全球首款！士泽生物通用细胞治疗渐冻症获中美药监局正式批准开展注册临床试验

2025年5月，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司宣布其自主开发的First in class异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞新药XS228注射液的新药注册临床试验I期及II期申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症），将以北京大学第三医院作为牵头临床中心开展，由渐冻症诊疗领域专家樊东升主任作为牵头中心临床负责人。

2月份，士泽生物自主开发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，用于治疗渐冻症的研究性新药申请（IND）已正式获美国FDA完全批准开展注册临床试验。

这是继士泽生物自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生亚型多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）获中美药监局一次性无发补完全批准，用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病之外的，士泽生物自主开发的第二款中美双报双批开展注册临床试验的通用型iPSC衍生细胞新药。

2023年，士泽生物全球首款临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞产品（XS228注射液）治疗渐冻症获得美国FDA认证授予孤儿药资格：成为首个中国自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格、也是全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPS衍生细胞药物。根据美国《Orphan Drug Act》，获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权、免除NDA/BLA申请费、可能免除部分临床数据的申报要求以及临床研究费用税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。

渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案，迫切需要开发新的治疗方案。

士泽生物注册临床I/II期试验牵头中心临床总负责人樊东升主任表示：“渐冻症是极具挑战的神经系统绝症，当前临床治疗手段极为有限。我们非常高兴与士泽生物强强联合、牵头承担具有国际领先意义的全球首个再生神经细胞治疗渐冻症正式注册临床研究。希望通过规范的临床试验，推动这一创新疗法早日造福患者！”

士泽生物注册临床I/II期试验牵头中心临床共同负责人刘小璇主任表示：“作为全球首款进入中美注册临床试验的iPSC衍生通用型神经细胞药物，与士泽生物的临床合作代表我国在渐冻症领域的重要突破，我们将全力以赴，高标准推进合作临床试验项目，期待与士泽生物团队一起，为渐冻症患者带来新的希望！”

京东集团原副总裁、知名渐冻症抗争者蔡磊表示：“四年多来，我一路见证了士泽生物团队的不懈努力，经过临床前及临床研究，如今正式获批注册临床试验，为渐冻症患者带来新希望！向李翔博士及士泽生物团队祝贺并致敬，期待士泽生物的首个再生神经细胞新药早日福泽中国及全球渐冻人！”

士泽生物长期致力于开发临床级异体通用“现货型”iPSC衍生细胞药，用于治疗尚无实质临床解决方案的中枢神经系统重大疾病（CNS Diseases）。士泽生物已获得NMPA和FDA正式批准的五项注册临床试验批件，并取得多个“中国/全球首个”iPSC领域里程碑意义进展：

2023年，“中国首个”iPSC衍生细胞药（XS228注射液）获得美国FDA授予全球孤儿药资格；

2024年，“中国首个”iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究获批，与上海市东方医院合作，完成包括“中国首例”在内的多例帕金森病患者GCP/GMP级autoXS411注射液治疗，随访超过12个月，安全性良好，患者“开关期时间”、MDS-UPDRS评分及多项非运动指标显著改善，并顺利通过国家卫健委GCP/GMP双重核查；

2024年，“全球首款”iPSC衍生细胞（XS228注射液）治疗渐冻症（ALS）的国家级备案临床研究获批，与东方医院合作完成包括“全球首例”在内的多例患者治疗，安全性良好，初步显示可有效延缓疾病进程；

2025年，“中国首个”由国家级神经疾病医学中心——北京天坛医院牵头开展的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411注射液）注册临床I期试验，联合北京协和医院开展，用于治疗原发性帕金森病；

2025年，“中国首个”采用证据级别最高的“随机双盲对照”设计的注册临床I/II期试验，由复旦大学附属华山医院（同为国家级神经疾病医学中心）牵头，联合苏州大学附属第二医院开展，用于治疗早发性帕金森病；

2025年，“全球首个”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（XS228注射液）的注册临床I/II期试验，由北京大学第三医院牵头，用于治疗渐冻症。

士泽生物自主开发的异体通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病及渐冻症的重要研发及临床进展，代表我国在开发临床级iPSC衍生细胞新药治疗以帕金森病及渐冻症为代表的神经系统疾病方向处于全球同步领先或全球首创地位。士泽生物已开展的人体临床研究的积极结果，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。

期待士泽生物在重要的研发及临床进展基础上，强强联合顶级医院及顶级临床专家的中国团队开展多项注册临床试验，在开发临床级iPSC衍生亚型神经细胞新药治疗以渐冻症、帕金森病代表的神经退行病中做出更多创新和贡献，给更多患者带来帮助和福音。

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