明康德丰富的研发及管理经验，以清醒的战略定位，以及团队高效的运营和执行力，这家小核酸新锐在过去4年里已势如破竹。

而眼下，以与CRISPR的合作为起点，靖因药业也将开启新的全球化征程。

靖因药业CEO冀群升博士

小核酸新锐，瞄准慢病市场

“我们的SRSD107 临床一期数据非常亮丽，展现出FIC/BIC siRNA疗法的潜力。 同时，它所在的疾病市场空间非常大，临床痛点也很多。”冀群升博士口中的SRSD107，正是此次拿下近9亿美元合作的产品，而它所在的领域，亦是眼下各大制药巨头押注的风口。

长期以来，抗血栓的标准治疗都是以“沙班”药物为准，老牌抗凝药阿哌沙班2024年年销售额已经突破200亿美元，但潜在的出血风险一直是该疗法的痛点，而这给了SRSD107这一siRNA疗法很大的市场机会。

在冀群升博士看来，siRNA疗法是慢性病治疗领域的一大革命性突破，“从作用机制来看，化药是以一个蛋白做为靶点，siRNA则是作用在蛋白靶点的上游，换句话说，就是从源头解决了问题，且具备长效机制。”

为直观体现区别，冀群升曾给投资者画了一个非常简单的趋势图：“化药在治疗抗血栓时，每日服药后会出现波峰随后逐渐下滑，等待下一次进药；siRNA药物则可以在注射后，达到峰值，并持续稳定在这一范围，从而减少危险因子波动。”长期来看，这一疗法无疑将使慢病患者获益。

具体到SRSD107本身，作为靖因药业拥有自主知识产权的双链小干扰核酸（siRNA）药物，SRSD107通过靶向凝血因子XI（FXI），有望在降低血栓事件发生的同时，显著减少出血风险。而强效持久的作用和良好的安全性，让SRSD107有望成为潜在的FIC/BIC新一代更安全的抗凝药物。

与此同时，其潜在适应症广泛，覆盖了房颤、静脉血栓栓塞症（VTE）、肿瘤相关性血栓、接受血液透析的终末期肾病患者，以及因出血风险限制现有治疗手段的重大骨科手术人群。

聚焦临床痛点和广泛的适应症，让刚完成临床1期的SRSD107最终走进了CRISPR的视野。只是细究来看，如若没有四年前的前瞻布局和对新药开发的专注聚焦，机会或许并不会在此时垂青靖因药业。

回溯过往，2020年是siRNA疗法发展的分水岭。自2018年诞生第一款药物Patisiran，标志着该技术跨越“死亡谷”后，不少小核酸药物主要被应用在罕见病领域。直到这一年，诺华“半年一针”超长效特性的Inclisiran横空出世，才突破了慢病治疗的天花板。因这一破局，Inclisiran四年销售额暴涨了63倍。

“相比其它领域，慢病领域产品的后期开发门槛相对较高，但一旦成功，后来者想要竞争，比如做头对头临床试验，门槛同样很高。”这正是慢病领域易诞生大单品的原因之一。冀群升如此比喻道，“对于慢病领域，一款新产品上市就像一台‘印钞机’。”

爆款在前，诸多玩家自然争相进场。靖因药业也是在这一市场机遇下，于2021年躬身入局。“当时我们就觉得这是一个很好的机会进入siRNA疗法赛道，而且在国内最早只有一两个公司在开发，我们也希望抓住机会，惠及更多慢病患者。”谈及入局初衷，冀群升说道。

基于聚焦在慢病领域的定位，靖因药业成立之后，为搭建产品管线设立了两个严格的标准。冀群升博士介绍称：“一是选择具体靶点和适应症时，要选择在临床治疗上存在巨大痛点的，SRSD107便是一个例证；二是项目必须具备全球差异化的创新价值。”

眼下，靖因药业已在4年时间里搭建了具有自主知识产权的RNAi药物研发平台，包括序列设计与筛选、化学修饰与优化、GalNAc偶联递送系统等核心能力，并基于这一技术平台打造了三款临床阶段项目及多条临床前产品管线，覆盖血栓栓塞性疾病、高脂蛋白(a)和血脂异常等心血管疾病。

从市场空间来看，这些产品管线组合具有超百亿美金的潜在市场价值，可谓是小而美的存在。与此同时，冀群升对市场变化时刻保持敏锐，好比业界皆看好的肝外递送，靖因药业也正持续投入布局，试图在这数千亿美元的市场里抢占先机。

co-de合作，为全球化铺路

于一家创新药初创公司而言，初衷几乎都是为了做出新药，惠及患者。靖因药业亦不例外。而选择以co-de合作的方式开发核心产品SRSD107，是这家Biotech基于当下环境做出的最佳判断。冀群升博士就表示：“这笔交易对于我们公司而言，是一个很好的机会，开启了未来的发展期。”

他强调称：“我们并不是简单把资产卖掉，合同一签只是刚开始，双方还要共同推进管线开发。靖因药业还可借此加强公司能力建设，包括全球临床开发能力和商业化能力等。所以这是我们更青睐的合作模式。”

不难发现，冀群升博士带领的靖因药业并不局限于当下，而是有更长远的发展目标，而为实现这一目标，他的策略是稳扎稳打，谋定而后动。

自SRSD107启动临床开始，靖因药业便一直寻找潜在的合作机会。最终牵手CRISPR，可归结于双方在产品开发和合作策略上的契合。

从过往来看，CRISPR选择以co-de模式达成交易的对象都是Vertex之类的药企，而在当下出海热潮以license out为主流的情况下，靖因药业能与其达成此类型合作，足见其创新实力。

而同样吸引CRISPR的还有靖因药业高效的运营策略，可以快速拿出SRSD107优异的临床数据。这在靖因药业管线开发速度上同样可见一斑——“三年时间，我们30余人的团队已经有三个项目进展到临床I期，其中有两个项目实际已完成临床I期试验。”冀群升说道。

眼下，siRNA赛道已是跨国药企“必争之地”，国内市场上亦是群雄环伺。而得益于这笔合作，靖因药业在打开公司发展新局面的同时，也有了充足的资金资源将后续的管线快速往前推进。

SRSD107之外，靖因药业第三款进入临床阶段的SRSD216，是一款针对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的药物，即将在美国开展I期临床试验。“这不仅是SRSD216全球开发的关键环节，更是靖因药业布局心血管代谢疾病先进疗法整体战略的重要部分。”冀群升博士坦言，“而从临床前的数据来看，这一分子同样具备BIC潜质。”

目前，该产品I期临床试验的中国部分已率先启动，从获批临床到完成首例受试者给药仅用了不到三周时间。

而在国产创新药出海掀起浪潮，尤其是刚达成近9亿美金合作后，冀群升博士对于后续产品的合作前景，则有自己的判断和坚持。

“对于一个初创公司而言，尽管通过融资和BD输了部分血，但对于慢病开发而言，仍有很长的路要走。”他说，“我们会不断寻找适应靖因药业发展需求的路径，将有限的资源最大化是我们的一个目标。”冀群升博士掌舵下的靖因药业是务实且开放的，“合作永远是我们的选项之一，但我们会根据不同项目的特点，考虑不同形式的合作等等。”

把创新做好，其它水到渠成

这样的风格，也深度融入在靖因药业过去四年的成长脉络里。当创新药行业历经资本潮起潮落时，靖因药业始终坚守着Biotech研发具备全球竞争力创新药的本分，并不断沉淀。这才有了今日的崭露头角。

达成上述合作之前，靖因药业刚刚完成了近5000万美元的B2轮融资，由全球知名产业投资机构领投，博远资本与现有投资者奥博资本，泓元资本和汉康资本共同参与。至此，过去3年里，它已融资3次累计获得1.5亿美元，背后皆是明星资本。

靖因药业的成功，追求创新是一大原因，而专注和高效运营的策略，则是其在当下资本寒冬里能够持续获得融资的重要筹码。

“我从第一天做CEO开始，就明确不建工厂和庞大的团队。”冀群升博士强调，“而是利用非常成熟的生态圈资源，快速将项目往前推。”这份沉稳，很大程度上源自冀群升多年深耕产业界的经验，同时在外资药企大厂阿斯利康和CRO大厂药明康德深耕，让他能够充分利用上下游的优势。

他曾坦言，在过往的职业生涯里，意识到的最重要一点便是“接地气”。

只是这一模式下，也对公司管理运营提出了更严苛的要求。冀群升博士就指出：“内部一定要有关键的核心团队，做出清晰规划，然后是团队凝聚力。”靖因药业的运作模式，注定了其会与很多合作方合作，“他们也是团队的重要组成部分。”他明确道。

也因此，靖因药业成立至今仅有30余人，但在全球化布局上，这家Biotech建立了以美国为源头创新发现中心，中国为全球转化医学中心的布局，并利用其小核酸药物研发核心技术平台，开发了多个具备全球FIC/BIC潜力的管线。如此小而美的运作模式，让靖因药业在应对行业周期变化时更显从容。

眼下，创新药一级市场尚未完全回温之际，港股创新药已率先迎来一波暴涨行情。Choice数据显示，截至6月10日，共计190家企业在港交所排队，其中多数来自中国内地，且有不少生物医药企业。

面对外部市场环境的变化，冀群升博士始终坚信“只要把创新做好，其它自然水到渠成。”

“保持适度的危机感，但不被焦虑裹挟，我想这正是创业最吸引人的地方。”他笑谈，“市场变化本就难以精准预判，研发过程常常充满挑战。”

在当下的环境里，他坦言：“我们唯有专注于真正的创新。无论市场处于什么阶段，只要我们持续打磨产品，总会有投资人看到价值，机会也终将出现。关键是，我们要有能力牢牢把握住它。”

Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved.

欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。

免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。