42.3亿！诺和诺德再入手基因药物

9月18日，诺和诺德与 NanoVation Therapeutics（“NanoVation”）签订一项为期多年的合作协议，以推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物的开发。作为协议的一部分，NanoVation将获得研究资金，并有资格在多年合作中获得高达约6亿美元（约合42.3亿人民币）的预付款及潜在里程碑付款。

根据协议条款，双方将合作开发两项主要项目，包括利用碱基编辑技术治疗某些罕见遗传病，并在未来扩展至多达5个针对心脏代谢性和罕见病的额外靶点。诺和诺德将获得NanoVation的LNP技术在这两个主要项目中的全球独家使用许可。

专有lcLNP™技术：LNP技术之父开发，可将核酸递送至肝外细胞

NanoVation是设计和制造用于核酸递送的LNP技术的先驱企业，由被誉为“LNP技术之父”Pieter Cullis博士联合创立。目前，NanoVation拥有一个广泛且不断扩展的创新脂质和LNP成分库。该公司的工具箱为基于LNP的基因药物开发提供了一站式IP产品组合，提供涵盖新型脂质设计、RNA修饰和LNP配方的全面解决方案。其中，NanoVation能够针对特定靶点、有效载荷和给药途径开发可扩展的核酸鉴定LNP配方。

NanoVation的产品组合 图源：NanoVation官网

在核心技术方面，NanoVation开发了下一代脂质纳米颗粒平台——lcLNP™技术。据悉，lcLNP™技术在临床前研究中已证实，能够将核酸有效输送到肝脏以外的多种细胞类型，包括骨髓细胞、肿瘤细胞和皮肤细胞等。与传统递送方法相比，其有效性、安全性和稳定性均有所提高。此外，为了有效地靶向免疫细胞，NanoVation合理设计并进一步优化了其lcLNP™技术。目前，NanoVation已启动了多个涉及多种RNA模式的项目。

LNP是经过临床验证的体内递送mRNA的载体，目前已被广泛应用于小分子药物和核酸输送。然而，由于LNP在全身给药后容易在肝脏中累积，限制了它们在其他器官中的递送效率。

目前，mRNA诱导的短暂蛋白表达的应用并不仅仅用于传染性疾病的疫苗领域，也为癌症疫苗、蛋白质替代疗法和罕见遗传疾病的基因编辑组件提供了新的途径。为此，设计出能够将mRNA递送至肝外器官且更加高效安全、具有靶向性的LNP技术，将进一步扩大RNA疗法的临床应用。

在此情况下，NanoVation的lcLNP™技术将成为RNA疗法进一步发展的重要推动力。目前，该项技术也已逐渐获得生物制药公司的青睐。

2024年7月，NanoVation与生物技术公司ME Therapeutics Holdings Inc.宣布建立战略合作关系。ME Therapeutics旨在利用 NanoVation的LNP技术，提高髓系细胞递送mRNA疗法在体内的精准度和有效性，以开发潜在的新型癌症疗法。

而此次诺和诺德与NanoVation的合作，将结合NanoVation的专有长循环脂质纳米颗粒（lcLNP™）技术，以及诺和诺德在心脏代谢疾病和罕见病研发及临床转化方面的专长，帮助诺和诺德推进具有治疗潜力的基因药物候选药物开发。

已达成5项共超43亿美元合作，诺和诺德加大心脏代谢与罕见病基因药物开发

自2017年司美格鲁肽获FDA批准上市以来，诺和诺德凭借其赚得盆满钵满，并快速晋级为医药界“新顶流”。

根据诺和诺德公布的2024年上半年财报，2024上半年，公司实现营收1334亿丹麦克朗，同比增长24%。其中，司美格鲁肽的放量是业绩增长的关键因素。数据显示，司美格鲁肽3款产品合计销售额887亿丹麦克朗，同比增长43%，占诺和诺德总营收的2/3。

凭借司美格鲁肽带来的巨大资金，诺和诺德近年来在不断调整优化自身的研发策略和业务布局，以应对司美格鲁肽由于产能供应短缺和竞争药物不断出现而带来的销售额下降等问题。

不过，相较于其他大型跨国药企，诺和诺德成立一百来年以来，其布局并未涉及全产业链或多疾病领域，而是持续聚焦糖尿病、肥胖症、罕见病、心血管及其他严重慢性疾病这四大核心领域。

为此，通过收并购与合作交易等方式，诺和诺德接连出手布局心脏代谢类及罕见病产品，不断扩充并优化现有产品研发管线。与此同时，诺和诺德也在积极拓展并创新药物形式。截至目前，诺和诺德四大核心领域已覆盖多种前沿的药物形式，包括但不限于抗体/蛋白、siRNA、细胞疗法、小分子、基因疗法等。

目前，诺和诺德正在探索针对肥胖、糖尿病和心血管疾病等心脏代谢疾病和罕见病的新治疗方法。其中，基因编辑疗法成为其重要的研发方向之一。据不完全统计，2023年至今，诺和诺德在基因编辑疗法领域开展了5项合作，合作金额高达43.1亿美元（约合304亿人民币）。

图源：公开数据整理，动脉网制图

此外，递送载体和递送技术是基因编辑疗法的关键组件，二者需要持续的优化与创新。其中，作为药物开发“最后一公里”的递送技术，是诺和诺德重点关注的技术领域之一。近年来，诺和诺德致力于通过合作与收并购，以研发高效、安全的递送技术，最终提高药物的靶向性和疗效，降低潜在的副作用。这些合作不仅丰富了其技术储备，也为其在多个治疗领域的药物研发提供了有力支持。

图源：公开数据整理，动脉网制图（不完全统计）

在诺和诺德举办的年度媒体沟通会上，其表示，“诺和诺德的企业战略植根于‘驱动改变，携手战胜糖尿病和其他严重慢性疾病’的使命之中，将继续强化在糖尿病、肥胖症治疗领域的领军者地位，巩固在罕见病治疗领域的领导力，并在心血管疾病和其他严重慢性疾病领域建立布局。”

为此，诺和诺德在不断深挖司美格鲁肽的潜能，以扩大其适应症范围。此外，今年以来诺和诺德接连出手，通过BD交易或收并购等方式不断扩充心脏代谢和罕见病领域的产品管线。多管齐下，稳固其在代谢减肥领域的霸主地位。同时，诺和诺德正在不断发挥GLP-1在心脏代谢与罕见病领域的潜力与技术创新，以延续其在代谢疾病领域的优势，最终开发出下一个“司美格鲁肽”。

*封面来源：pexels

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