Trodelvy二线治疗广泛期小细胞肺癌获得美国FDA突破性疗法认定

吉利德科学公司的Trodelvy目前在包括中国在内的50多个国家/地区获得了批准，用于治疗多种类型的乳腺癌。该药物还被批准用于许多国家的尿路上皮癌。近日，该药物作为广泛期（即扩散期）小细胞肺癌二线疗法在美国获得了突破性疗法认定。

根据该公司于12月17日发布的新闻稿，美国FDA已授予Trodelvy(通用名：戈沙妥珠单抗)的突破性疗法认定，用于治疗在以铂类为基础的化疗期间或之后出现进展的广泛期小细胞肺癌的成年患者。这是Trodelvy的第二个突破性治疗称号。

这项认定是基于2期TROPiCS-03研究(NCT03964727)中Trodelvy作为广泛期小细胞肺癌二线治疗队列的积极结果。该队列试验结果于9月在IASLC2024世界肺癌世界会议上进行了介绍。

根据会议上提出的摘要，疗效分析中的接受该药物治疗的患者(n=43)的总缓解率为41.9％，而临床获益率为48.8％。缓解持续时间为4.73个月（95％CI，3.52-6.70），而无进展生存期为4.40个月（95％CI，3.81-6.11）。此外，中位总生存期为13.60个月（95％CI，6.57-14.78），这对于该疾病队列中的患者有意义。

而在安全性方面，也与其他已批准的适应症的既往研究一致。在97.7％的患者中观察到任何级别的治疗中出现的治疗相关不良事件，在60.5％的患者中发现了≥3级。在一个积极的迹象中，没有不良事件导致终止研究治疗。然而，有一例治疗中出现的治疗相关不良事件‘中性粒细胞减少性败血症’导致患者死亡。

该研究证明了该药物在铂耐药和铂敏感广泛期小细胞肺癌中的抗肿瘤活性和安全性。基于这些数据，吉利德计划在广泛期小细胞肺癌患者的3期试验中对Trodelvy进行进一步评估。

小细胞肺癌约占美国肺癌病例的15%，是癌症相关死亡的主要原因。癌症已经广泛扩散的广泛期小细胞肺癌患者的预后通常很差，尤其是当疾病对当前的一线治疗标准没有缓解时。

Trodelvy是一种首创的Trop-2导向抗体药物偶联物。Trop-2是一种细胞表面抗原，在多种肿瘤类型和超过90%的肺癌和乳腺癌中表达。根据吉利德介绍，Trodelvy特意设计了一个专有的可水解接头，可连接到拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SN-38，这种独特的组合通过旁效应向Trop-2表达细胞和肿瘤微环境递送有效的活性。

参考来源：

[1]‘U.S. FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Trodelvy® (sacituzumab govitecan-hziy) for Second-Line Treatment of Extensive-Stage Small Cell Lung Cancer’，新闻稿。Gilead Sciences, Inc.；2024年12月17日发布。

[2] Dowlati A、Chiang AC、Cervantes A等人。‘Sacituzumab govitecan as second-line treatment in patients with extensive-stage small cell lung cancer’，摘要OA04.04。2024年IASLC世界肺癌大会；2024年9月7日-10日；加州圣地亚哥。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。