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▎药明康德内容团队编辑
Sentynl Therapeutics和Fortress Biotech宣布，美国FDA已受理其在研疗法CUTX-101用于治疗Menkes病的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。 该申请的PDUFA日期为2025年6月30日。
Menkes病是一种由编码铜转运蛋白的ATP7A基因突变引起的罕见X染色体隐性遗传儿科疾病。该疾病的临床特点包括稀疏且失色的头发、结缔组织问题以及严重的神经症状，例如癫痫、肌张力低下、生长迟缓和神经发育迟滞。如果未经治疗，Menkes病的死亡率极高，许多患者在2至3岁时去世。ATP7A基因突变的轻度形式与其他疾病有关，包括枕角综合征（occipital horn syndrome）和ATP7A相关远端运动神经病。目前，尚无经FDA批准用以治疗Menkes病及其变种的疗法。
这次NDA的递交主要基于CUTX-101的积极顶线临床疗效结果。研究显示，接受CUTX-101早期治疗的Menkes病患者的总生存期显著改善，与未经治疗的历史对照组相比，死亡风险降低了近80%。CUTX-101早期治疗组的中位总生存期为177.1个月，而对照组患者则为16.1个月。
图片来源：123RF
CUTX-101是一种皮下注射的铜组氨酸盐制剂，其设计目的是通过其生理pH值提高药物耐受性。在1/2期临床试验中，Menkes病患者接受CUTX-101的早期治疗后，神经发育结果和生存率均有所改善。CUTX-101已获得FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和孤儿药资格，并获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格。
2023年12月，Sentynl从Fortress旗下专注于Menkes病及相关铜代谢紊乱治疗的新型疗法开发的子公司Cyprium Therapeutics获得了CUTX-101的全部开发和商业化权利。
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参考资料：
[1 Sentynl Therapeutics Announces U.S. FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for CUTX-101 (Copper Histidinate) Product Candidate for Treatment of Menkes Disease. Retrieved from https://sentynl.com/news/sentynl-therapeutics-announces-u-s-fda-acceptance-and-priority-review-of-new-drug-application-for-cutx-101-copper-histidinate-product-candidate-for-treatment-of-menkes-disease/
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