CE和体系必考题：医疗器械受益与风险的较量，如何定胜负？

医疗器械的受益-风险分析是复杂动态的过程，以ISO 14971和ISO TR 24971等国际标准为指导，通过全面准确地识别受益和风险，综合考虑多种因素，运用科学的评价方法和严谨的评价步骤，持续优化医疗器械的设计、生产、使用和维护，才能确保其在临床实践中为患者带来最大程度受益，同时将风险控制在可接受范围内。

在医疗器械的整个生命周期中，受益-风险分析至关重要，它不仅是医疗器械风险管理过程中的关键要素，也是所有质量体系的重要因素。而且，欧盟医疗器械法规已新增风险受益分析要求，并将“受益-风险确定”应作为技术文档的一部分。

可见，受益-风险分析是医疗器械满足监管机构要求的重要环节，也是确保医疗器械安全有效使用、保障患者健康和医护人员安全的核心。

一、受益-风险分析的概念

IVDR和MDR法规中，受益-风险的确定（benefit-risk determination）是指根据制造商规定的预期用途使用器械时，与预期用途相关的所有利益和风险评估的分析。

ISO 14971:2019对于从使用医疗器械获得的预期受益给予更多的关注，并在标准中提出受益-风险的要求。对于不可接受的剩余风险，在风险控制措施无法控制时，可通过收集文献和临床数据用于评价“预期用途的受益是否大于剩余风险”。

受益和风险对于每位患者而言各有不同、因人而异，换言之，同一医疗器械可能对不同的患者产生不同等级的风险和受益。

二、受益的评价因素

受益，是指对个人健康的正面影响或期望的结果，或对患者管理、公众健康的正面影响。

医疗器械受益在医疗器械预期且稳定工作的条件下进行评估，通常会在临床评价中对受益进行评价，但某些非临床评估（如可用性试验），也可以对受益进行评价。

评价受益时需要考虑以下因素：

1)受益类型：如改善生活质量、缓解症状、恢复患者功能，对于诊断试剂则是准确诊断疾病、早期筛查、预防疾病传播、预测疾病发生；

2)受益大小：考量患者从使用医疗器械中获得的益处或医疗器械的有效程度，可通过具体的临床评分量表或参与者健康情况的改善进行评估；

3)受益概率：由于不同患者的身体状况和患病情况各有差异，能从医疗器械的使用中获益的可能性也不同。在考虑受益和风险的大小和概率时，尤其需要考虑预期患者中是否有亚组或某些确定能获得较大受益的亚组，与整体人群相比，更可能会考虑让特定患者或亚组人群获得受益；

4)受益持续时间：患者的受益能持续的时间，治疗效果的持续时间可能随着使用而改变。

三、风险的评价因素

为评价剩余风险，制造商需要进行风险管理。评估风险及风险控制有效性，临床、非临床方法皆可。

1)伤害严重程度、类型、数量等。

·严重伤害：由于使用医疗器械而导致的死亡或重伤，或危及生命的受伤、对身体造成永久性的损伤。

·非严重伤害：由于使用医疗器械而导致患者需要额外的医疗干预，或造成暂时的不适或功能障碍。

·非直接使用医疗器械引起：此类事件也应被考虑在内，包括由于使用不当、设备故障或其他外部因素导致的伤害。

2)伤害发生概率：需考虑医疗器械出现问题的可能性、患者受到伤害的可能性、患者暴露的总人数。

3)伤害持续时间：最初受到伤害到消除伤害之间的时间。

4)假阳性或假阴性结果：诊断的重要风险因素，患者可能由于不正确结果导致过度治疗而可能出现因治疗出现的其他风险，或未得到有效治疗而延误病情甚至疾病传播。

此外还需考虑：不同类型的伤害同时发生，可能累积导致伤害更加严重。

四、评价受益和风险需考虑的其他因素

上述因素外，衡量受益和风险二者孰轻孰重时还需考虑以下因素：

·产品是否符合当前技术水平；

·临床数据的质量与可信程度、临床方案设计是否科学，都会影响临床研究结果，导致临床受益的确定性降低；

·以患者为中心对临床受益进行评估，如治疗后生活质量的改变或身体机能/疼痛评分等；

·疾病的特性、临床表现对患者的影响、如何治疗/诊断、疾病发展情况、是否会恶化等，都是确定受益和风险时需考虑的重要因素；

·患者对风险的承受能力、疾病严重程度、是否是慢性疾病、是否有替代治疗/诊断，都会影响患者对风险的接受情况；

·可用的替代治疗/诊断，确定新医疗器械的受益和风险时会比较传统或替代治疗/诊断方法（甚至部分非器械疗法），某些疾病如果不存在可用的替代治疗/诊断方法，那么即便新医疗器械具有高风险及不确定的受益，也很可能会被判定受益大于风险；

·收集上市后数据，上市后真实世界使用数据能更好地体现其受益和风险。