罕见病创新药“跨境分段生产”全球同步上市

北京日报讯（记者 张楠）近日，强生制药有限公司的尼卡利单抗注射液跨境分段生产试点获国家药监局批复同意，这是全球同步上市的创新产品，也是全国首个治疗12岁及以上青少年和成人患者罕见病“全身型重症肌无力”的生物制品。记者从北京市药监局了解到，该品种原液在国内生产，制剂和包装在境外生产，是北京市首个获批的生物制品分段生产试点。

生物制品分段生产是指将生物制品生产工序进行划分，分别委托给不同主体进行生产，其中原液和制剂分段最为常见。这种生产关系有利于灵活配置生产资源，节约成本和时间，加快产品上市速度。

为让全球创新药在京加速落地，惠及更多患者，北京市提出，支持境外药品上市许可持有人跨境分段生产，开展生物制品分段生产试点。这一试点，对我国生物医药产业融入全球产业链具有重要意义。

记者从市药监局了解到，尼卡利单抗注射液是全球同步上市创新产品，也是全国首个治疗12岁及以上青少年和成人患者罕见病“全身型重症肌无力”的生物制品，此外还在探索用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病、干燥综合征等。

该品种的原液在国内生产，制剂和包装在境外生产，是北京市首个获批的生物制品分段生产试点，同时也是全国首个获批开展原液境内分段生产试点的进口生物制品。

重症肌无力是一种罕见的异质性神经肌肉疾病，已被纳入中国第一版罕见病目录，目前尚无治愈方法，大多数患者需要接受终生治疗。重症肌无力各年龄阶段均可发病，在国内尚无新型生物制剂批准用于青少年治疗。而尼卡利单抗注射液将为未满足的医疗需求提供全新的治疗解决方案。

在了解到强生制药有限公司分段生产试点需求后，市药监局第一时间指导企业提交申请材料，研究制定品种试点方案和产品质量监管方案，经市政府同意后向国家药监局申报，期间积极沟通对接，争取支持。市药监局药品生产处相关负责人表示：“强生制药提出相关需求后，我们多次开展面对面讨论，指导细化公司质量管理策略，确保分段生产管理体系有效运行，并研究制定了针对性的监管方案。”

最终国家药监局批复同意该品种跨境分段生产试点。今年4月，国家药品监督管理局药品审评中心按照1类创新药受理了尼卡利单抗注射液上市申请。记者从市药监局了解到，下一步，北京市将继续探索生物制品分段生产监管模式，确保试点品种质量安全。

来源：北京日报