张锋的三位学生创立RNA设计制造公司，利用AI加速RNA疫苗和疗法走向临床

撰文丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

十年前，Patrick Hsu、Omar Abudayyeh和Jonathan Gootenberg三人在 CRISPR 基因编辑先驱张锋教授的实验室相遇。

如今，Patrick Hsu是加州大学伯克利分校助理教授、 Arc 研究所联合创始人；Omar Abudayyeh和Jonathan Gootenberg是哈佛大学医学院助理教授。除了继续从事基因编辑相关研究工作，他们还参与创立了多家生物技术公司。

近日，他们三人联合创立的一家名为Terrain Biosciences的生物技术公司走出隐身模式 ，该公司致力于 利用新型人工智能模型和技术来设计、构建和递送 RNA ，用更好的 RNA 帮助实现更快速的 RNA 疗法和 RNA 疫苗的开发。该公司已获得900 万美元的种子轮融资，投资方包括 Magnetic Ventures、Bruker Corporation、Ex Nihilo 等投资公司以及 John Maraganore、Hans Bishop、John Evans 等知名生物技术领导者。

Terrain Biosciences作为 全球首家 RNA 设计制造公司，利用先进的下一代人工智能模型和其专有的制造平台，加速下一代可编程药物的研发。

基于 RNA 的疗法，前景广阔且发展迅速，正在成为一种变革性的治疗方式，让我们能够以前所未有的速度和精度开发 mRNA 疫苗、mRNA 疗法、细胞和基因疗法以及新兴的个性化癌症疫苗。

目前已有数百种基于 RNA 的药物或疗法正在临床试验中，适应症涵盖从肿瘤到传染病再到神经退行性疾病等多个领域。 尽管 RNA 疗法取得了令人印象深刻的进步，但该领域的创新者在设计、选择、制造和交付用于治疗的最佳定制 RNA 序列方面仍面临诸多挑战，他们仍不得 不花费数年时间和大量资金来重建一些基础实验设施。

实际上，Patrick Hsu、Omar Abudayyeh和Jonathan Gootenberg三人创立这家公司正是由于他们自己的订购 RNA 分子或原料时总是需要漫长的等待，导致了宝贵的时间和资源的浪费。 因此，他们决定自己来改变这一状况 。将前沿的 RNA 设计 AI 模型与一流的 mRNA 制造相结合，在几周内（而不是几个月）交付优化的实验序列，比传统方法快 3-6 倍。

Terrain Biosciences由行业资深人士领导运营，创始 CEOChetan Tadvalkar曾任 Ginkgo 商业运营主管；CSOAaron Larsen曾在 Beam 和 Moderna 任职；COOTed Tisch曾在 Mammoth 和 Synthego 任职。

Terrain Biosciences已完成900 万美元的种子轮融资， 将 RNA 设计和制造前沿带给开发 RNA 疗法和疫苗的创新者，并支持个性化癌症疫苗的开发 。该公司目前已与 十多家生物技术公司达成合作，Terrain 负责设计和制造 具有更好表达、更强耐久性和最佳可制造性的 RNA 序列，让合作者能够专注于他们的核心使命——为患者提供新药。

Terrain Biosciences联合创始人Omar Abudayyeh表示， AI 将大大加快我们设计和开发药物的速度，但现实是，计算机模拟模型中对 RNA 领域的帮助还很有限，将药物从实验室推向临床需要将先进的科学技术应用于现实世界。我们的合作伙伴需要优秀的机器学习工具与真正的制造平台和数据相结合，以实现并加速他们的临床进程。

Terrain BiosciencesCEOChetan Tadvalkar表示， 公司的合作伙伴是杰出的科学家，他们正在开发新药物，并最终帮助患者，这是一个难以置信的挑战之旅。而我们的团队以前曾参与过类似的旅程，今天我们的目的是帮助科学家处理设计正确 RNA 序列的复杂性，并帮助他们实现目标，同时确保他们达到关键的临床前研究里程碑 。

Terrain Biosciences联合创始人Jonathan Gootenberg表示， RNA 优化对于治疗效果和安全性至关重要，其序列和纯度的影响甚至超越了作用机制，对表达、稳定性、持久性、免疫原性和可制造性等方面都有着广泛影响。而 RNA 的设计空间几乎是无限的，从计算和实验的角度探索这一领域将在医学领域释放巨大潜力，但由于缺乏高质量的数据来训练更优模型，这一过程仍然极具挑战性。

Terrain Biosciences联合创始人Patrick Hsu表示，在设计与制造之间建立紧密的反馈循环意味着能获得更高质量的临床前数据，这又意味着能构建更强大的生成式模型用于设计，从而获得更优质的候选药物，Terrain 致力于打造此类快速迭代的工具，以实现更优质的 RNA 药物交付。