上海
今日，美国FDA加速批准Verastem Oncology公司的联合疗法Avmapki Fakzynja Co-pack（avutometinib与defactinib），用于治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成年患者，这些患者曾接受过系统性治疗并且其肿瘤携带KRAS突变。
LGSOC是一种卵巢癌亚型，主要影响45-55岁的女性，这类癌症对化疗的应答率较低。此外，该疾病通常在癌症已扩散至身体其他部位后被发现，此时治疗难度更大。LGSOC的30%病例中存在KRAS的突变。LGSOC的中位生存期约十年。化疗失效后，患者的治疗选择有限。
这次FDA的批准主要是基于RAMP-201临床2期研究，这是一项开放标签、多中心临床试验，共纳入57例KRAS突变型复发性LGSOC成年患者。主要疗效终点为根据RECIST v1.1标准由盲法独立评审委员会评估的总缓解率（ORR）；辅助疗效终点为缓解持续时间（DOR）。分析显示，患者确认的ORR为44%（95% CI：31，58），DOR范围为3.3个月至31.1个月。
Avutometinib是一种RAF/MEK抑制剂，它能够诱导MEK与ARAF、BRAF和CRAF形成非活性复合物，可能通过最大程度地抑制RAS信号通路产生更全面和持久的抗肿瘤反应。与其他MEK抑制剂不同，avutometinib既能阻止MEK激酶活性，也能阻止RAF磷酸化MEK。这种独特的机制使avutometinib能够阻止MEK信号，而不触发补偿性的MEK激活。美国FDA曾授予avutometinib与FAK抑制剂defactinib联用，治疗所有复发的低级别浆液性卵巢癌患者（无论KRAS状态）的突破性疗法认定。
参考资料：
[1] FDA grants accelerated approval to the combination of avutometinib and defactinib for KRAS-mutated recurrent low-grade serous ovarian cancer. Retrieved May 8, 2025 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-combination-avutometinib-and-defactinib-kras-mutated-recurrent-low
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