北京
Incyte和Syndax Pharmaceuticals近日宣布FDA已批准CSF-1R单抗Niktimvo(axatilimab-csfr)上市，用于慢性移植物抗宿主病（chronic graft-versus-host disease, cGVHD）的治疗，这也是全球首款获批上市的CSF-1R单克隆抗体药物。
Niktimvo的获批主要基于AGAVE-201的研究数据（NCT04710576），AGAVE-201是一项开放标签、随机多中心2期临床试验，旨在评估3种不同剂量的Niktimvo对既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治性cGVHD患者的有效性、安全性和耐受性。研究共纳入241例成人和儿童cGVHD患者，分别接受每两周0.3 mg/kg、每两周1.0 mg/kg和每四周3.0 mg/kg剂量的Niktimvo治疗，所有治疗队列均达到主要终点。在获批剂量0.3 mg/kg Q2W患者组中(N=79)，75%的患者在治疗的前6个月内达到ORR，60%患者的病情在第12个月时仍然保持缓解。
Niktimvo是一种IgG4人源化单克隆抗体，与选择性集落刺激因子-1受体（CSF-1R）高亲和力结合，使用Niktimvo阻断CSF-1R可减少疾病介导巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，在cGVHD的治疗中发挥重要作用。
同种异体造血细胞移植是血液病治疗的有效方案，其中GVHD是最常见的并发症，发生率极高（30%-70%）。GVHD可分为急性GVHD（aGVHD）和慢性GVHD（cGVHD），通常aGVHD在移植100天内发生，cGVHD在移植100天后发生。GVHD发生机制复杂，临床表现多样，累及多个器官或组织。GVHD新药研发的非临床评价策略，主要包括基于aGVHD和cGVHD的评价体系，建议根据药物的作用特点匹配合适的试验体系。GVHD的发生率和严重程度可以通过小鼠体重变化、生存率、GVHD评分和组织病理学评价等指标进行评估。aGVHD评价体系主要包括人源化小鼠模型和同种异体小鼠模型。人源化小鼠模型通常将人PBMC注射到免疫缺陷小鼠（如NCG）体内，能够更好的模拟人类免疫系统的反应，不同donor、是否接受辐照及辐照剂量、huPBMC注射量都会影响小鼠GVHD的临床表型。目前，集萃药康已经完成了aGVHD模型的药效验证，使用选择性T细胞共刺激调节剂Abatacept在以huPBMC-NCG小鼠构建的aGVHD模型上验证其药效，Abatacept可以改善小鼠的生存率及生存状态。同时，集萃药康还建立了基于同种异体小鼠模型的aGVHD评价体系。集萃药康基于对GVHD动物模型和其非临床评价的深刻理解，搭建了相关的非临床评价平台，适用于不同类型药物的非临床评价场景。NEWS集萃药康平台优势选择丰富
经筛选验证的50+PBMC donor库，可模拟不同程度的GVHD
专业的疾病评价体系
结合临床评价指南和专家共识进行疾病模型的表型评价
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江苏集萃药康生物科技股份有限公司(GemPharmatech Co.Itd)成立于2017年，是一家专业从事实验动物小鼠模型的研发、生产、销售及相关技术服务的高新技术企业，系亚洲小鼠突变和资源联盟企业成员以及科技部认定的国家遗传工程小鼠资源库共建单位。公司基于实验动物创制策略与基因工程遗传修饰技术,为客户提供具有自主知识产权的商品化小鼠模型，同时开展模型定制、定制繁育、功能药效分析等一站式服务，满足客户在基因功能认知、疾病机理解析、药物靶点发现、药效筛选验证等基础研究和新药开发领域的实验动物小鼠模型相关需求。
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(药康生物)
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