上海
4月17日是第37个世界血友病日。血友病是一种遗传性出血性疾病，因基因突变造成凝血因子Ⅷ和Ⅸ的缺乏，而导致患者可能终身面临出血问题。目前我国有登记的血友病患者约4万例。
中华医学会血液学分会止血血栓学组委员孙竞教授介绍，血友病主要表现为出血不止，最常见的出血部位是关节，大约70%-80%的出血都发生在关节。只要患者不是静躺不动，一走路、活动关节，就可能因摩擦而出血。关节腔出血带来的疼痛非常剧烈。我们通常用1到10级来形容疼痛强度，1级是像蚊子叮咬的痒感，10级则是分娩或胆结石那种极度疼痛。但血友病关节出血的疼痛可以说是“第11级”，甚至超过分娩的这个疼。血友病分轻型、中性、重型。重型患者占了约50%，重型患者一年出血至少20 -50 次。
“除了疼痛，反复的慢性出血造成的关节残疾，导致患者没有办法正常上学，没有办法工作获得收入，整个生活质量很低。这个是病人最痛苦的事情。”孙竞说。
目前，血友病的治疗主要是通过补充缺失的凝血因子来实现凝血功能。根据替代治疗的频次分为按需治疗和预防治疗。“按需治疗就是患者在出血之后，立即补充凝血因子以止血像是‘亡羊补牢’，虽然可以在短时间内止血、缓解疼痛，但治标不治本，不能阻止下一次出血的发生。尤其是对关节来说，每一次出血都可能带来不可逆的损伤。一次、两次还好，但长期反复出血就会导致关节功能受损甚至残疾。”孙竞说，所以更好的策略是定期规律地补充凝血因子，提前维持体内凝血因子的最低有效水平，避免出血的发生，这种方式我们称为预防治疗。预防治疗并不是预防疾病，而是预防出血。
可喜的是，近几年，血友病的治疗方案发展迅速，不断有新药出现破解临床难题。“除了基础的替代治疗外，目前出现第二个办法是非因子治疗，模拟凝血因子或者凝血再平衡，可以避免抑制物难题，而且能把因子水平提到10%甚至30%，相当于变成轻型的血友病；同时，这种治疗方式的注射频率和注射方式发生了改变，它可以皮下注射，半衰期特别长，可以一个月甚至两个月一次，一年最少打六次。”孙竞教授表示，近期这种非因子治疗药物已经在美国获批，期待尽快在中国获批上市，为血友病治疗带来创新方案，并推动中国血友病规范预防治疗进一步向前发展。
除了药物治疗，血友病尤其要重视综合管理和综合关怀。孙竞强调血友病的治疗绝不是某一个医生或一个科室的事情，而是要有一个从儿科到成人、从血液科到口腔科、骨科、康复科等等在内的多学科团队，来为患者提供全生命周期的照护。
在日常生活中，孙竞提醒，血友病患者尽量不要吃鱼，避免鱼刺扎破喉咙出血，尽量不要吃酸辣的食物，更不要喝酒。要避免剧烈运动，但非常建议患者通过游泳或者健身单车等方式，在关节不太受压的情况下，实现肌肉锻炼，为关节“打保护”。
原标题：《血友病患者实现规范预防治疗仍需破解两大难题》
栏目编辑：马丹
来源：作者：新民晚报 左妍
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