北京
导语
又一个世界首例，中国科学家首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病！
我国科学家在诱导性多能干细胞治疗重大疾病的研究中取得突破，首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病。
9月25日，天津市第一中心医院、北京大学和昌平实验室研究团队在 Cell 发表题为 Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient 的研究，公布了在腹前直肌鞘下化学诱导多能干细胞衍生胰岛（CiPSC 胰岛）治疗 1 型糖尿病的首次人体 I 期临床试验结果，实现了 1 型糖尿病的临床功能性治愈。
天津市第一中心医院王树森主任介绍，糖尿病是威胁人类健康的重大疾病，1型糖尿病是其中较为严重的一种。当前常用的治疗方法难以实现血糖的精准调控，导致多种并发症发生，严重影响患者的生活质量。目前胰岛移植临床疗效已取得一定进步，但胰腺供体短缺的问题，大大限制其广泛应用，人诱导性多能干细胞制备的胰岛细胞有望突破此瓶颈。
多能干细胞（PSCs）由于具有自我更新和分化为功能细胞类型的能力，在作为细胞替代疗法（如胰岛移植）的无限细胞来源时，显示出巨大潜力。2007 年，从体细胞中衍生出人类诱导的多能干细胞（iPSCs）标志着多能干细胞伦理生成的突破性进展，使患者来源的自体再生医学成为可能。
研究团队成功地将人体细胞重编程为化学诱导的 PSCs （CiPSCs）。传统的 iPSCs 通过转录因子的遗传过表达从体细胞中产生，与之不同的是，从体细胞生成 CiPSC 采用非生物小分子化学物质作为重编程因子，这些化学物质易于制造和标准化、非基因组整合、可扩展和微调。这种方法为生成适用于治疗应用的人类 PSC（hPSC）提供了一种根本不同的途径。
据介绍，该名患者1型糖尿病史11年，完全依赖胰岛素治疗，但血糖控制较差，多次出现严重低血糖。移植后患者恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后，完全摆脱了胰岛素注射治疗，并持续1年以上。目前各项糖尿病相关指标均达到正常人水平，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。这项临床研究建立在大量临床前研究和国家干细胞临床研究备案基础上，对糖尿病治疗策略的革新具有重要价值。
在该项人体 I 期临床试验（ChiCTR2300072200）的 1 年初步分析结果中，患者在移植 75 天后，完全稳定地脱离胰岛素注射治疗。移植后第 4 个月，患者的靶时血糖范围从基线值 43.18% 增加到 96.21%，同时伴有糖化血红蛋白下降。此后，患者血糖控制状态稳定，不使用外源胰岛素的情况下实现了超过 98% 的血糖 TIR，糖化血红蛋白在 5% 左右。
胰岛细胞腹直肌前鞘下移植的示意图
1 年时，所有安全性和有效性临床终点均得到满足，患者未出现移植相关异常迹象；至论文发表时，患者已经超过 1 年无需胰岛素治疗。
研究团队认为，这些结果初步证明，化学重编程多能干细胞制备的胰岛细胞疗法安全有效，实现了 1 型糖尿病的临床功能性治愈；有必要进一步进行临床研究来评估 CiPSC 胰岛移植治疗 1 型糖尿病。
“用多能干细胞制备的胰岛细胞为糖尿病移植治疗提供了新的来源。”北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁教授介绍，多能干细胞具有无限增殖的特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力，是再生医学领域关键的“种子细胞”。团队通过化学小分子调控的手段实现了将人体细胞诱导为多能干细胞，开辟了人多能干细胞制备的全新途径。该技术因此荣获2024年未来科学大奖“生命科学奖”。
邓宏魁教授表示，化学重编程技术制备的功能细胞在临床治疗疾病的初步成功，表明化学重编程有望成为高效制备各种功能细胞类型的通用底层技术，为细胞治疗在重大疾病治疗上的广泛应用开辟了新路径。
来 源 / 华医网综合整理自光明日报、新华社、细胞有点酷
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