出生一年住院超过330天、小肠仅剩35厘米：替度格鲁肽在沪开出全国首方

摘要：正常成人的小肠约有3至8.5米，而SBS患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米。

“宝宝是2023年8月出生的，出生不到两个月，就动了两次手术，小肠只剩下35厘米。出生到现在，因为肠道营养支持治疗住院超过330天了。我们带着孩子辗转全国多家医院治疗，后来到新华医院，感谢蔡威主任、王莹主任和全体医护人员的帮助，今天用上了新药，还有每盒减免的费用保障，让我们用得上也用得起，真是太感激了！”患儿文文的母亲说道。

今日，注射用替度格鲁肽在上海交通大学医学院附属新华医院开出全国首张处方，正式进入临床应用阶段。替度格鲁肽适用于治疗短肠综合征（Short Bowel Syndrome，SBS）成人和1岁及以上儿童患者。仅在患者经过一段时间肠道适应后，病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用该药物治疗。2024年2月，替度格鲁肽在中国获批，成为我国首个SBS康复的治疗药物，填补了该领域长期无可使用的肠康复治疗药物空白。

突破“输液袋”束缚，创新药开启“加速度”

短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。这类患者被称为“短肠人”，属于超罕群体。根据估算，我国成人患病率约为0.73/100万，但有逐年上升的发病趋势。

正常成人的小肠约有3至8.5米，而SBS患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米。在肠道手术后，几乎所有SBS患者都需要肠外营养支持（PN）治疗来维持和改善营养需求，尤其对于肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖PN。《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2024》数据显示，接受PN治疗的患者年平均输注191天，未成年患者年平均输注257天。

作为文文的主治医师，新华医院儿消化营养科主任王莹表示，“文文属于超早早产儿，出生时体重只有830克，生长发育也落后于同龄人，并伴随腹泻、脱水、发热、感染、重度营养不良等多种症状。目前1岁多，体重只有6.66千克，身高只有64厘米。”转诊至新华医院后，多科室联合为其制定了诊疗方案，“作为医生，我们很高兴看到他成为替度格鲁肽在我国正式获批后的首个获益者，从博鳌先行先试的患者用药经验来看，有望帮助他摆脱长时段输液，甚至实现出院回归正常生活。随着替度格鲁肽在临床的应用，将为更多SBS患者及家庭带来新生希望。”

新华医院小儿外科蔡威教授介绍，肠康复治疗可以提高剩余肠管的吸收功能，帮助降低PN用量，甚至摆脱对PN的依赖。替度格鲁肽是全球目前唯一获批的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，“研究证实，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。”

多层次保障机制，织牢织密患者用药保障网

据悉，在替度格鲁肽进入国内前，SBS患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境，往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。然而，长期PN支持治疗会引起可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。此外，临床管理涉及大量直接和间接经济成本，如未成年患者需要家长长期在医院陪同，投入更多照料时间，间接造成父母缺乏足够精力开展正常社会工作。

近年来，我国对罕见病医疗保障工作愈发重视，致力于降低经济负担，让罕见病患者有药用、用得到、用得起、用得好。除基本医保的“保基本”之外，惠民保、创新支付方案等正不断织牢、织密罕见病多层次保障网络体系。

王莹说，越来越多省份推出的惠民保正加速将罕见病药物纳入其保障范畴内，进而减轻个人自付负担，极大提升了罕见病患者及其家属的治疗信心。然而，SBS患者及其家属对惠民保认知度仍然较低，“以替度格鲁肽为例，它已进入沪惠保、惠厦保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等17个省市的惠民保。在上海，替度格鲁肽被纳入沪惠保国内特定药品目录，被保险人在上海市二级及以上医院门诊或上海市具备销售药品资质的药店，经专科医生开具处方并购买使用药品治疗，最高可报销药费70%。”此外，替度格鲁肽作为武田旗下消化领域产品，公司启动创新支付计划，如叠加沪惠保，最终符合条件的患者每个月自付为3000余元。多层次的升级保障体系，从根本上减轻了患者经济负担，提升用药可及性、依从性，让创新药物的使用不再遥不可及，让越来越多人用得起药。

蔡威表示，这张处方标志着替度格鲁肽实现了从博鳌到全国的“可及”，其背后的中国速度有力推动了SBS治疗格局的转变。“作为医生，我们在为患者制定治疗策略时将会更加从容、科学、有效，期待看到更多患者能够获益于替度格鲁肽，降低甚至摆脱对肠外营养的依赖，改写被‘输液袋’束缚的命运，拥有高质量生活。”