同济医院肝脏外科领衔启动全球首个FGFR4靶向肝细胞癌药物的关键性临床研究

5月14日，华中科技大学同济医学院附属同济医院牵头召开ABSK-011治疗晚期肝细胞癌（HCC）多中心关键临床研究启动会。会议上中国科学院院士、同济医院外科学系主任陈孝平团队与机构办、申办方上海和誉生物医药科技有限公司围绕创新药关键性研究临床试验方案的科学性、可行性展开了深入讨论。

在当前诊疗模式下，晚期HCC病人在接受PD-(L)1 抑制剂和mTKI系统治疗后一旦出现疾病进展，缺乏有效的后续治疗方案，有巨大的未被满足的临床需求。ABSK-011有可能为这部分病人带来新的治疗选择。

作为项目牵头专家，陈孝平指出，FGFR4通路异常活化是肝癌发生发展的“分子开关”，但全球尚未有靶向药物获批。ABSK-011的独特分子结构使其可以高选择性的抑制FGFR4靶点，I期研究结果证实在经靶免治疗进展的FGF19阳性病人中，客观缓解率（ORR）达44.8%，中位无进展生存期（PFS）可达5个月，且安全性良好。首次在肝细胞癌领域实现了从驱动基因检测到靶向干预的完整闭环，这对HCC精准治疗具有示范意义。”

上海和誉医药首席医学官嵇靖博士介绍了ABSK-011的整体开发计划。 ABSK-011作为全球首个进入关键性临床研究阶段的FGF19/FGFR4信号通路机制的药物，其临床研究设计具有双重突破意义——既聚焦于经治病人的临床困境，又开拓了采用靶向分子生物标志物在HCC病人中进行精准治疗的策略。会议上，她对院士团队和同济医院在该产品早期开发中作为组长单位做出的重要贡献表达了感谢。

会议重点研讨了三大核心议题：1.研究方案介绍：针对既往接受过PD-(L)1 抑制剂和mTKI系统治疗的FGF19阳性病人群体，采用随机、安慰剂对照设计，按2:1随机分组，允许安慰剂组疾病进展病人转组接受ABSK-011治疗，保证研究设计科学性的同时又最大化了病人的可能获益；2.知情同意/药物管理/样本管理/系统介绍：受试者权益保护及试验过程中相关操作系统的介绍。3.GCP/方案偏离/安全性报告流程：确保试验过程遵守方案、GCP和相关法律法规，确保数据质量可靠，准确。

本次启动会的召开，标志着我国在肝癌精准治疗领域迈出了重要一步，也开创了FGF19/FGFR4信号通路异常激活的精准诊断和治疗的先河，为全球FGF19阳性肝细胞癌病人带来新的希望。

(和誉-B)