北京
中国青年报客户端讯（中青报·中青网记者 余冰玥）血友病作为一种X染色体异常的遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，被列入我国《第一批罕见病目录》。7月30日，“以规范 向未来”血友病患者规范化治疗倡议活动在北京举行。活动邀请专家与患者代表共同参与，倡导血友病规范化治疗，帮助患者最大限度减少出血的发生并有效保护关节，帮助血友病患者实现不残、回归社会健康生活的目标。
“以规范 向未来”血友病患者规范化治疗倡议书发布。主办方供图
根据统计数据，截至2018年，我国血友病患病人数已达14万人，其中血友病A患者数量约占80%—85%，但2020年，中国血友病协作组已登记的血友病A患者仅3.1万人，表明很多患者未登记、治疗。公众对该疾病认识不足、临床治疗规范化亟待提升、药品供应不足等，是导致患者面临“两低一高”（记者注：诊断率低、治疗率低、致残率高）诊疗现状的原因。
“尽管血友病还无法根治，但是凝血因子替代治疗作为急性出血的有效止血措施，是目前最主要的治疗方法。在替代治疗中，一种是按需治疗，即只在出血的时候给予治疗，这是在过去药品不足时采取的被动治疗方案。现在药品充足了，应该采取更规范的预防性治疗。”首都医科大学附属北京世纪坛医院华宝来教授表示，为了更有效地进行血友病管理，患者需要定期进行凝血因子水平的监测，密切关注出血迹象，并高度重视关节健康。此外，患者还应遵循医生的建议，定期回到医院进行复查和评估，在医生专业指导下接受规范治疗。
“预防治疗是儿童血友病患者的首选治疗方法。”在“共话新生”圆桌讨论环节，中国医学科学院北京协和医院教授肖娟表示，儿童血友病患者一般会在一岁左右出现早期症状，如异常出血倾向等，需要家长和医疗工作者高度关注。她建议通过产前诊断、家长细心观察及定期健康体检，尽早发现血友病，从源头落实规范化治疗。“血友病作为一种有药可医的罕见病，其治疗体系已经非常完善，现在不仅能做到产前诊断，还能为患者提供更加精准的治疗方案。这对于提高血友病患者的生活质量，减少并发症的发生具有重要意义。”
“共话新生”圆桌讨论环节。主办方供图
截至目前，我国成人血友病患者接受预防治疗的仅约10%，接受规范化预防治疗的患者只有3.4%。
“规范化治疗除了患者替代性注射凝血因子外，还需加强血友病中心的建设，在中心内打造一支团结协作的血友病多学科团队。”中国医学科学院北京协和医院赵永强教授说，“期望将成人预防治疗纳入医保，以提升成人患者的治疗效果和生活质量。”
本次活动由白求恩公益基金会发起、神州细胞工程有限公司公益支持。
来源：中国青年报客户端
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
