EHA 2025：细胞疗法再突破

2025年第30届欧洲血液学会（EHA）年会于当地时间6月12日在意大利米兰盛大召开。

会上，多个CAR-T细胞疗法展现出突破性抗肿瘤治疗潜力。

>>强生CD19/CD20双靶点CAR-T实现100%客观缓解率

强生首次披露了CD19/CD20双靶CAR-T疗法JNJ-90014496（JNJ-4496）临床数据。

在一项针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者的1b期试验中，22名接受推荐2期剂量（RP2D，即7500万CAR+T细胞）治疗的患者纳入疗效分析（中位随访期4个月）。其中，10名曾接受过一次既往治疗的患者，客观缓解率（ORR）达100%，并且有8名患者的癌症迹象完全消失，即完全缓解率CRR为80%。对于接受过两次或更多既往治疗的12名患者，ORR为92%，完全缓解率为75%。

安全性方面，RP2D安全组的25名患者中，84%的患者出现3级或4级治疗相关不良事件，28%出现严重TEAEs。队列中未发生3级或4级细胞因子释放综合征。1名患者出现1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），另1名中枢神经系统淋巴瘤患者出现3级ICANS。

值得一提的是，该药是强生2023年引进自AbelZeta（西比曼生物）。根据协议，强生支付了2.45亿美元的预付款，获得了JNJ-4496（在中国称为C-CAR039）以及另一种CD20靶向CAR-T疗法C-CAR066的中国以外的独家权利。

>>科济药业GPRC5D CAR-T用于NDMM患者前景可期

科济药业公布了靶向GPRC5D的CAR-T细胞疗法CT071用于高危新诊断（NDMM）的多发性骨髓瘤的I期研究的初步结果。

截至2025年1月2日，共有10例患者接受CT071输注，所有患者均未接受桥接治疗。中位随访时间为3.4个月（范围：1.8至5.9个月）。

在安全性方面，7例（70%）患者出现1级细胞因子释放综合征（CRS），均已恢复。未发生剂量限制性毒性（DLT），免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），以及治疗相关的不良事件（TRAE）导致的死亡。

有效性方面，总缓解率（ORR）为100%，其中7例（70%）达到严格意义的完全缓解（sCR），2例（20%）达到非常好的部分缓解（VGPR），以及1例（10%）达到部分缓解（PR）。值得注意的是，有5例患者在第4周即达到sCR。所有10例患者均在10-6阈值达到微小残留病（MRD）阴性。

初步结果表明，CT071在高危新诊断的多发性骨髓瘤患者中可诱导深度缓解，且安全性良好，值得进一步开展临床研究评估。

>>北恒生物通用型CAR-T产品带来长期生存获益

北恒生物以口头报告形式，公布了其通用型CAR-T产品CTD402治疗复发或难治（R/R）T-ALL/LBL患者的Phase I/II汇总分析结果。

在2021年12月至2023年11月期间，共62例R/R T-ALL/LBL患者（包括46例ALL和16例LBL）入组并接受治疗。

安全性方面，CTD402展现了良好的安全性特征。细胞因子释放综合征(CRS)：总发生率79.0%，但主要为低级别，3级及以上的CRS发生率仅为4.8%(3/62)。神经毒性(ICANS)：仅观察到2例。移植物抗宿主病(GVHD)：仅观察到2例。其他不良事件：最常见的≥3级AE为血液学毒性，感染事件发生率低。

有效性方面，截至2025年3月13日，中位随访时间达18.4个月。在59例可评估的总体患者中，完全缓解（CR）率为64.4%（38/59），骨髓/外周血缓解率为81.4%（48/59）。对于基线存在髓外病灶的34例患者，髓外缓解率为50%（17/34）。缓解深度与持续性：在获得CR的患者中，94.7%（36/38）实现了微小残留病（MRD）阴性。中位缓解持续时间（DOR）为16.3个月（95%CI,5.0-NE）。

在推荐的Ⅱ期剂量（RP2D,4×108 CAR-T cells，n=25）组中，观察到更优的疗效该组的CR率达68.0%（17/25），骨髓/外周血缓解率为80.0%（20/25），髓外病灶缓解率为57.1%（8/14）。尤为重要的是，该剂量组的中位DOR尚未达到（95%CI,8.8-NE），显示出持久的缓解潜力。

长期获益：在38例获得CR的患者中，22例（58%）接受了巩固性造血干细胞移植。与未接受移植的患者相比，移植组患者的中位总生存期（OS）与中位无白血病生存期（LFS）均显著延长（OS:29.4个月vs 8.7个月,p=0.011；LFS:29.4个月vs 3.9个月,p<0.001），表明巩固性移植能为患者带来长期生存获益。

据北恒生物新闻稿，CTD402是一款来源于健康供体的靶向CD7的UCAR T细胞治疗产品。该产品通过基因修饰避免自相残杀、移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物排斥（HvG），同时增强抗肿瘤活性。CTD402可实现单批次生产多人份使用，为需要CAR-T细胞治疗的患者提供“即用型”解决方案。2025年下半年，北恒生物将启动该产品美国注册临床研究工作，纳入R/R T-ALL/LBL的儿童及成人患者。

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