北京
除了血液肿瘤外，在中国，CAR-T细胞疗法也在难治性狼疮患者中开展治疗。
8月19日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，近日，经该院多学科合作，成功完成2例难治性狼疮的CAR-T细胞治疗，目前患者已实现完全停药且病情稳定。
12岁的患儿晴晴（化名）被确诊为系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎（IV型），病程中反复的发热、关节肿痛、全身浮肿和尿量减少让孩子备受折磨。虽然她积极接受了各种药物治疗，包括大剂量甲泼尼龙、强的松、环磷酰胺、吗替麦考酚酯、他克莫司、羟氯喹、贝利尤单抗等，但蛋白尿控制并不理想，药物只能暂时缓解她的症状，却无法根治疾病。尤其是长时间应用激素和免疫抑制剂，使她的身体和器官不堪重负。
12岁患儿晴晴出院前与医护人员合影。上海儿童医学中心 供图
得知上海儿童医学中心血液肿瘤科和肾脏科正在联合开展一项创新的细胞治疗技术——CAR-T疗法应用于难治性狼疮治疗后，父母带着孩子赶来医院。
CAR-T细胞疗法，即“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”，研究人员从患者身上提取发挥免疫功能的T细胞，在实验室中进行编辑，使其产生称为嵌合抗原受体（CAR）的蛋白质，当CAR-T细胞被回输给患者时，它们会寻找并摧毁特定的目标。
经过一系列严格的检查和评估，晴晴接受了CAR-T治疗。在停用激素、免疫抑制剂和生物制剂后，自体CAR-T细胞输注到她体内，尿蛋白定量逐步下降，临床症状明显改善。现在不用每天吃药，晴晴精神状态焕然一新，恢复了生病前的正常学习生活。
而在另一个家庭，24岁的宁宁（化名）在儿童期便确诊了系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎，在与病魔斗争的9年期间，她几乎尝试了所有的药物治疗，包括传统药物和贝利尤单抗、泰它西普等生物制剂，然而疾病仍处于高度活动状态。
值得一提的是，2023年9月，上海儿童医学中心获批可为18周岁以上包括肾脏风湿类慢性疾病在内的特殊疾病患者提供超龄延续性医疗服务，于是宁宁及时来院“报到”。在完成了全面系统的评估后，宁宁接受了自体靶向CD19的CAR-T细胞回输。整个治疗过程中宁宁除了出现过短暂的发热，没有其他不适。出院后，宁宁的疾病症状完全消失，停用了所有原发病治疗药物。
后续，上述2名患者还将接受定期随访，观察CAR-T细胞治疗后的进一步疗效。
上海儿童医学中心血液肿瘤科细胞免疫治疗组主任李本尚和肾脏科主任殷蕾均表示，他们对于CAR-T细胞治疗在系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎中的应用前景很有信心。与传统的化学类制剂或者单抗类药物相比，CAR-T细胞在体内能够穿过组织屏障，进而在组织间广泛分布并起杀伤作用，尤其是对于单抗类药物不能到达的组织间隙中的B细胞或浆细胞能够起到有效清除作用，且不良反应多数是轻微且可控的。
上海儿童医学中心方面表示，近年来，国内外临床研究在探索CAR-T治疗难治性自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮/狼疮性肾炎、干燥综合征、系统性硬化症等领域，逐渐显示出积极的治疗效果。2024年秋季即将开业的上海儿童医学中心张江院区，也将进一步采用高质量医企融合模式，全新升级细胞肿瘤临床创新平台，打造国际先进的儿童疑难危重病症诊治与研究中心。
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