上海
全球首例个性化基因编辑疗法成功治疗婴儿罕见遗传病
2025年5月15日，医疗团队宣布成功使用个性化基因编辑疗法治疗了一名患有罕见遗传病的婴儿。这项突破性治疗采用CRISPR技术对患者DNA中的突变进行编辑，标志着基因治疗领域的重大进展。
该病例中的患者是一名患有CPS1缺乏症的新生儿，这种疾病在出生后第一周死亡率高达50%。治疗团队基于CRISPR技术开发了个性化基因编辑方案，成功修复了致病基因。这项治疗结合了多年来的联邦资助医学研究成果，包括CRISPR技术的发现和人类基因组测序技术。
医学专家指出，这种基因编辑方法未来可能用于治疗其他遗传疾病，如镰状细胞贫血、囊性纤维化等。虽然已有两种基于CRISPR的药物获得FDA批准用于治疗镰状细胞贫血，但该领域仍有广阔探索空间。
研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并由曾负责FDA基因治疗监管工作的医生撰写评论文章。这项突破性治疗为基因医学开辟了新途径，为更多遗传病患者带来希望。
参考链接:
https://www.engadget.com/science/doctors-successfully-treated-a-baby-with-the-first-ever-personalized-gene-editing-therapy-202307902.html
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