上一年的中国创新药新锐TOP15企业，取得了哪些成绩？

在2024年3月举办的「2024PMC医药投融资交易大会」暨第二届医药魔方TOP15榜单发布大会上，医药魔方依托多维度数据，评选并发布了“2023中国创新药新锐企业TOP15”等五大榜单。

回望过去一年，荣登“2023中国创新药新锐企业TOP15”榜单的公司在2024年依旧成绩斐然：

• 融资方面：炎明生物、贝斯生物、分子之心完成新一轮融资；

• BD方面：嘉晨西海、德睿智药、尧唐生物等公司达成BD合作；

• 管线方面：嘉晨西海、圣因生物、贝斯生物、环码生物、德睿智药、尧唐生物等公司的管线均取得了突破性进展；

• 学术论文方面：柏全生物、尧唐生物等公司在Cell等国际知名期刊发表多篇研究论文；

• 社会认可方面：益杰立科、分子之心入选福布斯2024亚太区最值得关注企业100强；德睿智药入选2024年《财富》中国最具社会影响力创业公司、福布斯中国人工智能新锐企业10强等荣誉。

医药魔方Pro整理了“2023中国创新药新锐TOP15企业”代表性公司近一年来取得了的一些突破进展，供行业参考。

▌嘉晨西海

嘉晨西海成立于2019年，主要专注于开发基于RNA技术的生物疗法和疫苗，涉及传统、自复制以及环状RNA等多种RNA技术平台。

2024年，嘉晨西海多条管线取得了突破性进展：全球首个静脉注射自复制RNA肿瘤治疗产品JCXH-211-IV获批 FDA I/II期临床、全球首款自复制RNA（srRNA）带状疱疹疫苗JCXH-105美国II期临床试验获得FDA批准、mRNA RSV疫苗JCXH-108获得FDA临床试验批件、JCXH-211联用免疫检查点抑制剂组合疗法临床试验申请获CDE受理。

此外，嘉晨西海还在2024年8月与比尔及梅琳达·盖茨基金会签署了RSV疫苗项目资助协议，共同推进RSV疫苗的临床研发和应用。

▌圣因生物

圣因生物成立于2021年初，是一家致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物的生物制药公司。

2024年，圣因生物有两款产品（治疗补体相关疾病的siRNA药物SGB-9768、治疗高血压的siRNA药物SGB-3908）在中国获批临床。此外，圣因生物于2024年12月首次公布了其针对补体因子C3的siRNA药物SGB-9768的临床前和部分I期临床试验的积极结果。该药物旨在通过降低补体因子C3，来治疗补体介导的多种疾病（包括IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、干性年龄相关性黄斑变性、阵发性夜间血红蛋白尿以及其他肾脏疾病及血液学疾病）。

与其他同靶点siRNA产品相比，SGB-9768在更低剂量下展现出更高的靶蛋白C3敲降效果，有望成为“国内首款、全球领先”的靶向补体因子C3的siRNA药物。

▌贝斯生物

贝斯生物成立于2021年，专注于基因编辑底层创新，致力于开发具有国际首创性的细胞治疗和基因编辑产品，尤其在癌症和遗传疾病治疗领域展现出巨大的潜力。

2024年，贝斯生物不仅完成了数千万人民币A2轮融资，还在管线方面取得了突破性进展，其全球首款碱基编辑NK细胞产品——NK510细胞注射液获得临床试验中美双批准。

NK510细胞注射液采用贝斯生物自主知识产权的零脱靶碱基编辑器AccuBase®，成功实现对NK细胞中关键基因的精确修改，编辑效率超过90%。得益于NK细胞的逻辑门特点，NK510细胞能够根据多种信号进行判断和反应，有效克服癌细胞的免疫逃逸能力。NK510既能克服癌细胞的免疫逃逸，又能特异性地识别和杀伤癌细胞，在多项体外、体内和临床实验中展现出强大的抗实体肿瘤能力。

▌环码生物

环码生物成立于2021年，是一家专注于环形RNA药物开发的创新生物技术公司，已完成了多项关键环形RNA技术的开发，并搭建了完善的全球专利保护体系。

2024年9月，其环形RNA药物HM2002注射液完成首例患者给药，正式进入临床试验阶段（IIT研究）。2025年1月，HM2002注射液获NMPA临床试验许可，这是国内首个获得NMPA临床试验许可的环形RNA生物制品。

HM2002注射液通过在心肌内稳定表达血管内皮生长因子（VEGF），显著促进血管新生与心肌灌注，从而加速心功能恢复。与传统线性RNA相比，HM2002所采用的环形RNA技术具有更高的稳定性和更低的免疫原性，在治疗应用中展现了独特的优势。

▌德睿智药

德睿智药成立于2020年，是一家临床阶段AI驱动的创新药物研发公司，公司希望通过推动人工智能和新药研发领域多种前沿技术渗透融合，持续输出兼具差异化和高临床价值的候选药物。

2024年，德睿智药取得了多项突破性进展。管线方面，其首发自研管线（口服GLP-1RA小分子MDR-001）进入IIb期临床研究，多款潜在first-in-class/best-in-class药物处于IND-ENABLING阶段，公司在代谢、肿瘤等领域的药物管线布局进一步优化。

AI技术平台方面，德睿智药还推出新一代AI赋能的分子胶理性设计平台、ADME/T性质预测软件，且其MOLECULE PROTM、MOLECULE DANCETM、PHARMKGTM三大平台在技术深度与应用广度上实现持续突破，推动多个内外部研发项目效率显著提升。

BD方面，德睿智药分别与复宏汉霖、默沙东、海正药业等公司达成合作，加速AI医药领域的前沿创新。

此外，德睿智药还获评《财富》中国最具社会影响力创业公司、福布斯中国人工智能新锐企业10强等荣誉。

▌尧唐生物

尧唐生物成立于2021年，是一家以创新为驱动，专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。公司开发了新一代基因编辑器YolCas™和碱基编辑器YolBE®，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs®，实现了更高效率的体内递送。

2024年，尧唐生物取得了多项突破性进展。管线方面，其体内编辑药物YOLT-201成功完成I期临床试验剂量递增阶段，进入剂量拓展研究；体内基因编辑药物YOLT-203获得FDA儿科罕见疾病资格认定（RPDD）和孤儿药（ODD）资格认定，这是全球范围内首次将体内基因编辑药物应用于治疗PH1，也是全球首个针对儿科罕见病的体内基因编辑临床试验。

BD方面，尧唐生物与信立泰就碱基编辑药物YOLT-101达成中国内地授权合作，交易总金额近10.35亿元。

论文方面，尧唐生物吴宇轩团队分别在Advanced Science、Molecular Therapy等杂志发表论文，为未来基因编辑的相关技术开发奠定了基础。

▌柏全生物

柏全生物成立于2020年，公司致力于“从0到1”的原创靶点发现与全球知识产权布局，基于扎实的科学研究数据和前沿的转化医学理念推进first-in-class新药研发。公司的主要管线以PD-1/PD-L1抑制剂治疗无效的肿瘤为主要适应症，首个自研全新靶点抗肿瘤药物已获得中国、美国IND批准，正式进入临床开发阶段。

2024年4月，柏全生物与复旦大学等机构合作在Cell杂志发表论文，在全球范围内首次报道了基于全新靶点CD3L1（CD3E ligand 1，ITPRIPL1）的抗体开发工作。

论文涵盖了CD3L1靶点发现与功能研究、药物发现与效果验证、宠物肿瘤治疗、组织病理学分析等完整转化医学研究。CD3L1抗体的问世标志着中国科学家在生物医药领域“从0到1”的原始创新方面取得了又一里程碑（推荐阅读：）。

榜单预告

2025年3月27日，2025医药投融资交易大会暨第三届医药魔方TOP15（PMC15）榜单将如期与大家见面并进行颁奖。该系列榜单依托于医药魔方完整的医药产业链数据库及特有的定量评价模型体系，旨在为中国医药行业树立具有年度风向标意义的标杆企业和机构。

2024医药魔方TOP15（PMC15）

• 2024中国创新药新锐企业 TOP15

• 2024中国创新药商务拓展 TOP15

• 2024中国生物医药产业园区 TOP15

• 2024中国创新药风险投资机构TOP15

我们期望每年的PMC15都能揭示当下的前沿技术与投资风向，并暗含着对未来几年医药产业方向的预测。期待行业同仁莅临现场，一同见证。