2025年加拿大盖尔德纳奖揭晓，关键词：囊性纤维化、Notch信号通路、营养不良治疗

导读

4月11日，有着“诺奖风向标”之称的加拿大盖尔德纳奖揭晓，8位来自不同地区的学者获得今年的奖项，每一位获奖者，将分别获得10万加元的奖金（约50万人民币）。

加拿大盖尔德纳奖于1959年由加拿大盖尔德纳基金会创立，有着小“诺贝尔奖”之称，是医学领域最高的荣誉之一。

截至目前，已有426位来自于40多个国家的科学家获得该奖项，其中102人获得了诺贝尔奖。

林 岩 | 整理

4月11日，2025年加拿大盖尔德纳奖得主揭晓，以表彰全球生物医学与公共卫生领域的突破性研究。这场科学界的奥斯卡盛典，将聚光灯投向那些重塑人类健康未来的智慧之光。

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2025加拿大盖尔德纳国际奖

五位2025年加拿大盖尔德纳国际奖得主因在生物医学科学领域的开创性发现或贡献而获奖：

Michael J. Welsh

迈克尔·J·威尔士（Michael J. Welsh）医学博士

爱荷华大学Roy J. Carver内科学和分子生理学与生物物理学教授；Pappajohn生物医学研究所主任；Roy J. 和 Lucille A. Carver医学院

Paul Negulescu

保罗·内古列斯库（Paul Negulescu）博士

Vertex制药公司高级副总裁

获奖理由：“因在囊性纤维化遗传病的细胞和分子机制方面开展开创性研究，并基于这些机制开发出变革性药物疗法，从而改善并挽救了无数生命。”

研究内容：

囊性纤维化是一种影响全球超过12.5万人的遗传性疾病。该病由囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变引起，该基因编码一种负责调节氯离子和碳酸氢盐在细胞膜间运输的蛋白质。这一过程对于维持肺部和胰腺等器官中粘液和其他保护物质的流动性至关重要。当CFTR蛋白功能异常时，会导致通道堵塞、严重感染和器官损伤。

从20世纪90年代初开始，迈克尔·威尔士博士及其同事通过证明CFTR蛋白是一种氯离子通道，并受磷酸化和ATP调控，彻底改变了对囊性纤维化的认识。他们还揭示了突变如何破坏CFTR功能，阻止其在细胞膜中正常发挥作用，以及实验室如何修复由常见DF508突变引起的CFTR蛋白折叠错误和功能障碍。

这种更深入的理解使得囊性纤维化突变得以分类，并为针对CFTR蛋白缺陷的靶向疗法铺平了道路。保罗·内古列斯库博士领导的Vertex制药公司研究团队开发了首个蛋白质折叠校正剂，这是一种新型药物。具体而言，这些药物通过恢复CFTR蛋白的功能发挥作用。其中两种药物Trikafta和最近推出的Alyftrek是三联疗法，有望治疗约90%的囊性纤维化患者，包括携带DF508突变的患者。

研究影响：

威尔士博士和内古列斯库博士及其团队的工作将囊性纤维化从一种致命疾病转变为接受治疗的患者可控制的疾病，展示了基础科学如何引领拯救生命的创新。他们的努力贯穿了整个生物医学研究过程，从基础发现到治疗干预。

此前，囊性纤维化的治疗仅侧重于管理症状，患者的预期寿命显著缩短。如今，基于威尔士博士的发现和内古列斯库博士团队在Vertex的创新疗法针对疾病的根本原因，为接受治疗的患者提供了更高的生活质量和预期寿命。

除了囊性纤维化，他们的成就还重塑了遗传医学，证明了针对特定突变的治疗方法的可行性，并为解决其他蛋白质折叠疾病提供了框架。

Spyros Artavanis-Tsakonas

斯皮罗斯·阿尔塔瓦尼斯-察科纳斯（Spyros Artavanis-Tsakonas）博士

哈佛医学院细胞生物学荣誉教授；法兰西公学院荣誉教授

Iva Greenwald

伊娃·格林沃尔德（Iva Greenwald）博士

哥伦比亚大学生物科学系Da Costa生物学教授；哥伦比亚大学瓦格洛斯医学院生物化学与分子生物物理学教授

Gary Struhl

加里·斯特鲁尔（Gary Struhl）博士

Zuckerman研究所Herbert和Florence Irving教授；哥伦比亚大学瓦格洛斯医学院遗传学与发育学教授

获奖理由：“因在Notch信号通路方面的开创性工作而获奖，该工作极大地增进了我们对细胞在发育过程中如何相互通信、这些信号如何调节细胞命运决定以及信号中断如何导致发育缺陷和癌症的理解。”

研究内容：

Notch信号是一种基本的细胞通信通路，在调节包括细胞分化在内的多种生物学过程中发挥着关键作用。斯皮罗斯·阿尔塔瓦尼斯-察科纳斯博士、伊娃·格林沃尔德博士和加里·斯特鲁尔博士因确立了我们对Notch信号的基础理解而获奖，他们定义了该通路在分子水平上的工作原理以及它如何影响细胞命运、发育和组织模式。

Notch基因最早在100多年前被发现，该基因突变会导致果蝇（

Drosophila

C. elegans

格林沃尔德博士和斯特鲁尔博士共同提出，Notch作为一种膜结合转录因子发挥作用，通过切割释放细胞质结构域，该结构域进入细胞核以控制基因表达。斯特鲁尔博士随后率先使用嵌合蛋白验证了切割模型，并证明Notch在响应配体施加的机械力时被激活。

研究影响：

阿尔塔瓦尼斯-察科纳斯博士、格林沃尔德博士和斯特鲁尔博士的发现对基础科学和医学都产生了深远影响，特别是在确定Notch信号在癌症和发育障碍等疾病中的作用以及与阿尔茨海默病等神经退行性疾病共享的组分方面。

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2025年盖尔德纳全球健康奖

2025 约翰·德克斯加拿大盖尔德纳全球健康奖得主因在全球卫生研究方面的杰出成就而获奖：

André Briend

安德烈·布里昂（André Briend）医学博士、博士

芬兰坦佩雷大学坦佩雷儿童、青少年和孕产妇健康研究中心兼职教授；丹麦哥本哈根大学科学学院营养、运动与体育系兼职教授

获奖理由：“因发明即用型治疗食品而获奖，该发明彻底改变了儿童严重急性营养不良的管理方式，使治疗从住院治疗转变为社区管理，挽救了无数生命。”

研究内容：

安德烈·布里昂博士在营养不良治疗方面做出了变革性贡献，特别是通过他在开发即用型治疗食品（RUTF）和使用中上臂围（MUAC）作为简化诊断和监测工具方面的开创性工作。

布里昂博士在制定RUTF配方方面发挥了关键作用，RUTF是一种营养丰富、保质期长的糊状物，无需准备或冷藏，非常适合在资源有限的环境中使用。这一创新彻底改变了严重急性营养不良的治疗方式，使数百万儿童能够在家中接受救命治疗，而不是在医院。目前，超过50个国家在社区急性营养不良管理（CMAM）计划中实施RUTF，每年治疗约800万儿童。他的贡献对于减少营养不良相关死亡率和提高康复率至关重要。

研究影响：

将MUAC作为识别营养不良儿童的主要工具简化了诊断，并允许CMAM计划迅速扩大规模。通过关注MUAC测量而不是更复杂的身高体重指数，医护人员甚至在偏远地区也能快速识别高危儿童并开始治疗。这种方法极大地扩大了护理的获取范围，特别是在资源匮乏和受冲突影响的地区。

布里昂博士将一种简单的测量方法与易于分发的RUTF相结合，在降低高危人群儿童营养不良死亡率方面发挥了关键作用。他的创新不仅改善了结果，还使营养不良治疗能够融入更广泛的卫生系统，支持了在全球范围内减少营养不良的长期目标。

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2025年加拿大盖尔德纳动能奖

2025年彼得·吉尔根（ PETER GILGAN）加拿大盖尔德纳动能奖得主是加拿大处于职业生涯中期的研究人员，他们因在科学研究方面做出杰出贡献并持续对人类健康产生潜在影响而获奖。

Daniel De Carvalho

丹尼尔·德卡瓦略（Daniel De Carvalho）博士

多伦多大学医疗生物物理学系教授；安大略省大学健康网络玛格丽特公主癌症中心高级科学家；玛格丽特公主癌症中心Allan Slaight科学家和高级科学家

获奖理由：“因开创性地发现转座元件在通过病毒模拟调节抗肿瘤免疫中的作用而获奖，该发现为癌症治疗带来了变革性潜力；同时，他还率先开发了一种新型血液检测方法，用于癌症的早期检测、分类和治疗监测。”

研究内容：

丹尼尔·德卡瓦略博士是全球癌症表观遗传学、免疫治疗和液体活检研究领域的领军人物。他开创性地发现了转座元件在通过病毒模拟调节抗肿瘤免疫中的作用，为癌症治疗开辟了新途径。他在无细胞DNA（cfDNA）DNA甲基化分析方面的开创性工作促使开发了一种先进的血液检测方法，用于癌症的早期检测、分类和治疗监测。

德卡瓦略博士的研究重点在于了解癌细胞中的表观遗传改变如何影响肿瘤发展和治疗反应。通过研究DNA甲基化及其在癌症中的作用，德卡瓦略博士开发了创新方法对癌细胞进行重新编程，使其更容易被免疫系统识别。

他研究的一个关键方面是开发表观遗传疗法，这些疗法可以通过模拟病毒感染将“隐形”肿瘤转化为免疫治疗的“可见”靶点，从而增强癌症治疗的有效性。他的工作为将表观遗传药物与免疫检查点抑制剂相结合的新策略铺平了道路，在难以治疗的癌症治疗中显示出巨大潜力。他在cfDNA甲基化分析方面的开创性工作通过实现微量残留病识别和追踪治疗反应，改善了癌症诊断，同时在多癌症早期检测方面具有巨大潜力。

研究影响：

德卡瓦略博士的贡献不仅增进了我们对癌症生物学的理解，还影响了临床实践，为更有效和个性化的癌症治疗和管理带来了希望。他的研究继续塑造着癌症治疗和诊断的未来，对全球患者的预后产生了深远影响。

Jennifer Stinson

詹妮弗·斯廷森（Jennifer Stinson）注册护士（RN-EC）、博士、儿科护士执业医师、美国护士学会会员、加拿大卫生科学院院士

获奖理由：“因在数字疗法和培训计划方面发挥国际领导作用而获奖，这些计划和计划专注于儿童疾病相关疼痛评估以及青少年特发性关节炎、镰状细胞病、慢性疼痛和癌症等疾病的自我管理。”

研究内容：

詹妮弗·斯廷森博士是全球公认的数字干预专家，专注于评估和自我管理青少年特发性关节炎、镰状细胞病、慢性疼痛和癌症等儿童疼痛性疾病。她是多伦多病童医院（SickKids）的护士临床科学家，担任疼痛管理、研究和教育中心联合主任以及慢性疼痛项目护士执业医师。

作为病童医院儿童健康评估科学研究计划的高级科学家，她的研究在开发和实施电子健康（e-health）和移动健康（m-health）技术（如电子日记和基于互联网的疾病管理计划）方面发挥了关键作用，以增强儿科人群的疼痛评估和管理。

斯廷森博士担任多伦多大学劳伦斯·S·布隆伯格护理学院Mary Jo Haddad儿童健康护理讲席教授，带头开展全国性和国际性计划，培训下一代疼痛管理和研究临床医生和研究人员。她强调促进儿童和家庭自我管理策略、知识转化、患者参与和跨专业疼痛教育。

研究影响：

五分之一的儿童患有慢性疼痛。儿科疼痛是一个复杂的公共卫生挑战，往往管理不善，需要不断发展的多模式方法。通过在研究和临床护理的交叉点工作，斯廷森博士改进了儿童和青少年的疼痛管理策略，提高了他们的生活质量和临床结果。她将创新技术融入临床实践，促进了患者、家庭和医护人员之间的更好沟通，从而提供了更个性化和有效的护理。她在跨专业疼痛教育方面的重大贡献也增强了医疗团队解决复杂儿科疼痛问题的能力。作为病童医院疼痛中心的联合主任，斯廷森博士领导了儿童健康疼痛（PICH）临床研究培训计划，该计划涉及400多名国际临床医生和受训人员。PICH校友和受训人员为700多篇关于儿童疼痛的出版物做出了贡献。她还是儿科项目ECHO的创始负责人，这是一个由安大略省卫生部资助的倡议，旨在培训跨专业社区提供者管理复杂的儿科健康状况，如急性和慢性疼痛、复杂护理、姑息治疗和肥胖。

展望未来，斯廷森博士的工作有可能通过推进数字健康干预和促进以患者为中心的护理模式，进一步革新儿科疼痛管理，最终减轻全球儿童的慢性疼痛负担。

“今年获奖者的杰出研究贡献代表了科学解决人类生物学最紧迫问题并改善全球人民健康和生活的力量。作为一个自豪的加拿大组织，我们表彰世界上最杰出的研究人员，他们的发现正在推动人类和世界的发展。”盖尔德纳基金会主席兼科学主任Janet Rossant表示。

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盖尔德纳奖介绍

James A. Gairdner

1957年，James A. Gairdner创立盖尔德纳基金会。

1959年，基金会设立盖尔德纳奖（Canada Gairdner Awards）。

2008年，为庆祝盖尔德纳奖创立50周年，加拿大政府为基金会捐赠了2000万美元。

盖尔德纳奖是加拿大唯一的重大国际科学奖，旨在表彰全球顶尖生物医学和全球健康研究人员，每一位获奖者都将获得10万加元的奖励。

自1957年以来，共有来自40多个国家的426个奖项颁发给获奖者，其中102人后来获得了诺贝尔奖。

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近年来获奖的华人学者

2021年，国际著名病毒学家、上海市病毒研究院首任院长管轶因其在疫情防控及SARS等新发传染病的研究获得盖尔德纳奖。

2016年，分子生物学家、美国艺术与科学院院士、美国国家科学院院士、美国国家发明家科学院院士、美国国家医学院院士、麻省理工学院教授华裔张锋因其基因编辑技术获得盖尔德纳奖。

https://www.gairdner.org/resource-hub/2025-canada-gairdner-award-winners

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