北京
1月27日，CDE网站显示，维亚臻（Visirna Therapeutics）的小干扰核酸（siRNA）疗法普乐司兰钠（Plozasiran，VSA001）注射液申报上市，用于治疗家族性高乳糜微粒血症（FCS）。该药物近期已在美国申报上市，有望成为FCS领域首款上市的siRNA疗法。
普乐司兰是Arrowhead Pharmaceuticals开发的一款肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C-III（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达，进而通过脂蛋白脂酶（LPL）依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯（TG）和富含TG的脂蛋白（TRL）及其降解残留物水平。2022年4月，Arrowhead Pharmaceuticals与维梧资本（Vivo Capital）合资成立维亚臻，并将包括普乐司兰在内的4款RNAi疗法的中国开发和商业化权益授予后者。
普乐司兰此次上市申请主要基于包括关键III期试验（PALISADE研究）在内的多项海外研究和中国I期试验的积极结果。PALISADE研究纳入了75例经过或未经过遗传诊断的FCS患者，评估了普乐司兰（25mg或者50mg，皮下注射，每3个月1次）对比安慰剂的治疗效果。
结果显示，接受治疗10个月后，普乐司兰组患者的空腹TG水平显著降低（P<0.001），25mg组、50mg组和安慰剂组降幅分别为80%、78%和17%。
来源：New England Journal of Medicine
此外，接受治疗10个月后，普乐司兰组患者的APOC3水平显著降低（P<0.001），25mg组、50mg组和安慰剂组降幅分别为93%、96%和1%。
安全性方面，三组的不良事件发生率相似（23% vs 20% vs 20%）。普乐司兰组患者报告的急性胰腺炎（AP）发生率降低。
来源：New England Journal of Medicine
2024年11月，Arrowhead Pharmaceuticals也基于PALISADE研究向FDA递交了普乐司兰用于治疗FCS的上市申请，该申请已在近期被受理，处方药使用者费用法案（PDUFA）日期为2025年11月18日。
FCS是一种严重的罕见遗传疾病，据不完全统计，其患病率约为1/1000000，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）的功能缺失突变或复合/双重杂合突变引起。FCS通常导致空腹TG水平极度升高（880mg/dL以上）。严重TG升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括急性胰腺炎、动脉粥样硬化、2型糖尿病、肥胖、肝脂肪变性和慢性肾病等。目前国内尚未有针对FCS的药物获批上市。
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