二十年的科学豪赌：日本iPSC疗法迎来收获期，用来治疗失明、瘫痪、帕金森等疾病

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来源：深究科学

作者：齐 萱

导读

当下，日本正豪赌一场以干细胞疗法为核心的变革，而这场赌局似乎即将迎来回报，一系列医学突破正悄然临近。

诱导多能干细胞（iPS细胞）正被用于治疗失明、瘫痪、帕金森病等疑难病症，相关疗法的审批或近在咫尺。

事实上，中国的iPSC这两年也迎来快速发展时期，中日两国在该领域取得的积极进展证明iPSC疗法不久的将来能改写医学。

在京都大学的一间实验室里，诺贝尔奖得主山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授正注视着培养皿中跳动的细胞。

这些细胞看似普通，却蕴含着变革现代医学的可能性——它们是被重新编程的诱导多能干细胞（iPS细胞），能够分化成人体几乎任何类型的组织。

如今，这场始于2006年的科学革命，正越来越接近收获的季节。

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日本再生医学的发展速度惊人

基于山中伸弥获得诺贝尔奖的研究成果，日本科学家们正在将iPS细胞转化为视网膜组织、心肌薄片或神经元团块，用来治疗失明、修复心脏和逆转神经退行性病变。

近期公布的早期临床试验结果显示，这些细胞在治疗帕金森病和脊髓损伤等多种疾病方面展现出了惊人的效果。

日本学者Masayo Takahashi进行了第一个 iPS 细胞临床试验

“日本再生医学的发展速度令人震撼。”神户市立眼科医院眼科医生、生物技术公司Vision Care总裁Masayo Takahashi表示。2014年，她完成了世界首例iPS细胞衍生组织的临床应用，为一名70岁的老年性黄斑变性患者移植了由自体皮肤细胞培育的视网膜组织。十年过去，这些移植细胞依然存活，成功阻止了患者视力进一步恶化。

目前，全球有60多项iPS细胞临床试验正在进行，其中近三分之一位于日本。这些治疗已被证明具有安全性，并显示出一定的疗效。

得益于日本对再生医学的特殊审批通道，日本很可能成为首个批准iPS细胞疗法的国家——针对帕金森病的治疗有望在一年内获批。

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希望与挑战并存

尽管前景光明，但挑战依然存在，如治疗成本高昂、证实明确临床获益的大规模试验尚未完成、安全性担忧可能影响公众接受度。

“我们正在认清这些细胞的潜力与局限。”藤田保健大学羽田诊所主任新村重人表示。

大阪大学眼科医生西田幸二（Kohji Nishida）团队在角膜再生领域取得突破。他们使用供体iPS细胞为四名角膜缘干细胞缺乏症患者进行移植，其中三人视力获得持续改善。

目前，西田已创立初创公司Raymei，计划开展更大规模试验，目标三年内获得正式批准。

神经组织再生一直是iPS细胞研究的重要方向，也充满挑战。京都大学iPS细胞研究所(CiRA)所长Jun Takahashi（高桥政代之夫）领导的团队在2018年启动帕金森病治疗试验，向七名患者脑部注入500万至1000万个神经祖细胞。最新结果显示，至少四名患者的震颤和僵硬症状明显改善。

东京庆应义塾大学的干细胞专家冈野秀之（Hideyuki Okano）教授则探索了iPS细胞治疗脊髓损伤的潜力。2019至2023年间，其团队治疗了四名患者。初步数据显示，一名瘫痪患者现已能独立站立并学习行走，另一名患者肢体肌肉恢复部分运动能力。

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快速审批下，产业发展或乘风破浪

2013年，日本推出的再生医学特例审批制度允许在证明基本安全性和可能有效性后给予有条件批准，这使该国在该领域具有独特优势。

“要推动这个领域快速发展，必须承担一定风险。”美国西达赛奈医疗中心干细胞研究员Clive Svendsen评价道，“日本的监管框架总体是合理的。”

但这一制度也引发争议。千叶县Nadogaya医院骨科医生川口浩（Hiroshi Kawaguchi）指出，快速审批可能将本应由制药公司承担的大规模试验成本转嫁给公共医保体系。去年，日本厚生劳动省发布指导文件，强调有条件批准不应成为企业的终极目标。

尽管正式批文尚未到手，日本产业界已为预期中的治疗需求做好准备。2018年，住友制药建成号称全球首个供体iPS细胞产品生产基地——这座位于大阪的银色建筑宛如漂浮的方盒，2020年已为高桥淳的帕金森试验提供细胞。该公司还支持着美国两项早期帕金森试验。

高桥政代则为黄斑变性治疗选择了更灵活的制造方案：一台配备机器学习系统的双臂机器人，四个月内可生产足够800次治疗使用的细胞。这台白色机械装置通过显微镜监控细胞培养全过程，确保移植前的质量稳定。

从视网膜到角膜，从帕金森到脊髓损伤，日本科学家正在多个前沿验证iPS细胞的治疗潜力，这于病人而言也是一桩好事。

这场持续近二十年的科学豪赌，或许真的到了收获的时刻。正如山中伸弥所言：“我们正站在改写医学历史的门槛上。”

参考资料

Japan’s big bet on stem-cell therapies might soon pay off with medical breakthroughs

https://www.nature.com/articles/d41586-025-01143-7